Mga mamahaling gamot, sa kabila ng katotohanan na mahal ka, mahal na mahal ka namin. Ang mga taong nalilito sa kapalaran na may napakabihirang mga sakit ay maaaring sabihin ito tungkol sa ilan sa mga gamot na ginawa ng industriya ng parmasyutiko para sa mga pasyente na "pinilit na yumaman."

Sa mga tuntunin ng ekonomiya, lalampas sa $1.3 trilyon ang benta ng mga gamot sa buong mundo sa 2018. Higit pa ito sa GDP ng 15 bansang pinagsama. Mayroong tradisyonal mamahaling gamot, naaabot ng pinakamalawak na masa, paminsan-minsan at sa iba't ibang bahagi ng mundo na dumaranas ng parehong karamdaman. Ngunit para sa ilang mga taong may mga problema, lalo na ang mga sakit ay napakabihirang. Ang tinatawag na mga orphan na gamot para sa mga bihirang sakit ay maaaring magastos sa mga mamimili ng anim na numero. Sa maraming mga kaso, ang gayong presyo ay mahalagang halaga ng buhay ng isang tao.

Sa mga bansang pinangungunahan ng gamot sa seguro, ang mga kompanya ng seguro ay hindi palaging nagbabayad ng mga singil para sa napakamahal na mga gamot, na pinipilit ang mga pasyente at ang kanilang mga mahal sa buhay na magkaroon ng malubhang gastos. Sa ilang mga lugar, ang mga lalaki at babae ay kailangang "magtrabaho sa isang parmasya" sa loob ng maraming taon. Minsan nakakatulong sila mga non-profit na organisasyon o mga random na kapwa mamamayan na tumugon sa isang kahilingan para sa tulong. Pero minsan lang ito.

Noong 2015, pinalitan ni Glybera ang Soliric bilang pinakamahal na gamot sa buong mundo. Ang halaga ng isang taong kurso ng obra maestra ng pharmacology na ito ay 1.2 milyong US dollars. Ang Glibera ay kailangan para sa mga taong may kakulangan ng enzyme lipoprotein lipase, na nagkokontrol sa mga lipid ng dugo. Sa Europa, 1,200 katao lamang ang nabubuhay na may ganitong sakit sa kalusugan, at hindi hihigit sa isang milyon sa buong mundo.

Ang Glybera ay magagamit bilang isang solusyon para sa intramuscular injection. Gumagana ang tool na ito sa prinsipyo therapy ng gene, na isang inobasyon. Ang Glibera ay binuo sa Amsterdam at naging unang genetic na gamot na inaprubahan para gamitin sa European Union, kung saan dalawang tao lang ang dumaranas ng lipoprotein lipase deficiency (LPLD) bawat milyong naninirahan. Ang sakit ay sinamahan ng matinding pag-atake ng pancreatitis. Ito ay pinaniniwalaan na ang isang iniksyon ng Glybera ay sapat na upang alisin ang pasyente ng LPLD. Sa kabilang banda, ang presyo ng naturang iniksyon ay katumbas ng halaga ng isang himala, at hindi para sa wala na hindi sila nangahas na payagan ang gamot sa loob ng mahabang panahon. Ang iniksyon ay pinapayagan lamang para sa mga espesyal na sinanay na doktor na nagtatrabaho sa mga espesyal na sentro ng paggamot. Ipinapalagay na ang mga naninirahan sa Europa ay handa na magbayad ng industriya ng parmasyutiko hanggang sa 300 milyong euro bawat taon para sa Glybera.

Soliris

Ang isang kurso ng paggamot na may Soliris ay maaaring magastos ng isang pasyente ng hanggang $440,000 sa isang taon. Sa ilalim ng ganoong pangalan ng tatak, ang ecolizumab ay inireseta sa merkado ng gamot - ginawang tao (nakuha mula sa mga daga) monoclonal antibody. Noong 2010, ang ecolizumab ay pinangalanang pinakamahal na gamot sa mundo. Pinapaginhawa ng Soliris ang pagdurusa ng mga pasyente na may paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Ito ay isang napakabihirang sakit na may prevalence na 15.9 kaso bawat milyong tao. Tanging 8 libong mga naninirahan sa planeta ang may ganitong diagnosis.

Ang Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria ay isang sakit ng hematopoietic system, na kilala mula noong 1882 bilang nagbabanta sa buhay. Sinisira ng sakit ang pula mga selula ng dugo(erythrocytes) at ipinakikita ng anemia, pagkabigo sa bone marrow, pananakit ng tiyan, dysphagia, pagkapagod, talamak na sakit sa bato, at maging. Ginawang posible ni Soliris na itaas ang kalidad ng buhay ng mga pasyenteng may nocturnal hemoglobinuria sa isang antas na karaniwan para sa populasyon. Gayunpaman, hindi binabawasan ng ecolizumab ang mga pagkakataong mamatay mula sa isang bihirang sakit, na ginagawang posible na mabuhay nang mas matagal nang walang mga komplikasyon. Ang orphan na gamot ay naisip na makakatulong sa rheumatoid arthritis, na nakakaapekto sa milyun-milyon, ngunit ang mga klinikal na pagsubok ay nabigo.

Elapraz

Ang orphan na gamot na ito ay ginagamit upang gamutin ang Hunter's disease (syndrome) o mucopolysaccharidosis type 2. Pambihira itong recessive genetic na sakit nakakaapekto sa 2000 katao sa mundo, kung saan humigit-kumulang 500 ang nakatira sa Estados Unidos. Ang sakit na Hunter ay panlabas na ipinakita sa pamamagitan ng gargoylism - isang katangian na magaspang na hitsura, pati na rin ang pagkabansot sa paglaki at pagkaantala sa pag-iisip.

Ang sakit ay laging nalulutas talamak na anyo, na nagpapaalam sa iyo tungkol sa iyong sarili kapag ang pasyente ay 2-4 taong gulang. Dahil ang sakit ay may genetic na dahilan, mahirap itong gamutin. Ang tanging gamot na idinisenyo upang gamutin ang sanhi ng Hunter syndrome sa halip na ang mga sintomas ay Elaprase. Ang gamot ay isang kapalit para sa isang enzyme, ang kakulangan kung saan ang pasyente ay naghihirap. Ito ay tinatawag na idursulfase, at ito ay isang purified na bersyon ng human enzyme na iduronate-2-sulfatase, na naaprubahan pagkatapos ng matagumpay na mga klinikal na pagsubok sa 96 na mga pasyente noong 2006. Kasabay nito, sa ilang mga kaso, pagkatapos ng pagbubuhos ng Elaprase, ang mga pasyente ay nakabuo ng mga reaksiyong anaphylactic na nagbabanta sa buhay. Ang halaga ng gamot sa sakit na Hunter ay $375,000 bawat taon, at ang isang solong 3 ml na dosis ay nagkakahalaga ng humigit-kumulang $3,400.

Naglazim

Ang Naglazyme (galsulfase) ay ginagamit upang gamutin ang mucopolysaccharidosis type 6 - polydystrophic dwarfism, Maroteau-Lami syndrome. Ito bihira namamana na sakit nauugnay sa isang kakulangan ng enzyme arylsulfatase. Ang mga unang palatandaan ng sakit ay lumilitaw sa unang taon ng buhay ng isang bata, kalaunan ang balangkas ng pasyente ay hindi nabuo nang tama, ang kadaliang kumilos ng mga braso at binti ay lubhang nabawasan, ang paglaki ng isang may sapat na gulang sa malubhang kaso syndrome ay hindi hihigit sa 100 cm. Lahat ng mga pasyente - at mayroong mga 1100 katao sa planeta - ay may mga problema sa puso at sistema ng nerbiyos, at humigit-kumulang 1100 na naninirahan sa planeta ang dumaranas ng Maroteau-Lami syndrome.

Ang gamot na Naglazyme para sa ganitong uri ng mucopolysaccharidosis ay nagkakahalaga ng higit sa $365,000 sa isang taon at isang lab-made, binagong enzyme ng tao. Ito ay itinatag na ang Naglazyme ay nalulutas ang maraming problema sa pag-unlad ng balangkas at kadaliang kumilos sa mga kasukasuan. Kasabay nito, maraming mga side effect ang natagpuan sa isa sa mga pinakamahal na gamot sa mundo. Kabilang sa mga ito ay pantal, pantal, pamamaga, pananakit ng dibdib at tiyan, lagnat.

Folotin

Ang gamot na Folotyn (pralatrexate) ay ginagamit upang gamutin ang isang bihirang uri ng kanser sa dugo na tinatawag na T-cell lymphoma.

Ang Folotin ay isang mamahaling gamot na ginagamit lamang kapag walang ibang nakakatulong, at ang kurso intravenous na paggamot tumatagal ng 6 na linggo at nagkakahalaga ng higit sa $320,000. Kasabay nito, bahagyang pinahaba ni Folotyn ang buhay ng pasyente. T cell lymphoma, kaya naman bihira itong gamitin. Ang gamot ay sumasailalim sa mga klinikal na pagsubok para sa pagiging angkop para sa paggamot ng iba pang mga uri ng malignant na mga tumor mga selula ng dugo at iba pang uri ng kanser sa pangkalahatan.

Aktar

Ang Acthar ay inireseta para sa paggamot ng mga spasms at seizure sa mga maliliit na bata (tinatawag na infantile spasms, isang bihirang anyo ng epilepsy) na may edad na 4 na buwan hanggang dalawang taon, pati na rin para sa maraming iba pang mga karamdaman, kabilang ang - multiple sclerosis, nephrotic syndrome at rheumatoid arthritis. Ang Aktar ay isang mataas na purified long-acting corticotropin hormone sa anyo ng isang gel na ginagamit sa anyo ng mga subcutaneous injection.

Ang Achtar ay mabuti para sa lahat, ito ay kilala sa gamot sa mahabang panahon, ngunit ang presyo, gayunpaman, ay umabot sa 200 libong dolyar bawat taon (hanggang sa 26,000 para sa isang bote), at ang kita mula sa pagbebenta ng gamot laban sa infantile seizure ay isang daang milyong dolyar.

myozyme

Ang gamot na Myozyme, ayon sa pangalan ng kalakalan, ay isang enzyme na ginagamit upang gamutin ang bihirang, minsan nakamamatay na sakit na Pompe. Ang sakit ay ipinangalan sa Dutch pathologist na unang inilarawan ito noong 1932. Ang sakit na Pompe ay namamana. Para sa isang bata na ipinanganak na may sakit, ang parehong mga magulang ay dapat magkaroon ng mutant gene. Ito ay pinaniniwalaan na sa Earth ang sakit na ito ay nakakaapekto sa 5 hanggang 10 libong tao. Mapanganib na sintomas ay kahinaan ng kalamnan, na maaaring kumalat sa mga kalamnan ng puso at mga organ sa paghinga.

Ang Myozyme ay isang alpha-glucosidase enzyme na sumisira ng glycogen, na kulang sa mga pasyenteng may Pompe disease. Ang gamot ay nabawasan ang bilang ng mga pasyente na nangangailangan artipisyal na bentilasyon baga, pati na rin ang pagtaas ng kaligtasan ng buhay. Ang mga doktor ay gumagamit ng Myozyme kung ang pasyente ay wala pang 8 taong gulang. Ang gamot ay ibinibigay sa intravenously tuwing dalawang linggo. Ang halaga ng isang taong kurso ay mula 100 hanggang 300 libong US dollars, at ang Myozyme ay dapat kunin habang buhay. Kasama sa mga side effect ang pneumonia at posible mga reaksiyong alerdyi pagbabanta sa buhay ng pasyente.

Cinriz at Firazir

Ang Cinryze ay isa sa mga pinakamahal na gamot sa Earth. Ito ay ginagamit upang gamutin ang angioedema (HAE) - namamana angioedema. Ang bihirang genetic disorder na ito ay nasuri sa 1 sa 50,000 katao. Sa angioedema sa mga bata at matatanda, ang mga panloob na reaksyon ay nangyayari sa dugo, mayroong isang malakas na pamamaga ng mga kamay, tiyan at larynx, mukha at maselang bahagi ng katawan sa panahon ng masakit na pag-atake - exacerbations ng sakit.

Paggamot sa sakit - ang pag-iwas sa mga pag-atake nito sa paggamit ng Cinryze ay inirerekomenda na magsimula nang maaga hangga't maaari, lalo na kung ang mga sintomas ay nagbabanta sa buhay lakas. Gayunpaman, maraming mga pasyente ang hindi kayang bayaran ang naturang paggamot - kailangan nilang magbayad ng 350 libong dolyar bawat taon para kay Cinriz. Kaya mahal na lunas ay isang protina ng serum ng tao. Sa mga pasyente angioedema Ang atay ay hindi makagawa ng protina na ito. Ang Cinriz ay pinangangasiwaan ng dalawang beses sa isang linggo.

Ang isa pang gamot na ginagamit upang gamutin ang congenital angioedema ay icatibant, isang bradykinin receptor antagonist. Isa sa mga trade name ng gamot ay Firazyr. Ang isang pakete na may tatlong syringes ng Firazir ay nagkakahalaga ng higit sa 35 libong US dollars.

Bakit napakamahal ng mga gamot na ito?

Ang tinatawag na orphan drugs paminsan-minsan ay nagiging bayani ng mga makabagbag-damdaming publikasyon sa mataas na halaga ng naturang partikular na mga gamot. Mayroong ilang mga dahilan para sa mataas na gastos na ito.

Una, ang halaga ng pera ng parehong order ay namuhunan sa pagbuo ng isang bagong gamot, maging ito ay ulila o masa. Ang pamumuhunan ay nagbabayad sa gastos ng mga mamimili. Sa halos pagsasalita, maaaring isang milyong pasyente ang bibili ng gamot sa halagang isang dolyar bawat dosis, o isang pasyente ang bibili ng isang milyong dosis.

Pangalawa, ang mga tagagawa ng mga mamahaling gamot ay tiwala na ang kanilang mga supling ay mabibili para sa anumang pera. Ang mga sintomas ng maraming mga bihirang sakit ay napakalubha na walang tanong ng pagtanggi sa paggamot.

Pangatlo, walang mga orphan na gamot sa merkado. At sa wakas, kailangang ipamigay ng mga kumpanya ang ilan sa mga mamahaling produkto sa mga pasyente nang libre o ibenta ang mga ito nang mura.

Sa Alemanya noong nakaraang linggo ay ipinagpaliban ang paglulunsad ng pinakahihintay na gamot, nag-uusap kami tungkol sa unang gamot na inaprubahan sa Europa na maaaring magbago ng genome ng tao. Ipinagpaliban, gaya ng sinabi ng desisyon ng komisyon, "hanggang sa kumpirmasyon ng therapeutic effect." Ang mga kalaban ng radikal na interbensyon sa kalikasan ng tao ay nagdiriwang ng tagumpay. Kasabay nito, ang isang malaking bahagi ng komunidad na pang-agham ay kumbinsido na ang sangkatauhan ay walang kabuluhang nagpapabagal sa pag-unlad, dahil kapag ang "pag-edit" ng mga gene ay naging isang ordinaryong paggamot, hindi lamang natin aalisin ang mga sakit na walang lunas, ngunit radikal din na mapabuti ang genome ng tao. . Handa na ba ang mundo para sa gene therapy, at isang tao para sa makatwirang pagpapabuti ng sarili, at kung gayon, magkakaroon ba ng pagkakataon ang mga Ruso para sa isang bagong uri ng paggamot?

Sa isang maliit na ampoule na may hindi kapansin-pansing sticker - ganap malinaw na likido. Ito ang Glybera, ang pinakamahal na gamot sa mundo. Ang kurso ng paggamot sa gamot na ito ay nagkakahalaga ng 1.1 milyong euro. Ang isang ampoule (53 libong euro) ay naglalaman ng daan-daang libong mga virus kung saan ang mga siyentipiko ay nagpasok ng isang kopya ng gumaganang LPL gene (lipoprotein lipase gene) - ito ay responsable para sa paggawa ng isang espesyal na enzyme sa mga kalamnan na gumagamit ng taba sa ating katawan . Kung ang gene ay "masira", kung gayon ang pinakamaliit na halaga ang mataba na pagkain ay nagdudulot ng matinding pamamaga ng pancreas at pagbabara ng mga daluyan ng dugo na may plaka.

Ang mekanismo ng pagkilos ay ang mga sumusunod: sa sandaling nasa katawan, ang mga virus na "droga", ayon sa kanilang kalikasan, ay naka-embed sa DNA ng tao at pinapalitan ang "nasira" na gene ng tama. Iba ang sinasabi ng mga kalaban: ilang injection lang sa hita, at ang isang tao ay nagiging genetically modified organism (kaya GMO), dahil kasama sa kanyang DNA ang mga artipisyal na piraso ng gene. Magkagayunman, ang epekto ay ang katawan mismo ay nagsisimulang gumawa ng sapat na mga enzyme upang pamahalaan ang mga taba, at ang isang tao ay nakakakuha ng pagkakataon para sa isang buong buhay.

Ipinaliwanag ng mga developer ang kamangha-manghang gastos sa pamamagitan ng katotohanan na ang Glybera ay binuo sa loob ng 25 taon at nangangailangan ito ng malaking pamumuhunan. Bilang karagdagan, ang bilog ng mga potensyal na gumagamit ng gamot ay makitid: ang gene disorder na ito ay nangyayari sa 1-2 tao bawat milyon. Ito ay lumalabas na ganito: ang halaga ng isang kurso ng paggamot ay maihahambing sa mga mamahaling gamot na ang mga naturang pasyente ay kailangang kunin ang lahat ng kanilang buhay upang mapalitan ang nawawalang enzyme.

Gayunpaman, ang pangunahing precedent kung ang gamot na ito ay pumasok sa European market ay hindi pera. Pagkatapos ng Glybera, dose-dosenang mga gamot na nagbabago ng mga gene ay maaaring ibuhos sa merkado ng EU - lahat ng bagay na naipon sa "pantry" ng mga kumpanya ng parmasyutiko sa loob ng maraming taon. Sa paghusga sa katotohanan na ang European Commission (EU government) at ang European Medical Agency (EMA) ay nagbigay ng berdeng ilaw, ang Europe ay natatakot na mahuli sa likod ng China sa lugar na ito, kung saan ang dalawang gene therapy na gamot (parehong para sa oncology) ay opisyal na pinapayagan. binebenta.

— Ang paraan na ginamit para maghatid ng kopya ng LPL sa genome ay naaangkop sa iba't ibang gamot, binibigyang-diin Thomas Salmonson, Tagapangulo ng Komite sa mga gamot para sa isang tao sa EMA. — Kaya, maaari nating pag-usapan ang paggamot sa maraming sakit na dulot ng malfunction sa gawain ng mga gene.

Kaya bakit ang komisyon ng Aleman (nito opisyal na pangalan G-BA - Joint Federal Committee) sa ikatlong pagkakataon mula noong 2012 ay tumangging ilabas ang gene therapy na gamot na ito sa merkado? Ang opisyal na paglilinaw ay nagtuturo sa kumpanya ng developer na magbigay ng "karagdagang data sa therapeutic na halaga ng gamot," ngunit sa katunayan, mukhang ligtas ang mga opisyal: napakalakas ng mga iskandalo dahil sa katotohanan na ang mga eksperimental na gamot sa gene ay kumitil sa buhay ng mga tao . Oo, ngayon ay malinaw sa lahat na ang mga gamot na ito ay ang hinaharap, ngunit ang mga opisyal na kumokontrol sa pangunahing merkado ng parmasyutiko sa Europa ay hindi muling kumuha ng responsibilidad para sa mga panganib sa panig.

Sa pagsasabwatan sa virus

Ang ideya na, salamat sa interbensyon sa mga gene, posible na mailigtas ang sangkatauhan mula sa mga dati nang walang lunas na sakit, na nasasabik sa isipan ng mga siyentipiko mula noong kalagitnaan ng 1970s - halos hindi nila binuo ang mga pangunahing pamamaraan. genetic engineering. Naunawaan kaagad ng mga eksperto: ang pangunahing pagkakaiba sa pagitan ng bagong paraan ng paggamot ay hindi nito inaalis ang mga kahihinatnan ng sakit , ngunit ang ugat nito. Ang prosesong ito ay naging mas marami o hindi gaanong totoo pagkatapos matutunan ng mga geneticist na iugnay ang mga partikular na gene sa mga sakit. Matapos ang proyektong "Human Genome" (sa pamamagitan ng pag-decipher ng genome), naging malinaw na sa katunayan mayroong mas kaunting mga gene na responsable para sa buhay ng organismo kaysa sa naisip nila - "lamang" 20-25 libo (at hindi 100 libo). Kasabay nito, ang iba't ibang uri ng "pagkasira" sa mga gene, na humahantong sa mga malfunctions sa katawan, ay isang madalas na kababalaghan.

"Sa prinsipyo, sa anumang populasyon, bawat 150-160 na bata ay nagdurusa mula sa isa o isa pang namamana na sakit," sabi ng deputy director ng Medical Genetic sentrong pang-agham RAMS Vera Izhevskaya.- Sa mga nasa hustong gulang, ang mga bilang na ito ay mas maliit: isa para sa 200-250 katao. Ang mga sakit na ito ay hindi naman malubha dahil genetic na patolohiya iba ang nangyayari. Halimbawa, mayroong isang gene dahil sa kung saan ang kolesterol ay tumaas nang malaki. Alam din natin na 50 hanggang 70 porsiyento ng lahat ng congenital na pagkawala ng pandinig at pagkabingi ay sanhi din ng mga depekto ng gene. At may mga sistematikong sitwasyon kung kailan apektado ang puso, mata, at talino.

Ang mga unang seryosong pagtatangka na "i-edit" ang genome ay kabilang sa mga tunay na luminaries ng genetika, na pinili ang mga malubhang karamdaman na nauugnay sa isang pagkasira sa isang partikular na gene bilang mga target. Ang ideya ng "pag-edit" ng genome ay sinubukan ng maraming beses sa mga halaman at hayop: isang virus ang napili bilang isang transportasyon, na "na-load" kapaki-pakinabang na sangkap. At ngayon noong 1999 James Wilson, direktor ng Gene Therapy Institute sa Unibersidad ng Pennsylvania, ay nagsimulang subukan ang isang viral carrier para sa pag-edit ng genome ng tao. Nagmamadali si Wilson: kalaunan ay lumalabas na nilabag niya ang mga patakaran ng mga klinikal na pagsubok, lalo na, nanahimik siya tungkol sa pagkamatay ng mga eksperimentong unggoy.

Ang isang iniksyon na may gamot upang baguhin ang genome ay ibinibigay sa isang 18 taong gulang Jesse Gelsinger mula sa Arizona. Nagdusa si Jesse bihirang sakit: ang kanyang atay ay hindi gumawa ng enzyme na sumisira sa ammonia - by-product ang mahahalagang aktibidad ng organismo. Karaniwan, ang mga pathologist ay namamatay mula sa patolohiya na ito bago sila umabot sa edad na lima, ngunit si Jesse - isang espesyal na kaso: hindi minana ang mutation, kusang bumangon sa katawan. Pagkatapos ng isang iniksyon na naglalaman ng mga virus ng "droga", siya ay nagkaroon ng lagnat, pagkatapos ay bumuo ng isang multi-organ na patolohiya. Sa ikalawang araw ay namatay ang binata.

"Nagsagawa si Jessie ng adenovirus-based na gene therapy," paliwanag Ancha Baranova, propesor sa GMU School of Systems Biology (USA), pinuno ng Center for the Study of Chronic Metabolic Diseases sa GMU College of Sciences, direktor ng agham sa Atlas Biomedical Holding at isang miyembro ng American Society for Human Genetics. — Sila ay inabandona na ngayon dahil sa ilang mga pasyente ay nagdudulot sila ng malakas na tugon ng immune. Imposibleng malaman kung ito ay mangyayari o hindi bago pumasok ang adenovirus sa katawan. Masasabing isang trahedya ang pagkamatay ni Jesse hindi lamang para sa kanyang mga magulang, kundi para sa buong gene therapy. Dahil kaagad pagkatapos nito, ang lahat ng trabaho na may kaugnayan sa aplikasyon ng gene therapy sa katawan ng tao ay nasuspinde sa mundo.

Ang pang-agham na karera ni Wilson ay nasira, at ang Gene Therapy Institute ay ganap na sarado. Isang walang tiyak na moratorium ang ipinataw sa lahat ng mga eksperimento sa "pag-edit" ng genome ng tao sa Estados Unidos. Nagagalit ang mga siyentipiko, ngunit ang moratorium ay medyo kapaki-pakinabang. Nagsimula silang aktibong maghanap ng mga bagong paraan upang maihatid ang gene na gamot at nanirahan sa mga retrovirus. Hindi tulad ng mga adenovirus, hindi sila nagdulot ng mga kaguluhan sa immune system, ngunit mayroon silang isa pang disbentaha - ang mga naturang virus ay isinama sa genome nang hindi sinasadya, "kung saan ipinadala ng Diyos."

Noong 2004, ipinakilala ng mga Pranses ang isang gamot para sa paggamot ng malubhang pinagsamang immunodeficiency, isang sakit kung saan ang isang bata ay ipinanganak na walang kaligtasan sa lahat. Sa buong buhay niya, sa kasamaang-palad, maikli, nakatira siya sa isang sterile na silid at kahit na nakikipag-usap sa kanyang mga magulang guwantes na goma. Ang mga batang ito ang naturukan ng gamot na nagtutuwid ng depekto sa gene. Ang epekto ay kamangha-mangha - 10 mga bata ay nagsimulang bumuo ng kanilang sariling kaligtasan sa sakit, gayunpaman, sa daan, dalawa ang nagkakaroon ng leukemia (sila, sa kabutihang palad, ay gumaling). Tulad ng nangyari, ang retrovirus ay nagpasok ng isang "nakakagamot" na gene sa tabi ng gene na nagdudulot ng partikular na kanser sa dugo na ito. Ang therapy ng gene ay muling inilagay sa isang mataba na krus: ang kontrol sa pananaliksik sa therapy ay naging napakahirap na ang daloy ng pagbabago ay natuyo sa loob ng ilang taon - kapwa sa Europa at sa USA. Pagkatapos ay lumabas ang China sa itaas.

Gawa sa Tsina

"Halos kaagad pagkatapos ng mga kaganapang ito, inaprubahan ng China ang paggamit ng dalawang gamot na nauugnay sa paghahatid ng malusog na mga gene sa tumor, Gendicine at Oncorine," sabi ni Propesor Ancha Baranova. "Idinisenyo ang mga ito upang gamutin mga sakit sa oncological, mas partikular, ina-activate nila ang p53 gene, na "responsable" para sa pagsugpo sa paglaki ng mga selula ng kanser.

Kapansin-pansin, ang mga Intsik ay nagmamadaling dinala sa merkado hindi ang kanilang mga pag-unlad, ngunit ang mga gamot na ginawa sa South Korea at USA, ngunit hindi nakarating sa consumer dahil sa mga legal na hadlang. Sa Tsina, hindi sila masyadong maingat tungkol sa mga kondisyon para sa pagsasagawa ng mga klinikal na pagsubok at, ayon sa mga nag-aalinlangan, patahimikin ang totoong bilang ng mga kaso ng malubhang epekto. Sa madaling salita, pinili ng China na gumawa ng maramihang gamot na hindi pa ganap na nasubok na makakatulong isang malaking bilang mga tao (kahit na maaaring magdulot ito ng hindi inaasahang kahihinatnan para sa isang tao). Sa Europa at Estados Unidos, iba ang kanilang tinahak na landas: ang buhay ng isang potensyal na biktima ng mga side effect (kahit isa lamang) ay inilagay sa itaas ng daan-daang buhay ng mga potensyal na pasyente na, ayon sa ilang mga eksperto, ang gamot na ito ay maaaring makatulong. .

Habang ang mga komisyon sa bioethics ay nagpapasya kung sino ang tama, sa nakalipas na mga taon ang PRC ay hindi lamang nakatanggap ng isang solidong kita mula sa pagbebenta ng mga gamot, ngunit nakakuha din ng katanyagan bilang ang kabisera ng gene therapy - ito ay sa Beijing na ang mga tao mula sa lahat ng dako ang mundo ay ginagamot sa mga malubhang anyo ng kanser sa ulo at leeg. Nag-udyok ito sa isang pangkat ng mga mananaliksik mula sa US noong 2013 na sumulat sa pamunuan ng National Institutes of Health (na namamahagi ng badyet sa biomedical science) ng isang liham na nananawagan sa kanila na talikuran ang kabuuang kontrol sa gene therapy. Pagkatapos ng anim na buwan ng pag-uusap, sumang-ayon ang mga opisyal sa mga siyentipiko.

Mahalagang tandaan na pagkatapos ng sapilitang moratorium, inabandona ng maraming siyentipiko ang mga nakaraang variant ng transporter virus. Ngayon, mas gusto nila ang adeno-associated virus (AAV): ang karamihan sa mga tao ay ang mga carrier nito, kaya hindi ito sasagutin ng poot ng immune system. Bilang karagdagan, ang AAV ay may isang mahusay na tampok: iba't ibang uri ang mga virus ay naka-embed sa ilang mga organo - sa atay, mata, mga selula ng utak at, tulad ng sa kaso ng Glybera, pangunahin sa mga kalamnan. Totoo, mayroon din siyang mga disadvantages: maaari niyang "alisin" ang isang napakaliit na halaga ng panggamot na materyal.

Ang pangalawang virus, na kung saan ang mga siyentipiko ay lalong nagtatrabaho, ay, kakaiba, ang virus na nagdudulot ng AIDS. Ginagamit ng mga mananaliksik ang neutralized na kopya nito, na may mga promising properties mula sa punto ng view ng therapy: maaari itong tumagos sa mga cell ng immune system at hindi nag-activate ng oncogenes.

Gumising ng potensyal

Sa nakalipas na ilang taon, ang sitwasyon na may mga bagong "gene" na gamot (lahat ng mga ito ay pumasa sa isang yugto o isa pang pagsubok) sa mundo ay mukhang nakapagpapatibay. Natutunan ng mga doktor na sugpuin ang pagbuo ng mga kumplikadong leukemia sa tulong ng mga gene, ibinalik ang paningin sa mga unggoy na bulag mula sa kapanganakan at nabaligtad muscular dystrophy. Kasabay nito, sa ilang mga kaso, maraming mga iniksyon ay hindi kinakailangan: halimbawa, ang gene na nagpapahintulot sa iyo na labanan ang cystic fibrosis (isang sistematikong namamana na sakit na nailalarawan sa pinsala sa mga panlabas na glandula ng pagtatago at mga organ ng paghinga) ay nakaimpake. sa isang aerosol para sa paglanghap.

Siyanga pala, sa ating bansa noong 2012 sila ay naglabas sertipiko ng pagpaparehistro para sa sarili nitong gene therapy na gamot para sa paggamot ng malubhang sugat ng mga sisidlan ng mga binti. Ang gamot ay isang gene ng tao na VEGF 165, na responsable para sa paglaki ng mga bagong daluyan ng dugo. Kaya, halos hindi napapansin ng mundo, tayo ang naging pangalawang bansa pagkatapos ng China na nagpapahintulot sa gene therapy na gamitin.

Siyempre, maraming mga isyu na hindi nalutas. Halimbawa, ngayon natutunan nilang gamutin ang hemophilia (sa ngayon sa mga eksperimento ng hayop) sa pamamagitan ng paghahatid ng bagong kopya sa isang maliit na bilang ng mga gene, na responsable para sa normal na produksyon ng isang blood clotting factor. Kung ikukumpara sa isang malusog na katawan, ang halagang ito ay 10 porsyento, ngunit ito ay sapat na upang, ipagpalagay na ang isang tao, na nabali ang kanyang braso, ay maaaring maghintay para sa isang ambulansya at hindi mamatay mula sa pagkawala ng dugo. Ang isa pang bagay ay ang mga sakit na iyon kapag ang isang gene ay kailangang palitan sa buong katawan, literal sa bawat cell. Dito wala pa ring kapangyarihan ang agham.

"Kailangan mong maunawaan na ang teknolohiya ng pag-embed ng gumaganang kopya ng isang gene sa genome ay hindi lamang ang paraan upang makamit ang isang resulta," ang paggunita ni Propesor Ancha Baranova, "kung minsan ay mas madaling i-on ang isang tahimik na gene o i-activate ang isang natutulog. isa. AT kamakailang mga panahon ito ay ginagawa gamit ang double-stranded RNA. Isipin na sa hinaharap maaari nating bawasan sa paglipas ng panahon sa mga matatanda ang gawain ng gene na responsable sa paggawa ng mismong mga plake sa utak na nagdudulot ng Alzheimer's disease. Nagbubukas ito ng tunay na walang limitasyong mga posibilidad para sa sangkatauhan.

Kung ang isang kumpanya ay gumagawa ng kanyang ika-200 generic na paracetamol o ang susunod na strawberry-flavoured na ubo ay bumaba, ang mga produkto nito ay magiging market-presyo. Kung hindi, hindi ka makakapagbenta, kahit na mayroong isang marketing star at killer advertising sa bawat billboard. Ito ay medyo ibang bagay kapag ang gamot ay nag-aangkin na isang panlunas sa lahat. Dito, ang mga kinatawan ng "malaking pharma" ay nagbibigay ng isang paglipad ng magarbong, at ang haba ng mga pakpak kung minsan ay lumalampas sa karaniwang mga limitasyon.

Rare = Mahal

Ang pinakamahal na gamot, ayon sa Forbes, ay mga gamot para sa paggamot ng mga sakit sa ulila. Sa totoo lang, ito ay nauunawaan: kapag 2-3 libong mga pasyente lamang sa mundo ang nagdurusa sa patolohiya, hindi dapat asahan na ang mga gastos sa pananaliksik at pag-unlad ay sasakupin ng malalaking benta. Ang tanging paraan upang mabayaran ang mga mapagkukunan ng oras at pera ay isama ang mga ito sa presyo. At sa ganitong mga kaso, maaari itong maging hindi kapani-paniwala.

Kaya, sa mahabang panahon ang palad sa mga premium na produkto ng segment ay hawak ng gamot Soliris(aktibong sangkap - eculizumab, tagagawa - Alexion Pharmaceuticals). Ito ang una at tanging gamot sa Estados Unidos para sa paggamot ng paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, na ngayon ay nakakaapekto sa 8,000 katao. ang globo. Ang isang kurso ng paggamot na may isang himalang gamot ay nagkakahalaga ng $409.5 libo bawat taon. Ang taunang benta ay humigit-kumulang $300 milyon. Kapansin-pansin, ang kabiguan sa mga klinikal na pagsubok (Soliris ay hindi sapat na epektibo para sa rheumatoid arthritis) ay naging isang komersyal na tagumpay: kung ang unang indikasyon ay isa lamang, ang gamot ay magiging "isa sa" iba na may nagkakahalaga ng humigit-kumulang $20 libo bawat taon.

Pill kada milyon

Ngunit makalipas ang dalawang taon, napilitang lumipat si Soliris, na nagbigay daan sa pinuno ng droga Glybera(tagagawa - ang Dutch na kumpanya na UniQure), isang solong paggamit na nagkakahalaga ng $ 1.6 milyon. Ang gamot ay inilaan para sa paggamot ng kakulangan sa lipoproteinase, isa pang bihirang sakit. Ang gamot ay maaaring bayaran nang installment sa loob ng 5 taon, bagama't para sa karamihan ng mga pasyente ay malamang na hindi ito magbabago nang malaki. Ngayon, ang kakulangan sa lipoproteinase ay nasuri sa halos 1-2 tao sa isang milyon. AT mga bansang Europeo hindi hihigit sa ilang daang ganoong mga pasyente. Siyanga pala, si Glybera ang naging unang gene therapy na gamot na inaprubahan ng European Agency mga gamot para gamitin sa loob ng EU. Ngayon, ang presyo ng gamot ay makabuluhang bumaba - sa $ 1 milyon. Sa kabila ng kamangha-manghang diskwento, ang Glybera ay nananatiling pinakamahal na gamot sa kasaysayan ng mundo.

mataas ang langit

Ang pangalawa, pangatlo at iba pang matataas na linya ng price hit parade ay inookupahan din ng orphan drugs. Sa partikular, ang gamot Elaprase(tagagawa - ang kumpanyang Amerikano na Shire Human Genetic Therapies Inc.) ay nagkakahalaga ng mga pasyente ng $ 375,000 bawat taon. Ginagamit ito para sa Hunter's syndrome, na nakakaapekto sa halos 2 libong tao sa mundo.

Ang gamot ay hindi masyadong malayo sa presyo Naglazyme(manufacturer - BioMarin Pharmaceuticals) para sa paggamot ng metabolic disorder na tinatawag na Maroteau-Lami syndrome (MPS VI), na nakakaapekto sa 1,100 tao sa buong mundo. Ang halaga ng kurso ay $365,000.

Gamot Cinryze(manufacturer - ViroPharma Inc.) treats angioedema(HAE) ay isang immune system disorder na nagdudulot ng pamamaga sa lukab ng tiyan at labi. Ang sakit ay nakakaapekto sa 6 na libong tao sa Estados Unidos. Ang kurso ng paggamot sa isang makabagong gamot ay nagkakahalaga ng $350,000.

Ang mga taong may sakit na Pompe ay maaaring gamutin gamit ang isang gamot sa halagang $300,000 Myozime(ginawa ng BioMarin Pharmaceuticals). Pinapalitan ng gamot ang enzyme, na wala sa sakit na ito. Ang merkado para sa paggamit nito ay mas makitid kaysa sa iba pang mamahaling paraan - 900 katao lamang sa mundo.

Ang mataas na halaga ng mga ulila na gamot ay nagtataas ng mga katanungan, ngunit, sa kabilang banda, ang isa ay dapat na matuwa kahit paano na ang mga ito ay ginawa sa lahat. Sampung taon na ang nakalilipas, ang gayong mga tool ay hindi binuo. Ngayon, aktibong isinusulong ng mundo ang ideya ng pagbibigay ng disenteng paggamot para sa mga pasyenteng may mga bihirang sakit. Inaalok ang mga tagagawa ng iba't ibang mga insentibo, mula sa mga tax break sa ilang iba pang mga kagustuhan sa negosyo. Bilang resulta, sa US lamang noong nakaraang taon, sa 41 na aprubadong FDA na aplikasyon ng gamot, 40% ay mga orphan na gamot. Inaprubahan ng U.S. regulator ang 86 na orphan na gamot sa 14 na taon na nagtatapos sa 2013, ayon sa ulat mula sa Tufts University's Center for Drug Development Research. Ngunit, gaya ng napapansin ng mga mananaliksik, ang kanilang masyadong mataas na gastos ay humahantong sa katotohanan na ang mga kompanya ng seguro at iba pang nagbabayad ay muling isinasaalang-alang ang kanilang mga patakaran sa kompensasyon. Samakatuwid, posible na kahit na sa mga bansang may sapilitang seguro sa kalusugan, ang mga pasyente mismo ay kailangang magbayad para sa paggamot sa malapit na hinaharap. Sa kabila umiiral na mga banta, ang pagiging natatangi ng naturang therapy ay nagpapahintulot sa mga tagagawa na magdikta ng mga presyo sa orphan market, at, ayon sa mga resulta ng Evaluate study, ang kanilang gastos ay anim na beses na mas mataas kaysa sa mga presyo ng mga sikat na gamot.

medieval viagra
Isa sa pinakamahal na gamot kilala sa mundo, ay "mga niyog sa dagat". Ngunit wala pang nakakita sa puno na namumunga ng mga bungang ito. Naniniwala ang mga mandaragat na ang "coconut sa dagat" ay tumutubo mismo sa karagatan at binabantayan ng mythical bird Garuda. At sinabi ng opisyal na agham na ang nut ay bunga ng isang halaman na tumutubo sa ilalim ng Indian Ocean.
Ang mahiwagang "mga niyog sa dagat" ay kinikilala na may maraming mahimalang pag-aari. Idineklara sila ng mga doktor at manggagamot na isang panlunas sa lahat para sa lahat ng mga karamdaman at nagkakaisa na nagtalo na ang mga prutas na ito ay epektibong nagpapagaling sa kawalan ng lakas sa sekswal at nagpapataas ng mga kakayahan sa sekswal ng mga lalaki.
Ang mga medieval apothecaries ay nagbebenta ng tincture sa mga shell ng sea nut na may pagdaragdag ng mga almendras. Totoo, hindi lahat ay kayang magpagamot sa mga gamot na ito. Halimbawa, sa Maldives, patiunang inanunsyo ng mga pinuno ng tribo ang lahat ng “mga niyog sa dagat” na maanod sa baybayin bilang kanilang sarili at walang awang pinutol ang mga kamay ng sinumang magtangkang itago ang nahanap.
Ang misteryo ng "mga niyog sa dagat" ay nalutas noong ika-18 siglo, nang ang mga kolonistang Pranses, na naggalugad sa Seychelles, ay natuklasan ang mga puno ng palma na literal na nakakalat sa mga mani na ito. Ang kanilang mga presyo ay bumaba nang husto at nakapagpapagaling na katangian ah, nakalimutan ko.

Bata at may pag-asa

At gayon pa man, sa medicinal premium segment, hindi lamang mga ulilang gamot ang namumuno sa bola. Sa kanilang ulat, ang mga eksperto sa magazine ng Forbes ay isinasaalang-alang lamang ang mga pondo na nagkakahalaga ng $200,000 o higit pa bawat taon para sa karaniwang pasyente. Ilang mamahaling gamot sa kanser, na nagkakahalaga din ng $200,000 para sa isang taon ng paggamot, ay hindi nakalista dahil karaniwang pasyente tumatagal lamang sila ng ilang buwan. Ngunit sa katunayan, hindi nito isinasalin ang mga makabagong oncological na gamot sa isang mas mababang segment ng presyo.

Ayon sa pinakahuling pagtataya ng FirstWord Pharma, 20 gamot sa kanser na may inaasahang makabuluhang paglago ng komersyal ang magbibigay ng pandaigdigang benta ng industriya ng parmasyutiko sa 2020 sa halagang $40 bilyon. mamahaling paggamot. Halimbawa, ang gamot Revlimid" (manufacturer - Celgene International Sarl.) ay nagkakahalaga ng 7 libong euro bawat pakete, at " Dasatinib” (tagagawa - Bristol-Myers Squibb) ay nagkakahalaga ng halos 6 na libong euro.

Ito ay pinaniniwalaan na ang pinakamahal na gamot sa kanser ay sumasailalim pa rin mga klinikal na pananaliksik, at ipakita ang presyo "ngipin" hindi mas maaga kaysa sa 5 taon. Sa kabilang banda, may pag-asa na ang generic na kompetisyon ay unti-unting mabawasan ang antas ng init. Sa mga binuo bansa, ang problema ay bahagyang nalutas salamat sa mataas na pangkalahatang paggasta sa kalusugan at suporta ng gobyerno sa pagpapatupad modernong mga programa paggamot ng mga pasyente ng cancer. Ngunit kahit doon, ang mga pasyente ay may mababang access sa mga makabagong tool dahil sa kanilang mataas na gastos. Sa mga umuusbong na ekonomiya, tulad ng Ukraine, mas malala ang sitwasyon.

"Ulila" na palengke
Ayon kay pananaliksik sa marketing Suriin, pagsapit ng 2020, ang mga benta sa segment ng mga "orphan" na gamot ay aabot sa 19% ng kabuuang market para sa mga inireresetang gamot sa US, Japan at Europe, hindi kasama ang mga generic. Idiniin ng mga mananaliksik na ang taunang benta ay maaaring umabot sa $176 bilyon sa pagtatapos ng dekada na ito.

matuto mula sa isang libo

Naniniwala rin ang mga eksperto na ang segment ng mga gamot para sa paggamot ng hepatitis C ay mapupunan ng bilyun-bilyong dolyar dahil sa paglulunsad ng mga bagong gamot ng AbbVie at Merck. Ito ay pinatunayan ng mga tagapagpahiwatig ng gamot Sovaldi(manufacturer - Gilead Sciences Inc.) - ang halaga ng isang tablet ay $ 1,000. Ang dami ng benta ng lunas para sa hepatitis 5 taon pagkatapos ng paglulunsad ay tinatayang $ 3 bilyon.
Sa totoo lang, ang gamot na ito ay maaaring tawaging huling dayami sa pasensya ng kalusugan ng mundo. Dahil pagkatapos ng pagpapakilala nito sa US market, ang isyu ng mga presyo para sa pharmaceutical market seryosong interesado sa WHO. Noong nakaraang taon, nanawagan ang organisasyon sa mga pamahalaan ng Europa na mas aktibong ibahagi ang kanilang karanasan sa paglikha ng isang epektibong sistema ng pagpepresyo para sa mga bagong gamot na inilaan para sa paggamot ng kanser, diabetes at hepatitis C. Pagsusuri kahusayan sa ekonomiya ang paggamit ng mga bagong gamot ay hindi responsibilidad ng mga awtoridad sa regulasyon na nagpapahintulot sa paggamit ng mga naturang gamot sa klinikal na kasanayan. Ngunit, dahil sa lumalaking gana ng mga tagagawa, hindi tiyak na ang sitwasyon ay patuloy na magiging ganito.

Ang sungay ay mas mahalaga kaysa ginto
Ang pamagat ng pinakamahal na gamot sa kasaysayan ng parmasya ay pinanatili pa rin ng sungay ng rhinoceros. Ang pangangailangan para sa gamot na ito ay patuloy na lumalaki. At ito ay hindi sa lahat ng siksik na panahon ng mga manggagamot at alchemist, ngunit ngayon, sa ika-21 siglo. Sa kanyang taunang ulat, ang Direktor ng Pamamahala mga pambansang parke Timog Africa Sinabi ni Geoff Gaisford na sa black market ang presyo ng isang kilo ng sungay ng rhinoceros ay umabot sa 400,000 rand (halos $60,000) at lumampas sa presyo ng ginto. Ang mga siyentipiko at mga environmentalist ay nagkakaisang inaangkin na ang sungay ng rhinoceros ay halos kapareho ng sangkap ng buhok at mga kuko ng tao, samakatuwid, wala itong anumang nakapagpapagaling na katangian. Ngunit ang pananampalataya sa kapangyarihan nito ay napakalakas na ang lahat ng mga katiyakan ng mga eksperto ay hindi gumagana. Ilang taon na ang nakalilipas, kinailangang ipa-recall ng Vietnam ang isang diplomat mula sa embahada sa South Africa matapos ang isang iskandalo sa pagtatangka niyang maglabas ng malaking halaga para sa isang ilegal na sungay.

tinatahak na landas

Kung titingnan mo ang mga nangungunang presyo sa mundo mula sa burol ng Ukraine, nakakakuha ka ng isang surreal na pakiramdam na hindi namin pinag-uusapan ang tungkol sa mga gamot, ngunit hindi bababa sa tungkol sa mga bihirang diamante o mga kotse para sa mga milyonaryo. Ngunit ang isa ay halos hindi makapagtatalo sa banal na pahayag na ang kalusugan ay ang pinakamahalagang bagay. Ito ay sapat na upang bungkalin ng kaunti ang tanong upang gawing malinaw: ang pinakamahal na mga gamot ay nasa unahan ng pagbabago at talagang nagliligtas sa buhay ng mga walang pag-asa na mga pasyente. Siyempre, sa ilang mga lugar ang mga presyo para sa mga novelties sa pharmaceutical market ay mukhang walang katotohanan. Gayunpaman, ang hitsura lamang ng mga naturang gamot ay isang pagpapala.
Pagkatapos ng lahat, ang kumpetisyon sa pandaigdigang industriya ng parmasyutiko ay napakalakas, at kasunod ng mga kumpanyang Amerikano at Europa, ang mga generic na tagagawa ay "nakahabol", ang presyo ay hindi maiiwasang bumagsak hanggang sa umabot ito sa isang mas o hindi gaanong katanggap-tanggap na antas. At kahit na ang proseso ay hindi mabilis, ngunit ito ay palaging napupunta.

Bilang karagdagan, maraming mga bansa ang nagsisikap na pilitin ito. Dahil sa paglaki ng parehong oncological pathology, na pumapangatlo sa mga sibilisadong bansa sa mga tuntunin ng dami ng namamatay, iginigiit ng mga eksperto sa kalusugan na maghanap ng mga epektibong mekanismo sa ekonomiya na magbibigay sa pasyente ng access sa mga bagong gamot.

Ngunit habang sila ay hinahanap, ang isang milyong dolyar na tableta ay nananatiling isang biro o isang nakakatawang kuwento, at sa malaking lawak ay nagpapagaan sa mga parmasya mula sa mga complex tungkol sa presyo ng mga gamot, na ngayon ay ginagantimpalaan ng mga bisitang hindi nakakaunawa sa ekonomiya. sitwasyon.

Mga Pinagmulan:
Morrison C. $1-million price tag na itinakda para sa Glybera gene therapy // Trade Secrets. – 2015. – Marso 3; Forbes; sino.int.
Ang buong listahan ng mga mapagkukunan ay nasa editoryal.

Ang negosyo ng pagbuo at pagbebenta ng mga gamot ay isang malaking industriya at ang mga kumpanya ng parmasyutiko ay kumikita ng bilyun-bilyong dolyar bawat taon. Inaasahang lalampas sa $1.3 trilyon ang benta ng droga sa 2018. USD.

Ang mga benta ng mga parmasyutiko ay lumampas sa gross domestic product ng 15 bansang pinagsama. Para sa ilang mga tao, lalo na sa mga may bihirang at malubhang sakit, ang halaga ng ilan mga kinakailangang gamot maaaring maging napakamahal.

Sa ilang bansa, nagsagawa ng mga hakbang upang mabayaran ang halaga ng mga gamot, non-profit na organisasyon at mga programang pangkawanggawa na nagbibigay ng tulong pinansyal sa mga taong tumulong sa mga maysakit. Sa kabila nito, ang malaking porsyento ng mga tao ay hindi maaaring maging kwalipikado at napipilitang maghanap ng pera para sa mga mahahalagang gamot na ito mismo.

Listahan ng mga pinakamahal na gamot sa mundo

1. Glybera Glyber ay naging ang pinakamahal na gamot sa mundo, nagkakahalaga ng 53,000 euros bawat ampoule. Glybera Glybera, hindi inaprubahan sa United States, ay ginagamit sa Europe para gamutin ang lipoprotein lipase deficiency, isang kondisyon na nakakaapekto lamang sa 1,200 katao sa Europe at 1,000,000 sa buong mundo.

2. Ang gamot na Actimmune (Interferon gamma-1b) ay gumagamot sa dalawang bihirang genetic na sakit: talamak na sakit na granulomatous at malubha, malignant . Ang halaga ng taunang kurso ng paggamot sa Actimmune ay higit sa $572,000. Ang gamot ay isang biologically produced protein na kilala bilang interferon gamma, na katulad ng protina na ginawa ni natural ang katawan ng tao. Ang interferon gamma 1b ay nakakatulong na bawasan ang panganib at kalubhaan ng mga impeksyon sa mga indibidwal na may granulomatosis at maaaring makapagpabagal sa pagkasira ng malignant na osteopetrosis.

3. Pinapalitan ng Lumizyme ang isang nawawala o kulang na enzyme sa mga taong may Pompe disease, isang genetic disorder na dulot ng pagtatayo ng asukal na tinatawag na glycogen sa mga selula ng katawan. Ang Lumizyme ay nagkakahalaga ng humigit-kumulang $15,000 para sa 50mg, at ang halaga ng isang buong kurso ng paggamot ay humigit-kumulang $300,000 bawat taon.

5. Ang 1 vial ng Elaprase Elaprase (Idursulfase) 2mg/ml ay nagkakahalaga ng $4,250. Ang Elaprase ay ginagamit para sa , isang hindi pangkaraniwang bihirang kondisyon na nakakasagabal sa paggana ng utak at pisikal na kaunlaran. Ang halaga ng paggamot sa Elaprase Elaprase (Idursulfase) ay higit sa $375,000 bawat taon.

6. nagkakahalaga ng humigit-kumulang $2,350 para sa 1 vial ng 5 ml at ginagamit para gamutin ang mucopolysaccharidosis type 4, Maroteau-Lami syndrome, na nakakaapekto connective tissues. Pangkalahatang sintomas isama ang mga problema sa puso, pinsala sa utak, at higit pa. Maaaring mahigit $365,000 ang halaga ng gamot sa isang taon.

7. Ang Cinryze 500 ay nagkakahalaga ng 1,800 Euros isang pack at ginagamot ang angioedema, na nakakaapekto sa isa sa 50,000 katao. Sa halagang $350,000 sa isang taon, epektibong kinokontrol ng gamot ang pamamaga sa mga kamay, lalamunan, at tiyan.

8. Folotyn Folotyn (pralatrexate) $10,100 para sa 20mg/ml ay isang chemotherapy na ginagamit upang gamutin ang T-cell lymphoma na madalas na umuulit at nagme-metastasis. Ang peripheral T-cell lymphoma ay isang bihirang uri ng non-Hodgkin's lymphoma na kinabibilangan ng angioimmunoblastic T-cell lymphoma at anaplastic large cell lymphoma. Ang Chemotherapy Folotyn Folotin (pralatrexate) ay maaaring nagkakahalaga ng higit sa $30,000 sa isang buwan at tumatagal ng humigit-kumulang anim na linggo.

9. Ang Acthar ay nagkakahalaga ng $7,500 bawat 5 ml. Ang Acthar (corticotropin) ay karaniwang ginagamit upang gamutin ang rheumatoid at psoriatic arthritis, sarcoidosis, ankylosing spondylitis, choroiditis, at infantile seizure. Ang isang taon na paggamot ay maaaring nagkakahalaga ng higit sa $200,000.

10. Ang Myozyme Myozyme ay nagkakahalaga ng 1,000 Euros bawat 50 ml at ginagamit sa paggamot sa Pompe disease, isang bihira at kung minsan nakamamatay na sakit na tumatama sa puso at mga kalamnan ng kalansay. Ang Myozyme Myozyme ay isang lysosomal glycogen-specific na enzyme na nagpapabuti sa kaligtasan ng buhay at nagkakahalaga sa pagitan ng $100,000 at $300,000 bawat taon para sa paggamot.

Mga sistema ng kalusugan iba't-ibang bansa magsikap na makahanap ng balanse sa pagitan ng pag-access ng mga tao at ang mga kita ng mga kumpanya ng parmasyutiko na patuloy na pakikibaka para sa pagtulong sa mga pasyente na may bihira at malubhang sakit.

Punan ang contact form, kailangan ang mga field *.

Ang pinakamahal na gamot sa mundo - 850 libong dolyar bawat dosis! Tandaan ang pangalang ito: Luxturna. Mula ngayon ito na ang pinakamahal medikal na paghahanda, na kailanman gumala sa kalawakan ng mga parmasya, ay sumulat ng Maxim magazine.

Hindi, hindi ito gamot sa kasakiman. Ito ay, sa katunayan, tulad ng sasabihin nila sa Skolkovo, "isang makabagong gamot." Napaka-innovative na ang kumpanya sa likod ng Luxturna, Spark Therapeutics, ay orihinal na ibebenta ito ng $1 milyon bawat dosis.

Luxturna idinisenyo upang pagalingin ang pasyente ng isang napakasamang sakit - namamana na pagkabulag. Ang gamot ay nagpapagaling sa pagkabulag sa pamamagitan ng gene therapy (isang ultramodern at talagang epektibong direksyon sa makabagong gamot batay sa mga pagbabago sa genetic apparatus ng mga somatic cells ng pasyente).

Matapos sabihin ng mga kompanya ng seguro na ang isang milyon ay sobra, isang hindi mabata na pasanin para sa badyet, ang presyo ay nabawasan ng 15 porsiyento. Ngunit kahit na ito ay umalis sa Luxturna bilang ang pinakamahal na gamot.

Napatunayan ng pagsubok na talagang nagpapanumbalik ng paningin ang Luxturna sa mga may pambihirang uri ng minanang pagkabulag.

Paano gumagana ang bagay na ito?

Sa kabutihang palad, walang self-hypnosis - sabi nila, dahil nagbayad ako ng 850 thousand, kailangan ko lang bumawi. Pagkatapos ng isang iniksyon ng gamot, ito ay kumikilos tulad ng isang virus sa retina at pinapalitan ang may sira na gene, pagkatapos nito ay magsisimula ang proseso ng pagpapanumbalik ng paningin. Dalawang iniksyon ang kakailanganin (isa bawat mata), ang paggamot sa bawat mata ay nagkakahalaga ng 425 libo, na magbibigay ng parehong 850 libo sa kabuuan.

Kasabay nito, tulad ng nabanggit ng mga eksperto na pumupuna sa mga sakim na parmasyutiko, ang presyo ay labis-labis kahit na sa pamamagitan ng mga pamantayan ng newfangled gene therapy. Halimbawa, ang pinakamahal na gamot sa gene laban sa kanser sa dugo ay nagkakahalaga ng $474,000. Hindi regalo, ngunit mas mahinhin pa kaysa sa Luxturna.

Ang pinakanakakagulat na bagay na napapansin ng mga eksperto ay ang tunay na banta na kapag nagsimulang magbayad ang mga kompanya ng seguro para sa gayong napakamahal na paggamot, ang mga korporasyong parmasyutiko ay magiging ganap na bastos at magsisimulang magtaas ng mga presyo!