महागडी औषधे, तू प्रिय असूनही तू आम्हाला खूप प्रिय आहेस. ज्यांना अत्यंत दुर्मिळ आजारांमुळे नशीब चकित झाले आहे ते कदाचित "श्रीमंत होण्यास भाग पाडलेल्या" रूग्णांसाठी फार्मास्युटिकल उद्योगाने उत्पादित केलेल्या काही औषधांबद्दल असे म्हणू शकतात.

अर्थशास्त्राच्या दृष्टीने, 2018 मध्ये जागतिक औषध विक्री $1.3 ट्रिलियन पेक्षा जास्त असेल. हे 15 देशांच्या एकत्रित GDP पेक्षा जास्त आहे. परंपरेने आहेत महागडी औषधे, वेळोवेळी आणि जगाच्या वेगवेगळ्या भागांमध्ये समान आजारांनी ग्रस्त असलेल्या विस्तीर्ण लोकांसाठी प्रवेशयोग्य. परंतु समस्या असलेल्या काही लोकांसाठी, विशेषत: ज्यांचे रोग फार दुर्मिळ आहेत. दुर्मिळ रोगांसाठी तथाकथित अनाथ औषधांची किंमत ग्राहकांना सहा आकडे असू शकते. बर्याच बाबतीत, अशी किंमत मूलत: मानवी जीवनाची किंमत असते.

विमा औषधांचे वर्चस्व असलेल्या देशांमध्ये, विमा कंपन्या नेहमी महागड्या औषधांसाठी बिल भरत नाहीत, ज्यामुळे रुग्ण आणि त्यांच्या प्रियजनांना गंभीर खर्च करावा लागतो. काही ठिकाणी, पुरुष आणि स्त्रियांना बर्याच वर्षांपासून "फार्मसीसाठी काम" करावे लागते. कधीकधी ते मदत करतात ना-नफा संस्थाकिंवा फक्त यादृच्छिक सहकारी नागरिक ज्यांनी मदतीच्या विनंतीला प्रतिसाद दिला. पण हे फक्त कधी कधी.

2015 मध्ये, ग्लायबेराने जगातील सर्वात महाग औषध म्हणून सॉलिरिकची जागा घेतली. फार्माकोलॉजीच्या या उत्कृष्ट नमुनाच्या एका वर्षाच्या अभ्यासक्रमाची किंमत 1.2 दशलक्ष यूएस डॉलर्स होती. रक्तातील लिपिड्सचे नियमन करणाऱ्या लिपोप्रोटीन लिपेस या एन्झाइमची कमतरता असलेल्या लोकांसाठी ग्लिबेरा आवश्यक आहे. युरोपमध्ये, केवळ 1,200 लोक अशा आरोग्य विकाराने जगतात आणि जगभरात एक दशलक्षाहून अधिक नाही.

Glybera साठी उपाय म्हणून उपलब्ध आहे इंट्रामस्क्युलर इंजेक्शन्स. हे साधन तत्त्वावर कार्य करते जनुक थेरपी, जे एक नावीन्यपूर्ण आहे. ग्लिबेरा हे अॅम्स्टरडॅममध्ये विकसित केले गेले आणि युरोपियन युनियनमध्ये वापरण्यासाठी मंजूर केलेले पहिले अनुवांशिक औषध बनले, जेथे प्रति दशलक्ष रहिवाशांमध्ये फक्त दोन लोक लिपोप्रोटीन लिपेस कमतरता (LPLD) ग्रस्त आहेत. हा रोग स्वादुपिंडाचा दाह तीव्र हल्ला दाखल्याची पूर्तता आहे. असे मानले जाते की ग्लायबेराचे एक इंजेक्शन रुग्णाला एलपीएलडीपासून मुक्त करण्यासाठी पुरेसे आहे. दुसरीकडे, अशा इंजेक्शनची किंमत चमत्काराच्या किंमतीशी समतुल्य आहे आणि असे नाही की त्यांनी बराच काळ औषधाला परवानगी देण्याचे धाडस केले नाही. विशेष उपचार केंद्रांमध्ये काम करणाऱ्या विशेष प्रशिक्षित डॉक्टरांनाच इंजेक्शनची परवानगी आहे. असे गृहीत धरले जाते की युरोपमधील रहिवासी ग्लायबेरासाठी दरवर्षी 300 दशलक्ष युरो पर्यंत फार्मास्युटिकल उद्योग देण्यास तयार आहेत.

सोलिरिस

सोलिरिसच्या उपचारासाठी रुग्णाला वर्षाला $440,000 पर्यंत खर्च येऊ शकतो. अशा ब्रँड नावाखाली, इकोलिझुमॅब हे औषध बाजारात लिहून दिले होते - मानवीकृत (उंदरांकडून मिळवलेले) मोनोक्लोनल प्रतिपिंड. 2010 मध्ये, इकोलिझुमॅब हे जगातील सर्वात महाग औषध म्हणून ओळखले गेले. सॉलिरिस पॅरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरिया असलेल्या रूग्णांच्या त्रासापासून मुक्त होते. हा एक अत्यंत दुर्मिळ आजार असून दर दशलक्ष लोकांमध्ये 15.9 प्रकरणे आढळतात. ग्रहातील केवळ 8 हजार रहिवाशांना असे निदान आहे.

पॅरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरिया हा हेमॅटोपोएटिक प्रणालीचा एक रोग आहे, जो 1882 पासून जीवघेणा म्हणून ओळखला जातो. हा रोग लाल रंगाचा नाश करतो रक्त पेशी(एरिथ्रोसाइट्स) आणि अशक्तपणा, अस्थिमज्जा निकामी, ओटीपोटात दुखणे, डिसफॅगिया, थकवा, तीव्र मूत्रपिंडाचा आजार आणि अगदी द्वारे प्रकट होते. सॉलिरिसमुळे निशाचर हिमोग्लोबिन्युरिया असलेल्या रूग्णांच्या जीवनाची गुणवत्ता लोकसंख्येसाठी सरासरी पातळीपर्यंत वाढवणे शक्य झाले. तथापि, इकोलिझुमॅब दुर्मिळ आजाराने मरण्याची शक्यता कमी करत नाही, ज्यामुळे गुंतागुंत न होता दीर्घकाळ जगणे शक्य होते. अनाथ औषध संधिवातसदृश संधिवात मदत करेल असे मानले जात होते, जे लाखो लोकांना प्रभावित करते, परंतु क्लिनिकल चाचण्या अयशस्वी झाल्या आहेत.

एलाप्राझ

या अनाथ औषधाचा उपयोग हंटर्स डिसीज (सिंड्रोम) किंवा म्यूकोपोलिसॅकरिडोसिस प्रकार 2 वर उपचार करण्यासाठी केला जातो. हे अपवादात्मक दुर्मिळ रेक्सेटिव्ह अनुवांशिक रोगजगातील 2000 लोकांना प्रभावित करते, त्यापैकी अंदाजे 500 युनायटेड स्टेट्समध्ये राहतात. हंटरचा रोग बाहेरून गार्गोइलिझमद्वारे प्रकट होतो - एक वैशिष्ट्यपूर्ण उग्र स्वरूप, तसेच वाढ खुंटलेली आणि मानसिक मंदता.

रोग नेहमी दूर होतो तीव्र स्वरूप, जेव्हा रुग्ण 2-4 वर्षांचा असेल तेव्हा तुम्हाला स्वतःबद्दल माहिती देणे. या आजाराचे अनुवांशिक कारण असल्याने त्यावर उपचार करणे कठीण आहे. लक्षणांऐवजी हंटर सिंड्रोमच्या कारणावर उपचार करण्यासाठी डिझाइन केलेले एकमेव औषध म्हणजे एलाप्रेस. औषध हे एन्झाइमचा पर्याय आहे, ज्याची कमतरता रुग्णाला सहन करावी लागते. त्याला idursulfase म्हणतात, आणि हे मानवी एन्झाइम iduronate-2-sulfatase ची शुद्ध आवृत्ती आहे, 2006 मध्ये 96 रुग्णांवर यशस्वी क्लिनिकल चाचण्यांनंतर मंजूर झाले. त्याच वेळी, काही प्रकरणांमध्ये, एलाप्रेस ओतल्यानंतर, रुग्णांमध्ये जीवघेणा अॅनाफिलेक्टिक प्रतिक्रिया विकसित झाल्या. हंटर्स डिसीजच्या औषधाची किंमत प्रति वर्ष $375,000 आहे आणि एका 3 मिली डोसची किंमत सुमारे $3,400 आहे.

नागलाझीम

म्यूकोपोलिसॅकरिडोसिस प्रकार 6 - पॉलीडिस्ट्रॉफिक ड्वार्फिज्म, मारोटेउ-लामी सिंड्रोमवर उपचार करण्यासाठी नागलाझीम (गॅलसल्फेस) वापरला जातो. हे दुर्मिळ आनुवंशिक रोगएंजाइम आर्यलसल्फेटेसच्या कमतरतेशी संबंधित. मुलाच्या आयुष्याच्या पहिल्या वर्षात रोगाची पहिली चिन्हे दिसतात, नंतर रुग्णाचा सांगाडा चुकीचा विकसित होतो, हात आणि पायांची गतिशीलता मोठ्या प्रमाणात कमी होते, प्रौढ व्यक्तीची वाढ होते. गंभीर प्रकरणसिंड्रोम 100 सेमी पेक्षा जास्त नाही. सर्व रुग्ण - आणि ग्रहावर सुमारे 1100 लोक आहेत - हृदय समस्या आहेत आणि मज्जासंस्था, आणि ग्रहातील सुमारे 1100 रहिवासी मारोटेउ-लामी सिंड्रोमने ग्रस्त आहेत.

या प्रकारच्या म्यूकोपोलिसॅकरिडोसिससाठी नागलाझाइम या औषधाची किंमत वर्षाला $365,000 पेक्षा जास्त आहे आणि ते प्रयोगशाळेत तयार केलेले, सुधारित मानवी एन्झाइम आहे. हे स्थापित केले गेले आहे की नागलाझीम सांध्यातील कंकाल आणि गतिशीलतेच्या विकासासह अनेक समस्या सोडवते. त्याचबरोबर जगातील सर्वात महागड्या औषधांमध्ये अनेक दुष्परिणाम आढळून आले आहेत. त्यापैकी अंगावर उठणार्या पित्ताच्या गाठी, पुरळ, सूज, छाती आणि ओटीपोटात वेदना, ताप.

फॉलोटिन

फॉलोटिन (प्रालाट्रेक्सेट) हे औषध टी-सेल लिम्फोमा नावाच्या रक्त कर्करोगाच्या दुर्मिळ स्वरूपावर उपचार करण्यासाठी वापरले जाते.

फॉलोटिन हे इतके महाग औषध आहे की ते फक्त तेव्हाच वापरले जाते जेव्हा इतर काहीही मदत करत नाही आणि कोर्स अंतस्नायु उपचार 6 आठवडे टिकते आणि $320,000 पेक्षा जास्त खर्च येतो. त्याच वेळी, फोलोटिन रुग्णाचे आयुष्य किंचित वाढवते. टी सेल लिम्फोमा, म्हणूनच ते क्वचितच वापरले जाते. इतर प्रकारच्या उपचारांसाठी योग्यतेसाठी औषधाच्या क्लिनिकल चाचण्या सुरू आहेत घातक ट्यूमररक्त पेशी आणि सर्वसाधारणपणे इतर प्रकारचे कर्करोग.

अक्तार

4 महिने ते दोन वर्षे वयोगटातील लहान मुलांमध्ये (तथाकथित अर्भक अंगाचा, अपस्माराचा एक दुर्मिळ प्रकार), तसेच इतर अनेक आजारांच्या उपचारांसाठी अकथर हे औषध लिहून दिले जाते. एकाधिक स्क्लेरोसिस, नेफ्रोटिक सिंड्रोम आणि संधिवात. अक्तर हे त्वचेखालील इंजेक्शन्सच्या स्वरूपात वापरल्या जाणार्‍या जेलच्या स्वरूपात एक अत्यंत शुद्ध केलेले दीर्घ-अभिनय कॉर्टिकोट्रोपिन हार्मोन आहे.

अक्तर प्रत्येकासाठी चांगला आहे, तो बर्याच काळापासून औषधासाठी ओळखला जातो, परंतु तरीही, किंमत, दर वर्षी 200 हजार डॉलर्स (एका बाटलीसाठी 26,000 पर्यंत) पर्यंत पोहोचते आणि अर्भकाच्या जप्तीविरूद्ध औषधाच्या विक्रीतून मिळणारे उत्पन्न आहे. शंभर दशलक्ष डॉलर्स.

myozyme

औषध Myozyme, द्वारे न्याय व्यापार नाव, हे एक एंझाइम आहे जे दुर्मिळ, कधीकधी घातक पॉम्पे रोगावर उपचार करण्यासाठी वापरले जाते. या रोगाचे नाव डच पॅथॉलॉजिस्टच्या नावावरून ठेवण्यात आले आहे ज्याने 1932 मध्ये प्रथम वर्णन केले होते. पोम्पे रोग आनुवंशिक आहे. मूल आजारी पडण्यासाठी, दोन्ही पालकांकडे उत्परिवर्ती जनुक असणे आवश्यक आहे. असे मानले जाते की पृथ्वीवर हा रोग 5 ते 10 हजार लोकांना प्रभावित करतो. धोकादायक लक्षणआहे स्नायू कमजोरी, जे हृदय आणि श्वसन अवयवांच्या स्नायूंमध्ये पसरू शकते.

मायोझाइम हे अल्फा-ग्लुकोसिडेस एन्झाइम आहे जे ग्लायकोजेनचे विघटन करते, ज्याची पोम्पे रोग असलेल्या रुग्णांमध्ये कमतरता असते. औषधामुळे रुग्णांची गरज कमी झाली आहे कृत्रिम वायुवीजनफुफ्फुस, तसेच जगण्याची क्षमता वाढवते. जर रुग्ण 8 वर्षांपेक्षा कमी असेल तर डॉक्टर Myozyme वापरतात. औषध दर दोन आठवड्यांनी अंतस्नायुद्वारे प्रशासित केले जाते. एका वर्षाच्या कोर्सची किंमत 100 ते 300 हजार यूएस डॉलर्स आहे आणि मायोझाइम आयुष्यभर घेतले पाहिजे. साइड इफेक्ट्समध्ये न्यूमोनिया आणि शक्य आहे ऍलर्जीक प्रतिक्रियारुग्णाच्या जीवाला धोका.

Cinriz आणि Firazir

Cinryze हे पृथ्वीवरील सर्वात महाग औषधांपैकी एक आहे. याचा उपयोग एंजियोएडेमा (HAE) - आनुवंशिक एंजियोएडेमावर उपचार करण्यासाठी केला जातो. या दुर्मिळ अनुवांशिक विकाराचे निदान 50,000 लोकांपैकी 1 मध्ये होते. मुलांमध्ये आणि प्रौढांमध्ये एंजियोएडेमासह, रक्तामध्ये अंतर्गत प्रतिक्रिया उद्भवतात, वेदनादायक हल्ल्यांदरम्यान हात, ओटीपोट आणि स्वरयंत्रात, चेहरा आणि गुप्तांगांना तीव्र सूज येते - रोगाचा तीव्रता.

रोगाचा उपचार - Cinryze च्या वापरासह त्याचे आक्रमण रोखणे शक्य तितक्या लवकर सुरू करण्याची शिफारस केली जाते, विशेषत: लक्षणे असल्यास जीवघेणाशक्ती तथापि, बर्याच रुग्णांना असे उपचार परवडत नाहीत - त्यांना सिनरिजसाठी वर्षाला 350 हजार डॉलर्स द्यावे लागतील. तर महाग उपायमानवी सीरम प्रोटीन आहे. रुग्णांमध्ये एंजियोएडेमायकृत हे प्रथिन तयार करू शकत नाही. Cinriz आठवड्यातून दोनदा प्रशासित केले जाते.

जन्मजात एंजियोएडेमावर उपचार करण्यासाठी वापरले जाणारे दुसरे औषध म्हणजे इकाटीबंट, ब्रॅडीकिनिन रिसेप्टर विरोधी. औषधाच्या व्यापारिक नावांपैकी एक म्हणजे Firazyr. फिरझीरच्या तीन सिरिंजसह पॅकेजची किंमत 35 हजार यूएस डॉलर्सपेक्षा जास्त आहे.

ही औषधे इतकी महाग का आहेत?

अशा विशिष्ट औषधांच्या उच्च किमतीवर वेळोवेळी तथाकथित अनाथ औषधे सनसनाटी प्रकाशनांचे नायक बनतात. या उच्च खर्चाची अनेक कारणे आहेत.

प्रथम, त्याच ऑर्डरची रक्कम नवीन औषधाच्या विकासामध्ये गुंतविली जाते, मग ती अनाथ किंवा वस्तुमान असेल. गुंतवणूक ग्राहकांच्या खर्चावर पैसे देते. साधारणपणे बोलायचे झाले तर, एकतर एक दशलक्ष रूग्ण एक डॉलरच्या डोसमध्ये औषध विकत घेतील किंवा एक रूग्ण एक दशलक्ष डोस विकत घेईल.

दुसरे म्हणजे, महागड्या औषधांच्या उत्पादकांना खात्री आहे की त्यांची संतती कोणत्याही पैशासाठी खरेदी केली जाईल. अनेक दुर्मिळ आजारांची लक्षणे इतकी गंभीर असतात की उपचार नाकारण्याचा प्रश्नच उद्भवत नाही.

तिसरे म्हणजे, बाजारात कोणतीही अनाथ औषधे नाहीत. आणि शेवटी, कंपन्यांना काही महाग उत्पादने रुग्णांना मोफत द्यावी लागतात किंवा स्वस्तात विकावी लागतात.

जर्मनीमध्ये गेल्या आठवड्यात बहुप्रतिक्षित औषध लॉन्च पुढे ढकलले, आम्ही बोलत आहोतमानवी जीनोम बदलू शकणार्‍या युरोपमध्ये मंजूर झालेल्या पहिल्या औषधाबद्दल. पुढे ढकलण्यात आले, जसे कमिशनच्या निर्णयानुसार, "उपचारात्मक प्रभावाची पुष्टी होईपर्यंत." मानवी स्वभावातील मूलगामी हस्तक्षेपाचे विरोधक विजयाचा आनंद साजरा करत आहेत. त्याच वेळी, वैज्ञानिक समुदायाच्या मोठ्या भागाला खात्री आहे की मानवतेची प्रगती व्यर्थपणे मंदावली आहे, कारण जेव्हा "संपादित करणे" हा एक सामान्य उपचार बनतो, तेव्हा आपण केवळ असाध्य आजारांपासून मुक्त होऊ शकत नाही, तर मानवी जीनोममध्ये देखील आमूलाग्र सुधारणा करू शकता. . जग जनुक थेरपीसाठी आणि वाजवी आत्म-सुधारणेसाठी एक व्यक्ती तयार आहे आणि तसे असल्यास, रशियन लोकांना नवीन प्रकारच्या उपचारांची संधी मिळेल का?

न दिसणार्‍या स्टिकरसह लहान एम्पौलमध्ये - अगदी स्पष्ट द्रव. हे ग्लायबेरा हे जगातील सर्वात महाग औषध आहे. या औषधाच्या उपचारासाठी 1.1 दशलक्ष युरो खर्च येतो. एका एम्पौल (53 हजार युरो) मध्ये शेकडो हजारो विषाणू असतात ज्यात शास्त्रज्ञांनी कार्यरत LPL जनुक (लिपोप्रोटीन लिपेज जनुक) ची एक प्रत घातली आहे - ते आपल्या शरीरातील चरबीचा वापर करणार्या स्नायूंमध्ये एक विशेष एन्झाइम तयार करण्यासाठी जबाबदार आहे. . जर जनुक "ब्रेक" झाला तर अगदी कमी रक्कमचरबीयुक्त पदार्थांमुळे स्वादुपिंडाची तीव्र जळजळ होते आणि प्लेकसह रक्तवाहिन्यांमध्ये अडथळा निर्माण होतो.

कृतीची यंत्रणा खालीलप्रमाणे आहे: एकदा शरीरात, "औषध" विषाणू, त्यांच्या स्वभावानुसार, मानवी डीएनएमध्ये एम्बेड केले जातात आणि "तुटलेल्या" जनुकाची योग्य जागा घेतात. विरोधक अन्यथा म्हणतात: मांडीत फक्त काही इंजेक्शन्स, आणि एखादी व्यक्ती अनुवांशिकरित्या सुधारित जीव बनते (अशा प्रकारे जीएमओ), कारण त्याच्या डीएनएमध्ये जीनचे कृत्रिम तुकडे असतात. असो, त्याचा परिणाम असा होतो की शरीर स्वतःच चरबीचे व्यवस्थापन करण्यासाठी पुरेसे एन्झाइम तयार करू लागते आणि एखाद्या व्यक्तीला पूर्ण आयुष्य जगण्याची संधी मिळते.

ग्लायबेरा 25 वर्षांपासून विकसित करण्यात आला आहे आणि यासाठी मोठ्या गुंतवणुकीची आवश्यकता आहे या वस्तुस्थितीद्वारे विकासक विलक्षण किंमत स्पष्ट करतात. याव्यतिरिक्त, औषधाच्या संभाव्य वापरकर्त्यांचे वर्तुळ अरुंद आहे: हा जनुक विकार प्रति दशलक्ष 1-2 लोकांमध्ये होतो. हे असे दिसून येते: उपचारांच्या कोर्सची किंमत महागड्या औषधांशी तुलना करता येते की गहाळ एंजाइम पुनर्स्थित करण्यासाठी अशा रुग्णांना त्यांचे सर्व आयुष्य घ्यावे लागते.

तथापि, जर हे औषध युरोपियन बाजारपेठेत प्रवेश करत असेल तर त्याचे मुख्य उदाहरण पैसे नसतील. ग्लायबेरा नंतर, जीन्स बदलणारी डझनभर औषधे EU मार्केटमध्ये येऊ शकतात - जे काही वर्षानुवर्षे फार्मास्युटिकल कंपन्यांच्या "पॅन्ट्री" मध्ये जमा आहे. युरोपियन कमिशन (EU सरकार) आणि युरोपियन मेडिकल एजन्सी (EMA) यांनी हिरवा कंदील दिला या वस्तुस्थितीचा आधार घेत, युरोप या क्षेत्रात चीनच्या मागे पडण्याची भीती आहे, जिथे दोन जीन थेरपी औषधे (दोन्ही ऑन्कोलॉजीसाठी) आधीच अधिकृतपणे परवानगी आहेत. विक्रीसाठी.

— जीनोममध्ये LPL ची प्रत वितरीत करण्यासाठी वापरली जाणारी पद्धत लागू आहे विविध औषधे, जोर देते थॉमस सॅल्मनसन, समितीचे अध्यक्ष आ औषधे EMA मधील व्यक्तीसाठी. — तर, जनुकांच्या कामात बिघाड झाल्यामुळे होणाऱ्या अनेक रोगांच्या उपचारांबद्दल आपण बोलू शकतो.

तर जर्मन कमिशन का आहे (त्याचे अधिकृत नावजी-बीए - संयुक्त फेडरल कमिटी) 2012 पासून तिसऱ्यांदा हे जीन थेरपी औषध बाजारात सोडण्यास नकार देते? अधिकृत स्पष्टीकरण विकसक कंपनीला "औषधाच्या उपचारात्मक मूल्यावर अतिरिक्त डेटा" प्रदान करण्याची सूचना देते, परंतु प्रत्यक्षात असे दिसते की अधिकारी ते सुरक्षितपणे खेळत आहेत: प्रायोगिक जीन औषधांनी लोकांच्या जीवावर दावा केल्यामुळे घोटाळे खूप जोरात होते. . होय, आज प्रत्येकाला हे स्पष्ट झाले आहे की ही औषधे भविष्यातील आहेत, परंतु युरोपमधील मुख्य फार्मास्युटिकल बाजारावर नियंत्रण ठेवणाऱ्या अधिकाऱ्यांनी बाजूच्या जोखमीची जबाबदारी घेतली नाही.

व्हायरस सह कट मध्ये

जीन्समधील हस्तक्षेपामुळे मानवजातीला पूर्वीच्या असाध्य रोगांपासून वाचवणे शक्य आहे, या कल्पनेने 1970 च्या दशकाच्या मध्यापासून शास्त्रज्ञांच्या मनात उत्तेजित केले होते - त्यांनी केवळ मुख्य पद्धती विकसित केल्या होत्या. अनुवांशिक अभियांत्रिकी. तज्ञांना लगेच समजले: उपचारांच्या नवीन पद्धतीमधील मूलभूत फरक हा आहे की ते रोगाचे परिणाम काढून टाकत नाही , पण त्याचे मूळ कारण.आनुवंशिकशास्त्रज्ञांनी विशिष्ट जनुकांचा रोगांशी संबंध जोडणे शिकल्यानंतर ही प्रक्रिया कमी-अधिक प्रमाणात वास्तविक झाली. "मानवी जीनोम" प्रकल्पानंतर (जीनोमचा उलगडा करून), हे स्पष्ट झाले की प्रत्यक्षात जीवाच्या जीवनासाठी त्यांच्या विचारापेक्षा कमी जीन्स जबाबदार आहेत - "केवळ" 20-25 हजार (आणि 100 हजार नाही). त्याच वेळी, जीन्समधील विविध प्रकारचे "ब्रेकडाउन" ज्यामुळे शरीरात बिघाड होतो, ही एक वारंवार घटना आहे.

“तत्त्वतः, कोणत्याही लोकसंख्येमध्ये, प्रत्येक 150-160 व्या मुलाला एक किंवा दुसर्या आनुवंशिक रोगाने ग्रस्त आहे,” वैद्यकीय अनुवांशिक उपसंचालक म्हणतात. वैज्ञानिक केंद्र RAMS वेरा इझेव्हस्काया.- प्रौढांमध्ये, ही संख्या लहान आहेत: 200-250 लोकांसाठी एक. हे आजार गंभीर नसतात कारण अनुवांशिक पॅथॉलॉजीवेगळे घडते. उदाहरणार्थ, एक जनुक आहे ज्यामुळे कोलेस्ट्रॉल लक्षणीय वाढले आहे. आपल्याला हे देखील माहित आहे की जन्मजात श्रवण कमी होणे आणि बहिरेपणा यापैकी 50 ते 70 टक्के जनुक दोषांमुळे होतात. आणि अशा प्रणालीगत परिस्थिती असतात जेव्हा हृदय, डोळे आणि बुद्धी प्रभावित होतात.

जीनोम "संपादित" करण्याचे पहिले गंभीर प्रयत्न अनुवांशिकतेच्या वास्तविक दिग्गजांचे होते, ज्यांनी विशिष्ट जनुकातील बिघाडाशी संबंधित गंभीर आजारांना लक्ष्य म्हणून निवडले. जीनोमचे "संपादन" करण्याची कल्पना वनस्पती आणि प्राण्यांवर अनेक वेळा तपासली गेली: एक व्हायरस वाहतूक म्हणून निवडला गेला, जो "लोड" होता. उपयुक्त घटक. आणि आता 1999 मध्ये जेम्स विल्सन, पेनसिल्व्हेनिया विद्यापीठातील जीन थेरपी संस्थेचे संचालक, मानवी जीनोम संपादित करण्यासाठी विषाणू वाहकाची चाचणी सुरू केली आहे. विल्सन घाईत होता: नंतर असे दिसून आले की त्याने क्लिनिकल चाचण्यांच्या नियमांचे उल्लंघन केले आहे, विशेषतः, त्याने प्रायोगिक माकडांच्या मृत्यूबद्दल मौन बाळगले.

जीनोम बदलण्यासाठी औषधासह इंजेक्शन 18 वर्षांच्या मुलास देण्यात आले जेसी गेल्सिंगरऍरिझोना पासून. जेसीला त्रास झाला दुर्मिळ रोग: त्याच्या यकृताने अमोनिया तोडणारे एंजाइम तयार केले नाही - उप-उत्पादनशरीराची महत्त्वपूर्ण क्रिया. सामान्यतः, पॅथॉलॉजिस्टचा या पॅथॉलॉजीमुळे वयाच्या पाचव्या वर्षापूर्वी मृत्यू होतो, परंतु जेसी - एक विशेष केस: उत्परिवर्तन वारशाने मिळाले नाही, ते शरीरात उत्स्फूर्तपणे उद्भवले. "औषध" विषाणू असलेल्या इंजेक्शननंतर, त्याला ताप आला, त्यानंतर बहु-अवयव पॅथॉलॉजी विकसित झाली. दुसऱ्या दिवशी तरुणाचा मृत्यू झाला.

“जेसीने एडिनोव्हायरस-आधारित जीन थेरपी केली,” स्पष्ट करते आंचा बारानोवा, GMU स्कूल ऑफ सिस्टीम्स बायोलॉजी (यूएसए) मधील प्राध्यापक, GMU कॉलेज ऑफ सायन्सेसमधील क्रॉनिक मेटाबॉलिक डिसीजच्या अभ्यासाच्या केंद्राचे प्रमुख, अॅटलस बायोमेडिकल होल्डिंगचे विज्ञान संचालक आणि अमेरिकन सोसायटी फॉर ह्यूमन जेनेटिक्सचे सदस्य. - ते आता सोडून दिले गेले आहेत कारण काही रुग्णांमध्ये ते मजबूत रोगप्रतिकारक प्रतिसाद देतात. एडिनोव्हायरस शरीरात प्रवेश करण्यापूर्वी ते होईल की नाही हे जाणून घेणे अशक्य आहे. असे म्हणता येईल की जेसीचा मृत्यू केवळ त्याच्या पालकांसाठीच नाही तर संपूर्ण जीन थेरपीसाठी एक शोकांतिका होती. कारण त्यानंतर लगेचच, मानवी शरीरावर जीन थेरपी लागू करण्याशी संबंधित सर्व कार्य जगात स्थगित करण्यात आले.

विल्सनची वैज्ञानिक कारकीर्द धोक्यात आली आणि जीन थेरपी संस्था पूर्णपणे बंद झाली. युनायटेड स्टेट्समध्ये मानवी जीनोमचे "संपादन" करण्याच्या सर्व प्रयोगांवर अनिश्चित काळासाठी स्थगिती लादण्यात आली आहे. शास्त्रज्ञ नाराज होते, परंतु स्थगिती काही प्रमाणात फायदेशीर ठरली. त्यांनी जनुक औषध वितरीत करण्याचे नवीन मार्ग सक्रियपणे शोधण्यास सुरुवात केली आणि रेट्रोव्हायरसवर स्थायिक झाले. एडिनोव्हायरसच्या विपरीत, त्यांनी रोगप्रतिकारक प्रणालीमध्ये अडथळा आणला नाही, परंतु त्यांच्यात आणखी एक कमतरता होती - अशा प्रकारचे विषाणू जीनोममध्ये "जेथे देवाने पाठवले" अव्यवस्थितपणे एकत्रित केले जातात.

2004 मध्ये, फ्रेंचने गंभीर संयुक्त इम्युनोडेफिशियन्सीच्या उपचारांसाठी एक औषध सादर केले, हा एक रोग ज्यामध्ये मूल प्रतिकारशक्तीशिवाय जन्माला येते. त्याचे संपूर्ण आयुष्य, दुर्दैवाने, लहान, तो एका निर्जंतुक खोलीत राहतो आणि त्याच्या पालकांशी संवाद साधतो. रबरी हातमोजे. या मुलांना जनुकातील दोष दूर करणारे औषध इंजेक्शन देण्यात आले. प्रभाव आश्चर्यकारक होता - 10 मुलांनी स्वतःची प्रतिकारशक्ती विकसित करण्यास सुरुवात केली, तथापि, वाटेत, दोन विकसित ल्युकेमिया (ते, सुदैवाने, बरे झाले). असे झाले की, रेट्रोव्हायरसने या विशिष्ट रक्त कर्करोगास कारणीभूत असलेल्या जनुकाच्या पुढे एक "उपचारात्मक" जनुक घातला. जीन थेरपी पुन्हा एकदा फॅट क्रॉसवर ठेवली गेली: थेरपी संशोधनावरील नियंत्रण इतके कठीण झाले की नवीनतेचा प्रवाह अनेक वर्षे कोरडा पडला - युरोप आणि यूएसए दोन्हीमध्ये. त्यानंतर चीन अव्वल स्थानावर आला.

चीन मध्ये तयार केलेले

प्रोफेसर आंचा बारानोव्हा म्हणतात, “या घटनांनंतर जवळजवळ लगेचच, चीनने ट्यूमरला निरोगी जनुकांच्या वितरणाशी संबंधित दोन औषधे वापरण्यास मान्यता दिली, गेंडिसीन आणि ऑन्कोरिन.” “ते उपचार करण्यासाठी डिझाइन केलेले आहेत ऑन्कोलॉजिकल रोग, अधिक विशेषतः, ते p53 जनुक सक्रिय करतात, जे कर्करोगाच्या पेशींच्या वाढीस दडपण्यासाठी "जबाबदार" आहे.

विशेष म्हणजे, चिनी लोकांनी घाईघाईने त्यांच्या घडामोडी नव्हे, तर तयार केलेली औषधे बाजारात आणली दक्षिण कोरियाआणि यूएसए, परंतु कायदेशीर अडथळ्यांमुळे ग्राहकांपर्यंत पोहोचले नाही. चीनमध्ये, ते क्लिनिकल चाचण्या आयोजित करण्याच्या अटींबद्दल इतके चोखंदळ नाहीत आणि संशयितांच्या मते, गंभीर दुष्परिणामांच्या प्रकरणांची खरी संख्या लपवून ठेवतात. दुसऱ्या शब्दांत, चीनने अपूर्ण चाचणी केलेल्या औषधाचे मोठ्या प्रमाणावर उत्पादन करणे निवडले जे मदत करेल मोठ्या संख्येनेलोक (जरी यामुळे एखाद्यासाठी अप्रत्याशित परिणाम होऊ शकतात). युरोप आणि युनायटेड स्टेट्समध्ये, त्यांनी एक वेगळा मार्ग स्वीकारला: साइड इफेक्ट्सच्या संभाव्य बळीचे जीवन (फक्त एकच असले तरीही) संभाव्य रुग्णांच्या शेकडो जीवांपेक्षा जास्त आहे, ज्यांच्या मते, हे औषध अनेक तज्ञांच्या मते मदत करू शकते. .

बायोएथिक्स कमिशन कोण बरोबर आहे हे ठरवत असताना, गेल्या काही वर्षांत पीआरसीला केवळ औषधांच्या विक्रीतून भरघोस नफा मिळाला नाही, तर जनुक थेरपीची राजधानी म्हणून प्रसिद्धीही मिळाली - हे बीजिंगमध्येच आहे की सर्वत्र लोक डोके आणि मानेच्या कर्करोगाच्या गंभीर स्वरूपावर उपचार केले जातील. यामुळे 2013 मध्ये यूएसमधील संशोधकांच्या गटाला नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थ (ज्या बायोमेडिकल सायन्समध्ये बजेट वितरीत करते) च्या नेतृत्वाला पत्र लिहिण्यास प्रवृत्त केले ज्यामध्ये त्यांना जनुक थेरपीवरील संपूर्ण नियंत्रण सोडण्याचे आवाहन केले. सहा महिन्यांच्या चर्चेनंतर अधिकाऱ्यांनी शास्त्रज्ञांशी सहमती दर्शवली.

हे लक्षात घेणे महत्त्वाचे आहे की सक्तीच्या स्थगितीनंतर, अनेक शास्त्रज्ञांनी ट्रान्सपोर्टर व्हायरसचे पूर्वीचे प्रकार सोडून दिले. आज, ते एडेनो-संबंधित व्हायरस (एएव्ही) पसंत करतात: बहुसंख्य लोक त्याचे वाहक आहेत, म्हणून रोगप्रतिकारक यंत्रणेद्वारे ते शत्रुत्वाचा सामना करणार नाही. याव्यतिरिक्त, AAV मध्ये एक उत्कृष्ट वैशिष्ट्य आहे: विविध प्रकारचेव्हायरस काही अवयवांमध्ये एम्बेड केलेले असतात - यकृत, डोळे, मेंदूच्या पेशी आणि ग्लायबेराच्या बाबतीत, प्रामुख्याने स्नायूंमध्ये. खरे आहे, त्याचे तोटे देखील आहेत: तो खूप कमी प्रमाणात औषधी सामग्री "घेऊ" शकतो.

दुसरा विषाणू, ज्यावर शास्त्रज्ञ अधिकाधिक काम करत आहेत, तो म्हणजे, विचित्रपणे, एड्सला कारणीभूत असलेला विषाणू. संशोधक त्याची तटस्थ प्रत वापरतात, ज्यामध्ये थेरपीच्या दृष्टिकोनातून आशादायक गुणधर्म आहेत: ते रोगप्रतिकारक प्रणालीच्या पेशींमध्ये प्रवेश करू शकतात आणि ऑन्कोजीन सक्रिय करत नाहीत.

क्षमता जागृत करा

गेल्या काही वर्षांत, जगात नवीन "जीन" औषधांची (ते सर्व चाचणी एक ना एक टप्पा उत्तीर्ण करतात) असलेली परिस्थिती उत्साहवर्धक दिसते. डॉक्टरांनी जनुकांच्या सहाय्याने गुंतागुंतीच्या ल्युकेमियाचा विकास रोखण्यास शिकले, जन्मापासून अंध असलेल्या माकडांना दृष्टी पुनर्संचयित केली आणि उलट झाली. स्नायुंचा विकृती. त्याच वेळी, काही प्रकरणांमध्ये, असंख्य इंजेक्शन्स आवश्यक नाहीत: उदाहरणार्थ, सिस्टिक फायब्रोसिस (बाह्य स्राव ग्रंथी आणि श्वसन अवयवांना झालेल्या नुकसानाद्वारे वैशिष्ट्यीकृत एक पद्धतशीर आनुवंशिक रोग) शी लढण्याची परवानगी देणारे जनुक पॅक केले गेले होते. इनहेलेशनसाठी एरोसोलमध्ये.

तसे, 2012 मध्ये आमच्या देशात त्यांनी जारी केले नोंदणी प्रमाणपत्रपायांच्या रक्तवाहिन्यांच्या गंभीर जखमांवर उपचार करण्यासाठी स्वतःचे जीन थेरपी औषध. औषध हे मानवी जनुक VEGF 165 आहे, जे नवीन रक्तवाहिन्यांच्या वाढीसाठी जबाबदार आहे. अशाप्रकारे, जगाच्या नजरेत न आल्याने, जीन थेरपीचा वापर करण्यास परवानगी देणारा चीन नंतरचा दुसरा देश बनलो.

अर्थात, अनेक न सुटलेले प्रश्न आहेत. उदाहरणार्थ, आज त्यांनी हिमोफिलियावर उपचार करणे शिकले आहे (आतापर्यंत प्राण्यांच्या प्रयोगात) नवीन प्रत थोड्या संख्येने जनुकांना वितरित करून, जे रक्त गोठण्याच्या घटकाच्या सामान्य उत्पादनासाठी जबाबदार आहे. निरोगी शरीराच्या तुलनेत, हे प्रमाण 10 टक्के आहे, परंतु हे पुरेसे आहे जेणेकरून समजा, एखाद्या व्यक्तीचा हात मोडला असेल, तो रुग्णवाहिकेची वाट पाहू शकेल आणि रक्त कमी झाल्यामुळे तो मरणार नाही. आणखी एक गोष्ट म्हणजे ते रोग जेव्हा संपूर्ण शरीरात, अक्षरशः प्रत्येक पेशीमध्ये जनुक बदलणे आवश्यक असते. येथे विज्ञान अजूनही शक्तीहीन आहे.

“तुम्हाला हे समजून घेणे आवश्यक आहे की जीनोममध्ये जीनची कार्यरत प्रत एम्बेड करण्याचे तंत्रज्ञान हा निकाल मिळविण्याचा एकमेव मार्ग नाही,” प्राध्यापक आंचा बारानोव्हा आठवतात, “कधीकधी मूक जनुक चालू करणे किंवा सुप्त जनुक सक्रिय करणे सोपे असते. एक IN अलीकडेहे डबल-स्ट्रँडेड RNA सह केले जाते. कल्पना करा की भविष्यात आपण कालांतराने वृद्ध लोकांमध्ये अल्झायमर रोगास कारणीभूत असलेल्या मेंदूतील प्लेक्सच्या निर्मितीसाठी जबाबदार असलेल्या जनुकाचे कार्य कमी करू शकतो. हे मानवतेसाठी खरोखर अमर्याद शक्यता उघडते.

जर एखाद्या कंपनीने तिचे 200 वे जेनेरिक पॅरासिटामॉल किंवा पुढील स्ट्रॉबेरी-स्वाद खोकल्याच्या थेंबांचे उत्पादन केले, तर त्याची उत्पादने बाजारभावानुसार असतील. अन्यथा, प्रत्येक बिलबोर्डवर मार्केटिंग स्टार आणि किलर जाहिरात असली तरीही तुम्ही विक्री करू शकत नाही. जेव्हा औषध रामबाण उपाय असल्याचा दावा करतो तेव्हा ही वेगळी बाब आहे. येथे, "बिग फार्मा" चे प्रतिनिधी फॅन्सीची फ्लाइट देतात आणि पंखांचा विस्तार काहीवेळा नेहमीच्या मर्यादेच्या पलीकडे जातो.

दुर्मिळ = महाग

फोर्ब्सच्या मते, सर्वात महाग औषधे अनाथ रोगांवर उपचार करण्यासाठी औषधे आहेत. वास्तविक, हे समजण्यासारखे आहे: जेव्हा जगातील केवळ 2-3 हजार रुग्ण पॅथॉलॉजीने ग्रस्त असतात, तेव्हा एखाद्याने अशी अपेक्षा करू नये की संशोधन आणि विकासाचा खर्च मोठ्या प्रमाणात विक्रीद्वारे भरला जाईल. वेळ आणि पैशाच्या संसाधनांची भरपाई करण्याचा एकमेव मार्ग म्हणजे त्यांचा किंमतीमध्ये समावेश करणे. आणि अशा परिस्थितीत, ते फक्त कल्पित बनू शकते.

तर, बर्याच काळासाठीप्रीमियम विभागातील उत्पादनांमधील पाम औषधाने धरला होता सोलिरिस(सक्रिय घटक - eculizumab, निर्माता - Alexion Pharmaceuticals). पॅरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरियाच्या उपचारांसाठी युनायटेड स्टेट्समधील हे पहिले आणि एकमेव औषध आहे, जे आज 8,000 लोकांना प्रभावित करते. जग. चमत्कारिक औषधाने उपचार करण्यासाठी प्रति वर्ष $409.5 हजार खर्च येतो. वार्षिक विक्री अंदाजे $300 दशलक्ष आहे. विशेष म्हणजे, नैदानिक ​​​​चाचण्यांमधील अपयश (सोलिरिस संधिवातासाठी पुरेसे प्रभावी नव्हते) व्यावसायिक यशात बदलले: जर पहिला संकेत फक्त एकच असेल, तर औषध इतरांपैकी "एक" होईल. दर वर्षी सुमारे $20 हजार खर्च.

गोळी प्रति दशलक्ष

पण दोन वर्षांनंतर, सॉलिरिसला जाण्यास भाग पाडले गेले आणि ड्रगच्या नेत्याला मार्ग दिला ग्लायबेरा(निर्माता - डच कंपनी UniQure), ज्याच्या एका वापरासाठी $1.6 दशलक्ष खर्च आला. औषध लिपोप्रोटीनेजच्या कमतरतेवर उपचार करण्यासाठी आहे, आणखी एक दुर्मिळ रोग. औषध 5 वर्षांसाठी हप्त्यांमध्ये दिले जाऊ शकते, जरी बहुतेक रूग्णांसाठी हे फारसे बदलण्याची शक्यता नाही. आज, लिपोप्रोटीनेजच्या कमतरतेचे निदान लाखो लोकांमध्ये 1-2 लोकांमध्ये होते. IN युरोपियन देशअसे काही शंभराहून अधिक रुग्ण नाहीत. तसे, ग्लायबेरा हे युरोपियन एजन्सीने मंजूर केलेले पहिले जीन थेरपी औषध बनले औषधे EU मध्ये वापरण्यासाठी. आज, औषधाची किंमत लक्षणीयरीत्या घसरली आहे - $1 दशलक्ष पर्यंत. विलक्षण सूट असूनही, ग्लायबेरा हे जगाच्या इतिहासातील सर्वात महाग औषध राहिले आहे.

उंच आकाश

किंमत हिट परेडची दुसरी, तिसरी आणि इतर उच्च ओळी देखील अनाथ औषधांनी व्यापलेली आहेत. विशेषतः, औषध इलाप्रेस(निर्माता - अमेरिकन कंपनी शायर ह्यूमन जेनेटिक थेरपीज इंक.) रूग्णांना प्रति वर्ष $ 375 हजार खर्च येतो. हे हंटर्स सिंड्रोमसाठी वापरले जाते, जे जगातील सुमारे 2 हजार लोकांना प्रभावित करते.

किमतीत औषध फार मागे नाही नागलाझीम(निर्माता - बायोमारिन फार्मास्युटिकल्स) मारोटेउ-लामी सिंड्रोम (एमपीएस VI) नावाच्या चयापचय विकाराच्या उपचारासाठी, ज्याचा जगभरातील 1,100 लोकांना परिणाम होतो. कोर्सची किंमत $365,000 आहे.

औषध Cinryze(निर्माता - ViroPharma Inc.) हाताळते एंजियोएडेमा(HAE) एक रोगप्रतिकारक प्रणाली विकार आहे ज्यामुळे सूज येते उदर पोकळीआणि ओठ. हा रोग युनायटेड स्टेट्समधील 6 हजार लोकांना प्रभावित करतो. नाविन्यपूर्ण औषधाने उपचार करताना $350,000 खर्च येतो.

पॉम्पे रोग असलेल्या लोकांवर $300,000 च्या औषधाने उपचार केले जाऊ शकतात मायोझीम(बायोमारिन फार्मास्युटिकल्स द्वारे उत्पादित). औषध एंजाइमची जागा घेते, जे या रोगात अनुपस्थित आहे. इतर महाग साधनांपेक्षा त्याच्या वापरासाठी बाजारपेठ अगदी अरुंद आहे - जगात फक्त 900 लोक आहेत.

अनाथ औषधांची उच्च किंमत प्रश्न निर्माण करते, परंतु, दुसरीकडे, कमीतकमी ते तयार केले जात आहेत याचा आनंद झाला पाहिजे. दहा वर्षांपूर्वी, अशी साधने विकसित झाली नव्हती. आज, जग दुर्मिळ आजार असलेल्या रुग्णांसाठी योग्य उपचार प्रदान करण्याच्या कल्पनेला सक्रियपणे प्रोत्साहन देत आहे. उत्पादकांना विविध प्रकारचे प्रोत्साहन दिले जाते, पासून टॅक्स ब्रेकव्यवसायातील काही इतर प्राधान्यांसाठी. परिणामी, गेल्या वर्षी फक्त यूएस मध्ये, 41 FDA-मंजूर औषध अनुप्रयोगांपैकी, 40% अनाथ औषधे होती. टफ्ट्स युनिव्हर्सिटीच्या सेंटर फॉर ड्रग डेव्हलपमेंट रिसर्चच्या अहवालानुसार, यूएस नियामकाने 2013 मध्ये संपलेल्या 14 वर्षांच्या कालावधीत 86 अनाथ औषधांना मान्यता दिली. परंतु, संशोधकांनी नोंदवल्याप्रमाणे, त्यांची खूप जास्त किंमत विमा कंपन्या आणि इतर देयक त्यांच्या भरपाई धोरणांवर पुनर्विचार करत आहेत. त्यामुळे, हे शक्य आहे की अनिवार्य आरोग्य विमा असलेल्या देशांमध्येही, नजीकच्या भविष्यात रुग्णांना स्वतः उपचारांसाठी पैसे द्यावे लागतील. असूनही विद्यमान धमक्या, अशा थेरपीची विशिष्टता उत्पादकांना अनाथ बाजारातील किंमती ठरवू देते आणि, मूल्यांकन अभ्यासाच्या निकालांनुसार, त्यांची किंमत लोकप्रिय औषधांच्या किमतींपेक्षा सहा पट जास्त आहे.

मध्ययुगीन व्हायग्रा
सर्वात महाग औषधांपैकी एक जगाला माहीत आहे, "समुद्री नारळ" होते. पण ही फळे देणारे झाड आजवर कोणी पाहिले नाही. खलाशांचा असा विश्वास होता की "समुद्री नारळ" अगदी समुद्रात वाढतो आणि गरुड या पौराणिक पक्ष्याद्वारे त्याचे संरक्षण केले जाते. आणि अधिकृत विज्ञानाने असा दावा केला आहे की नट हे हिंद महासागराच्या तळाशी वाढणाऱ्या वनस्पतीचे फळ आहे.
रहस्यमय "समुद्री नारळ" ला अनेक चमत्कारिक गुणधर्मांचे श्रेय दिले गेले. डॉक्टर आणि उपचार करणार्‍यांनी त्यांना सर्व आजारांवर रामबाण उपाय घोषित केले आणि एकमताने असा युक्तिवाद केला की ही फळे लैंगिक नपुंसकता प्रभावीपणे बरे करतात आणि पुरुषांची लैंगिक क्षमता वाढवतात.
मध्ययुगीन apothecaries बदाम व्यतिरिक्त समुद्र नट टरफले वर टिंचर विकले. हे खरे आहे की या औषधांवर उपचार करणे प्रत्येकाला परवडत नाही. उदाहरणार्थ, मालदीवमध्ये, आदिवासी नेत्यांनी सर्व "समुद्री नारळ" आगाऊ घोषित केले जे किना-यावर त्यांचे स्वतःचे म्हणून धुतले जातील आणि शोध लपविण्याचा प्रयत्न करणार्या प्रत्येकाचे हात निर्दयपणे कापून टाकतील.
18 व्या शतकात "समुद्री नारळ" चे गूढ उकलले गेले, जेव्हा फ्रेंच वसाहतवाद्यांनी, सेशेल्सचा शोध लावला, तेव्हा खजुराची झाडे अक्षरशः या काजूंनी विखुरलेली आढळली. त्यांच्या किमती प्रचंड घसरल्या आहेत आणि औषधी गुणधर्मअहो, त्याबद्दल विसरलो.

तरुण आणि आश्वासक

आणि तरीही, औषधी प्रीमियम विभागात, केवळ अनाथ औषधेच बॉलवर राज्य करत नाहीत. त्यांच्या अहवालात, फोर्ब्स मासिकाच्या तज्ञांनी सरासरी रूग्णांसाठी प्रति वर्ष $200,000 किंवा त्याहून अधिक किमतीचा निधी विचारात घेतला. काही महागड्या कॅन्सर औषधे, ज्यांची किंमत वर्षभराच्या उपचारासाठी $200,000 आहे, त्यांनी यादी बनवली नाही कारण सरासरी रुग्णत्यांना फक्त काही महिने लागतात. परंतु प्रत्यक्षात, हे नाविन्यपूर्ण ऑन्कोलॉजिकल औषधे कमी किंमतीच्या विभागात अनुवादित करत नाही.

फर्स्टवर्ड फार्माच्या ताज्या अंदाजानुसार, 20 कॅन्सर औषधे अपेक्षित लक्षणीय व्यावसायिक वाढीसह 2020 पर्यंत फार्मास्युटिकल उद्योगाची $40 अब्ज डॉलर्सची जागतिक विक्री प्रदान करतील. महाग उपचार. उदाहरणार्थ, औषध रेव्हलिमिड"(निर्माता - Celgene International Sarl.) ची किंमत प्रति पॅकेज 7 हजार युरो आहे, आणि " दसतीनिब” (निर्माता - ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब) ची किंमत सुमारे 6 हजार युरो आहे.

असे मानले जाते की कर्करोगावरील सर्वात महाग औषधे अजूनही चालू आहेत क्लिनिकल संशोधन, आणि 5 वर्षांपेक्षा पूर्वीचे नसलेले "दात" किंमत दर्शवा. दुसरीकडे, अशी आशा आहे की सामान्य स्पर्धा हळूहळू उष्णतेचे प्रमाण कमी करेल. विकसित देशांमध्ये, उच्च एकूण आरोग्य खर्च आणि अंमलबजावणीसाठी सरकारी मदत यामुळे ही समस्या अंशतः सोडवली जाते आधुनिक कार्यक्रमकर्करोग रुग्णांवर उपचार. परंतु तेथेही, रुग्णांना त्यांच्या उच्च किमतीमुळे नाविन्यपूर्ण साधनांचा प्रवेश कमी आहे. युक्रेनसारख्या उदयोन्मुख अर्थव्यवस्थांमध्ये परिस्थिती खूपच वाईट आहे.

"अनाथ" बाजार
त्यानुसार विपणन संशोधनमूल्यांकन करा, 2020 पर्यंत "अनाथ" औषधांच्या विभागातील विक्री यूएस, जपान आणि युरोपमधील प्रिस्क्रिप्शन औषधांच्या एकूण बाजारपेठेतील 19% असेल, जेनेरिक वगळता. या दशकाच्या अखेरीस वार्षिक विक्री $176 अब्जपर्यंत पोहोचू शकते यावर संशोधकांनी भर दिला.

हजारातून शिका

AbbVie आणि Merck द्वारे नवीन औषधे लाँच केल्यामुळे हेपेटायटीस C च्या उपचारांसाठी औषधांचा विभाग कोट्यवधी डॉलर्सने भरून काढला जाईल असा विश्वास देखील तज्ञांना आहे. हे औषधाच्या निर्देशकांद्वारे सिद्ध होते सोवळडी(निर्माता - गिलीड सायन्सेस इंक.) - एका टॅब्लेटची किंमत $ 1 हजार आहे. प्रक्षेपणानंतर 5 वर्षांनी हिपॅटायटीसच्या उपायाची विक्री $ 3 अब्ज अंदाजे होती.
वास्तविक, हे औषध जागतिक आरोग्याच्या संयमातील शेवटचे पेंढा म्हणता येईल. यूएस मार्केटमध्ये त्याच्या परिचयानंतर, किंमतीचा मुद्दा फार्मास्युटिकल बाजार WHO मध्ये गंभीरपणे स्वारस्य आहे. गेल्या वर्षी, संस्थेने युरोपीय सरकारांना कर्करोग, मधुमेह आणि हिपॅटायटीस सी च्या उपचारांसाठी हेतू असलेल्या नवीन औषधांसाठी प्रभावी किंमत प्रणाली तयार करण्यासाठी त्यांचा अनुभव अधिक सक्रियपणे सामायिक करण्याचे आवाहन केले. मूल्यांकन आर्थिक कार्यक्षमतानवीन औषधांचा वापर ही नियामक प्राधिकरणांची जबाबदारी नाही जे क्लिनिकल प्रॅक्टिसमध्ये अशा औषधांचा वापर करण्यास अधिकृत करतात. पण, कारखानदारांची वाढती भूक पाहता परिस्थिती अशीच राहणार हे निश्चित नाही.

सोन्यापेक्षा शिंग अधिक मौल्यवान आहे
फार्मसीच्या इतिहासातील सर्वात महागड्या औषधाचे शीर्षक अजूनही गेंड्याच्या शिंगाने कायम ठेवले आहे. या औषधाची मागणी सातत्याने वाढत आहे. आणि हे बरे करणार्‍यांच्या आणि किमयाशास्त्रज्ञांच्या दाट काळात नाही तर आज 21 व्या शतकात आहे. त्यांच्या वार्षिक अहवालात व्यवस्थापन संचालक डॉ राष्ट्रीय उद्यान दक्षिण आफ्रिकाज्योफ गेसफोर्ड म्हणाले की काळ्या बाजारात गेंड्याच्या शिंगाच्या एका किलोग्रॅमची किंमत 400,000 रँड (जवळजवळ $60,000) पर्यंत पोहोचली आणि सोन्याच्या किंमतीपेक्षा जास्त झाली. शास्त्रज्ञ आणि पर्यावरणवादी एकमताने असा दावा करतात की गेंड्याच्या शिंगात मानवी केस आणि नखे सारखेच पदार्थ आहेत, म्हणून, त्यात कोणतेही औषधी गुणधर्म नाहीत. परंतु त्याच्या सामर्थ्यावर विश्वास इतका मजबूत आहे की तज्ञांची सर्व आश्वासने कार्य करत नाहीत. काही वर्षांपूर्वी, व्हिएतनामने बेकायदेशीर हॉर्नसाठी मोठी रक्कम खर्च करण्याचा प्रयत्न केल्याच्या घोटाळ्यानंतर दक्षिण आफ्रिकेतील दूतावासातील राजनयिकाला परत बोलावावे लागले.

तुडविलेला मार्ग

जर तुम्ही युक्रेनच्या टेकडीवरून जागतिक किमतीच्या शिखरावर एक नजर टाकली तर तुम्हाला एक अवास्तव भावना येईल की आम्ही औषधांबद्दल बोलत नाही, परंतु कमीतकमी दुर्मिळ हिरे किंवा लक्षाधीशांच्या कारबद्दल बोलत आहोत. परंतु आरोग्य ही सर्वात मौल्यवान गोष्ट आहे या सामान्य विधानाशी कोणीही वाद घालू शकत नाही. हे स्पष्ट करण्यासाठी प्रश्नाचा थोडासा शोध घेणे पुरेसे आहे: सर्वात महाग औषधे नवकल्पनामध्ये आघाडीवर आहेत आणि खरोखर निराश रुग्णांचे जीवन वाचवतात. अर्थात, काही ठिकाणी फार्मास्युटिकल मार्केटमधील नॉव्हेल्टीच्या किमती हास्यास्पद दिसतात. तरीसुद्धा, अशा औषधांचा केवळ देखावा आधीच एक आशीर्वाद आहे.
तथापि, जागतिक औषध उद्योगात स्पर्धा खूप मजबूत आहे आणि अमेरिकन आणि युरोपियन कंपन्यांचे अनुसरण करून, जेनेरिक उत्पादक “पकडत” आहेत, किंमत कमी-अधिक स्वीकार्य पातळीवर पोहोचेपर्यंत अपरिहार्यपणे घसरते. आणि जरी प्रक्रिया वेगवान नसली तरी ती नेहमीच जाते.

याशिवाय अनेक देश त्याची सक्ती करण्याचा प्रयत्न करत आहेत. त्याच ऑन्कोलॉजिकल पॅथॉलॉजीची वाढ लक्षात घेता, मृत्यूच्या बाबतीत सुसंस्कृत देशांमध्ये तिसऱ्या क्रमांकावर असलेल्या, आरोग्य तज्ञ प्रभावी आर्थिक यंत्रणा शोधण्याचा आग्रह धरतात ज्यामुळे रुग्णाला नवीन औषधांचा प्रवेश मिळेल.

परंतु त्यांचा शोध सुरू असताना, दशलक्ष डॉलर्सची गोळी एक विनोद किंवा मजेदार कथा बनून राहते आणि औषधांच्या किमतींबद्दलच्या कॉम्प्लेक्समधून फार्मसींना मोठ्या प्रमाणात मुक्त करते, ज्यांना आता आर्थिकदृष्ट्या समजत नसलेल्या अभ्यागतांना पुरस्कृत केले जाते. परिस्थिती

स्रोत:
मॉरिसन सी. ग्लायबेरा जीन थेरपीसाठी $1-दशलक्ष किंमतीचा टॅग सेट // ट्रेड सिक्रेट्स. - 2015. - 3 मार्च; फोर्ब्स; who.int.
स्त्रोतांची संपूर्ण यादी संपादकीयमध्ये आहे.

औषधांचा विकास आणि विक्रीचा व्यवसाय हा एक मोठा उद्योग आहे आणि औषध कंपन्या दरवर्षी अब्जावधी डॉलर्स कमावतात. 2018 मध्ये औषधांची विक्री $1.3 ट्रिलियन पेक्षा जास्त होण्याची अपेक्षा आहे. अमेरिकन डॉलर.

फार्मास्युटिकल्सची विक्री 15 देशांच्या एकूण देशांतर्गत उत्पादनापेक्षा जास्त आहे. काही लोकांसाठी, विशेषत: दुर्मिळ असलेल्या आणि गंभीर आजार, काहींची किंमत आवश्यक औषधेखूप महाग असू शकते.

काही देशांमध्ये, औषधे, ना-नफा संस्था आणि आजारी मदत करणार्‍या लोकांना आर्थिक सहाय्य प्रदान करणार्‍या धर्मादाय कार्यक्रमांच्या खर्चाची परतफेड करण्यासाठी उपाययोजना केल्या आहेत. असे असूनही, लोकांची एक मोठी टक्केवारी पात्र होऊ शकत नाही आणि त्यांना या महत्वाच्या औषधांसाठी स्वत: पैसे शोधण्यास भाग पाडले जाते.

जगातील सर्वात महाग औषधांची यादी

1. ग्लायबेरा ग्लायबर हे जगातील सर्वात महाग औषध बनले आहे, ज्याची किंमत प्रति एम्पौल 53,000 युरो आहे. ग्लायबेरा ग्लायबेरा, युनायटेड स्टेट्समध्ये मंजूर नाही, युरोपमध्ये लिपोप्रोटीन लिपेजच्या कमतरतेवर उपचार करण्यासाठी वापरला जातो, ही स्थिती युरोपमधील केवळ 1,200 लोकांना आणि जगभरातील 1,000,000 लोकांना प्रभावित करते.

2. ऍक्टिम्युन (इंटरफेरॉन गॅमा-1b) हे औषध दोन दुर्मिळ अनुवांशिक रोगांवर उपचार करते: क्रॉनिक ग्रॅन्युलोमॅटस रोग आणि गंभीर, घातक. Actimmune उपचारांच्या वार्षिक कोर्सची किंमत $572,000 पेक्षा जास्त आहे. औषध हे जैविक दृष्ट्या उत्पादित प्रथिने आहे ज्याला इंटरफेरॉन गामा म्हणून ओळखले जाते, जे प्रथिने तयार केलेल्या प्रथिनासारखे आहे. नैसर्गिकरित्यामानवी शरीर. इंटरफेरॉन गॅमा 1b ग्रॅन्युलोमॅटोसिस असलेल्या व्यक्तींमध्ये संक्रमणाचा धोका आणि तीव्रता कमी करण्यास मदत करते आणि घातक ऑस्टियोपेट्रोसिसचा ऱ्हास कमी करू शकतो.

3. पोम्पे रोग असलेल्या लोकांमध्ये लुमिझाइम गहाळ किंवा कमतरता असलेल्या एन्झाइमची जागा घेते, शरीराच्या पेशींमध्ये ग्लायकोजेन नावाची साखर तयार झाल्यामुळे उद्भवणारा अनुवांशिक विकार. Lumizyme ची किंमत 50mg साठी सुमारे $15,000 आहे आणि उपचाराच्या संपूर्ण कोर्सची किंमत प्रति वर्ष सुमारे $300,000 आहे.

5. एलाप्रेस एलाप्रेस (इडर्सल्फेस) 2mg/ml च्या 1 कुपीची किंमत $4,250 आहे. Elaprase चा वापर मेंदूच्या कार्यात व्यत्यय आणणारी असामान्य दुर्मिळ स्थिती आणि साठी केला जातो शारीरिक विकास. Elaprase उपचार Elaprase (Idursulfase) ची किंमत प्रति वर्ष $375,000 पेक्षा जास्त आहे.

6. 5 मिलीच्या 1 कुपीसाठी सुमारे $2,350 खर्च येतो आणि म्यूकोपोलिसॅकरिडोसिस प्रकार 4, मारोटेउ-लामी सिंड्रोमवर उपचार करण्यासाठी वापरला जातो, ज्यावर परिणाम होतो संयोजी ऊतक. सामान्य लक्षणेहृदयाच्या समस्या, मेंदूचे नुकसान आणि बरेच काही समाविष्ट आहे. एका वर्षाच्या औषधाची किंमत $365,000 पेक्षा जास्त असू शकते.

7. Cinryze 500 ची किंमत एक पॅक 1,800 युरो आहे आणि एंजियोएडेमावर उपचार करते, जे 50,000 लोकांपैकी एकाला प्रभावित करते. वर्षाला $350,000 खर्च करून, औषध हात, घसा आणि पोटातील सूज प्रभावीपणे नियंत्रित करते.

8. Folotyn Folotyn (pralatrexate) $10,100 for 20mg/ml ही एक केमोथेरपी आहे जी टी-सेल लिम्फोमावर उपचार करण्यासाठी वापरली जाते जी वारंवार पुनरावृत्ती होते आणि मेटास्टेसाइज होते. पेरिफेरल टी-सेल लिम्फोमा हा नॉन-हॉजकिन्स लिम्फोमाचा एक दुर्मिळ प्रकार आहे ज्यामध्ये अँजिओइम्युनोब्लास्टिक टी-सेल लिम्फोमा आणि अॅनाप्लास्टिक लार्ज सेल लिम्फोमा समाविष्ट आहे. केमोथेरपी फॉलोटिन फोलोटिन (प्रालाट्रेक्सेट) ची किंमत महिन्याला $30,000 पेक्षा जास्त असू शकते आणि सुमारे सहा आठवडे टिकते.

9. अॅक्टरची किंमत प्रति 5 मिली $7,500 आहे. ऍक्थार (कॉर्टिकोट्रॉपिन) सामान्यतः संधिवात आणि सोरायटिक संधिवात, सारकोइडोसिस, अँकिलोझिंग स्पॉन्डिलायटिस, कोरोइडायटिस आणि लहान मुलांचे दौरे यांवर उपचार करण्यासाठी वापरले जाते. एका वर्षाच्या उपचारासाठी $200,000 पेक्षा जास्त खर्च येऊ शकतो.

10. Myozyme Myozyme ची किंमत 1,000 युरो प्रति 50 ml आहे आणि त्याचा उपयोग Pompe रोगावर उपचार करण्यासाठी केला जातो, एक दुर्मिळ आणि कधीकधी प्राणघातक रोगजे हृदयाला भिडते आणि कंकाल स्नायू. Myozyme Myozyme हे लाइसोसोमल ग्लायकोजेन-विशिष्ट एंझाइम आहे जे जगण्याची क्षमता सुधारते आणि उपचारांसाठी प्रति वर्ष $100,000 आणि $300,000 च्या दरम्यान खर्च येतो.

आरोग्य प्रणाली विविध देशलोकांचा प्रवेश आणि फार्मास्युटिकल कंपन्यांचा नफा यांच्यात समतोल साधण्याचा प्रयत्न करा सतत संघर्षदुर्मिळ आणि गंभीर आजार असलेल्या रुग्णांना मदत करण्यासाठी.

संपर्क फॉर्म भरा, फील्ड * आवश्यक आहेत.

जगातील सर्वात महाग औषध - प्रति डोस 850 हजार डॉलर्स! हे नाव लक्षात ठेवा: Luxturna. आतापासून ते सर्वात महाग आहे वैद्यकीय तयारी, ज्याने कधीही फार्मसीच्या विस्तारात फिरले आहे, मॅक्सिम मासिक लिहितात.

नाही, हा लोभाचा इलाज नाही. हे खरं तर, जसे ते स्कोल्कोव्होमध्ये म्हणतात, "एक नाविन्यपूर्ण औषध." इतकं नाविन्यपूर्ण की Luxturna, Spark Therapeutics च्या मागे असलेली कंपनी मूलतः $1 दशलक्ष प्रति डोसमध्ये विकणार होती.

लक्सटर्ना आनुवंशिक अंधत्व - अत्यंत ओंगळ रोगाच्या रुग्णाला बरे करण्यासाठी डिझाइन केलेले. औषध जीन थेरपीद्वारे अंधत्व बरे करते (एक अत्याधुनिक आणि खरोखर प्रभावी दिशा आधुनिक औषधरुग्णाच्या सोमाटिक पेशींच्या अनुवांशिक उपकरणातील बदलांवर आधारित).

विमा कंपन्यांनी एक दशलक्ष खूप जास्त, बजेटसाठी असह्य ओझे असल्याचे सांगितल्यानंतर, किंमत 15 टक्क्यांनी कमी करण्यात आली. परंतु हे देखील लक्सटर्नाला सर्वात महाग औषध म्हणून सोडते.

चाचणीने हे सिद्ध केले आहे की दुर्मिळ आनुवंशिक अंधत्व असलेल्यांना लक्सटर्ना खरोखरच दृष्टी पुनर्संचयित करते.

ही गोष्ट कशी चालते?

सुदैवाने, आत्म-संमोहन नाही - ते म्हणतात, मी 850 हजार दिले असल्याने, मला फक्त पुनर्प्राप्त करावे लागेल. औषधाच्या एका इंजेक्शननंतर, ते रेटिनावर विषाणूसारखे कार्य करते आणि दोषपूर्ण जनुक बदलते, त्यानंतर दृष्टी पुनर्संचयित करण्याची प्रक्रिया सुरू होते. दोन इंजेक्शन आवश्यक असतील (एक डोळा), प्रत्येक डोळ्याच्या उपचारासाठी 425 हजार खर्च येईल, जे एकूण 850 हजार देईल.

त्याच वेळी, लोभी फार्मासिस्टवर टीका करणार्‍या तज्ञांनी नमूद केल्याप्रमाणे, नवीन फॅन्गल्ड जीन थेरपीच्या मानकांनुसार देखील किंमत खूपच जास्त आहे. उदाहरणार्थ, रक्त कर्करोगावरील सर्वात महाग जीन औषधाची किंमत $474,000 आहे. भेटवस्तू नाही, परंतु तरीही लक्सटर्नापेक्षा खूपच विनम्र.

तज्ञांनी लक्षात घेतलेली सर्वात आश्चर्याची गोष्ट म्हणजे खरा धोका हा आहे की जेव्हा विमा कंपन्या अशा प्रचंड महागड्या उपचारांसाठी पैसे देऊ लागतील तेव्हा फार्मास्युटिकल कॉर्पोरेशन पूर्णपणे उद्धट होतील आणि किंमती आणखी वाढवू लागतील!