अशा काही गोष्टी आहेत ज्या पैशाने विकत घेता येत नाहीत. आरोग्य ही या श्रेणींपैकी एक आहे. परंतु आपल्याकडे पैसे असल्यास उपचार करणे खूप सोपे आहे या वस्तुस्थितीशी वाद घालणे कठीण आहे. विशेषत: अशा परिस्थितीत जेव्हा उपचारांसाठी अशा महागड्या औषधांची आवश्यकता असते, ज्याची आमच्या पुनरावलोकनात चर्चा केली जाईल.

1. अल्डुराझीम

हर्लर सिंड्रोम असलेल्या रूग्णांना अल्डुराझीम लिहून दिले जाते, एक दुर्मिळ आनुवंशिक रोग(जगभरात अशा निदानाची फक्त 600 प्रकरणे नोंदली गेली आहेत). हे औषध म्हणून काम करते रिप्लेसमेंट थेरपीजर मानवी शरीर आवश्यक एंजाइम तयार करणे थांबवते.

या औषधाशिवाय, सांधे, श्लेष्मल त्वचा, हृदय, यकृत आणि इतरांसह मानवी शरीरात साखरेचे रेणू जमा होऊ लागतात. महत्वाचे अवयव. अल्डुराझाईमच्या उपचाराचा कोर्स, जो इंट्राव्हेनसद्वारे प्रशासित केला जातो, वर्षाला सुमारे $200,000 खर्च येतो. दुर्दैवाने, या उपचाराने देखील, हर्लर सिंड्रोम ग्रस्त व्यक्तींना वाढ मंदता (शारीरिक आणि बौद्धिक दोन्ही), बहिरेपणा आणि हृदयाच्या समस्यांचा सामना करावा लागतो.

2. सेरेझीम

उपचारासाठी वर्षाला $200,000 खर्च येतो
सेरेझाईम फुफ्फुस, यकृत, मध्ये चरबीच्या पेशी जमा होण्यास प्रतिबंध करते. अस्थिमज्जा, प्लीहा आणि मेंदू. हे औषध ग्लुकोसेरेब्रोसिडेसच्या कमतरतेसाठी लिहून दिले जाते, हा एक दुर्मिळ रोग ज्यामुळे महत्वाच्या अंतर्गत प्रक्रियांमध्ये व्यत्यय येतो. गौचर रोग प्रत्येक 50,000 ते 100,000 लोकांमध्ये एकदा होतो आणि संभाव्य घातक बदल घडवून आणतो मज्जासंस्थाआणि मेंदू.

3. फॅब्राझिम

उपचारासाठी वर्षाला $200,000 खर्च येतो
दर दोन आठवड्यांनी इंट्राव्हेनसद्वारे दिल्यास, फॅब्रीझाइम फॅब्री रोगावर उपचार करण्यास मदत करते, हा एक दुर्मिळ अनुवांशिक विकार आहे जो विशिष्ट प्रकारच्या चरबीचे चयापचय प्रतिबंधित करतो. या आजारामुळे अंधुक दृष्टी, कानात वाजणे, हातपाय दुखणे आणि हृदयविकाराचा झटका, स्ट्रोक आणि गंभीर मूत्रपिंड बिघडलेले कार्य.
40,000-60,000 लोकांमध्‍ये एकदाच खाणे येते आणि महिलांमध्ये ते खूपच कमी आढळते. फॅब्राझिम खूप मजबूत आहे दुष्परिणाम, ज्यासाठी कधीकधी इतर औषधे घेणे आवश्यक असते.

4.आर्कलिस्ट

उपचारासाठी वर्षाला $250,000 खर्च येतो
आर्कलिस्ट बरे करतो दाहक प्रक्रियाशरीरात जे दुर्मिळ अनुवांशिक विकारांमुळे होतात. मकल-वेल्स सिंड्रोम (दशलक्षांपैकी एकाला होतो) साठी हा मुख्य उपचार आहे. औषध पुरळ, सांधेदुखी आणि मूत्रपिंड समस्या टाळण्यास मदत करते.

5.मायोझाइम

उपचारासाठी प्रति वर्ष $300,000 खर्च येतो
पोम्पे रोग - आनुवंशिक सिंड्रोम, जे ग्लुकोजमध्ये ग्लायकोजेनच्या सामान्य प्रक्रियेमध्ये हस्तक्षेप करते (पेशींसाठी उर्जेचा स्त्रोत). संपूर्ण शरीरात विषारी ग्लायकोजेन तयार होण्यापासून रोखून मायोझाइम शरीराला या महत्त्वपूर्ण कार्यात मदत करते. हे औषध केवळ विशेष वैद्यकीय कार्यक्रमांतर्गत उपलब्ध आहे, कारण ते घेत असताना खूप तीव्र एलर्जीची प्रतिक्रिया शक्य आहे.

सुमारे 40,000 लोकांपैकी एकाला पोम्पे रोग होतो, ज्यामुळे होतो स्नायू कमजोरी, हृदयरोग, यकृत वाढणे आणि श्वसनक्रिया बंद होणे ठरतो.

6. कॅलिडेको

उपचारासाठी प्रति वर्ष $307,000 खर्च येतो
कॅलिडेको हे विशिष्ट रुग्णांमध्ये सिस्टिक फायब्रोसिसच्या परिणामांचा सामना करण्यासाठी विकसित केलेले औषध आहे अनुवांशिक उत्परिवर्तन. हे औषध दोषपूर्ण प्रथिने सुधारते जे पेशींमधील द्रव आणि क्षारांची देवाणघेवाण रोखते.

7. Cinryze

उपचारासाठी वर्षाला $350,000 खर्च येतो
आनुवंशिक एंजियोएडेमा, जो 10,000 ते 50,000 लोकांमध्ये एकदा होतो, त्यामुळे जीवनास त्वरित धोका होऊ शकतो. Synrise ची रचना इनहिबिटर प्रोटीन्सच्या विकासास प्रतिबंध करण्यासाठी केली गेली आहे ज्यामुळे एडेमा तयार होतो. जरी हा रोग कुटुंबांमध्ये चालतो, एंजियोएडेमाची सुमारे 20 टक्के प्रकरणे गर्भधारणेच्या वेळी यादृच्छिक उत्परिवर्तनामुळे होतात.

8. फोलोटिन

उपचारासाठी वर्षाला $360,000 खर्च येतो
जेव्हा इतर उपचार अयशस्वी होतात किंवा कर्करोग परत येतो तेव्हा टी-सेल लिम्फोमा मारण्यासाठी फॉलोटिन इंजेक्शन्सची रचना केली जाते. तथापि, हे अद्याप सिद्ध झालेले नाही की फॉलोटिन उपचाराने ट्यूमर कमी होऊनही प्रत्यक्षात आयुर्मान वाढते. टी-सेल लिम्फोमा हा रक्त कर्करोगाचा एक प्रकार आहे जो खूप लवकर प्रगती करतो.

9. नागलाझीम

$365,000 प्रति वर्ष
मॅरोटॉक्स-लॅमी सिंड्रोम, एक अत्यंत दुर्मिळ आनुवंशिक रोग ज्याचा योग्य उपचार न केल्यामुळे अवयवांचे नुकसान होते, या उपचारांसाठी नागलाझीम सूचित केले जाते. पोषक. साखर आणि प्रथिने, प्रक्रिया करण्याऐवजी, डोळे, त्वचा, दात, मज्जासंस्था, श्वसन संस्था, यकृत आणि इतर अनेक अवयव, ज्यामुळे शरीराला लक्षणीय नुकसान होते. एड्सच्या रुग्णांना एनझाइम रिप्लेसमेंट थेरपी म्हणून नागलाझाइम इंजेक्शन देखील दिले जातात.

10. इलाप्रेस

उपचारासाठी प्रति वर्ष $375,000 खर्च येतो
जगभरात सुमारे 2,000 लोक हंटर सिंड्रोमने ग्रस्त आहेत, जे X क्रोमोसोमच्या समस्येमुळे सामान्यत: अनुवांशिकरित्या पुरुषांना दिले जाते. या यादीतील बर्‍याच महागड्या औषधांसोबत, एलाप्रेस हे एंजाइम रिप्लेसमेंट औषध आहे जे जटिल शर्करा प्रक्रिया करण्यास मदत करते.

11. सोलिरिस

उपचारासाठी प्रति वर्ष $409,500 खर्च येतो
पॅरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरियाच्या उपचारासाठी सोलिरिस हे एकमेव औषध आहे, एक दुर्मिळ रक्त रोग ज्यामुळे लाल रंगाचा नाश होतो. रक्त पेशी. औषध रक्ताच्या गुठळ्या, वेदना आणि श्वास घेण्यात अडचण यासारखी लक्षणे कमी करण्यास मदत करते. तसेच रुग्णाचे आयुर्मान वाढण्यास मदत होते.

आम्ही ज्या औषधांबद्दल बोललो ते काही लोकांना आवश्यक आहे, परंतु ते प्रत्येक कुटुंबात उपयुक्त ठरतील.

शास्त्रज्ञ अडथळ्यांवर थांबत नाहीत आणि तरीही नवीन आणि बरेच काही शोधण्याचा प्रयत्न करतात प्रभावी औषधेकर्करोग रुग्णांसाठी. अनेक नवीन औषधेवार्षिक वैद्यकीय काँग्रेस ESMO-2014 चा भाग म्हणून स्पेनमध्ये कर्करोगाच्या विरोधात सादर केले गेले.

तज्ञांनी केवळ औषधेच सादर केली नाहीत तर त्यांच्या क्लिनिकल चाचण्यांचा अहवाल देखील दिला. कर्करोगाच्या रुग्णांना ही औषधे खरेदी करण्यापासून रोखणारी एकमेव गोष्ट म्हणजे औषधांची उच्च किंमत.

पर्जेटा औषध

स्तनाच्या कर्करोगाच्या प्रगत आणि आक्रमक स्वरूपाच्या उपचारांमध्ये सर्वात नाट्यमय परिणाम म्हणजे स्विस फार्मास्युटिकल निर्माता रोचे, जेनेन्टेक यांच्या पर्जेटा औषधाचा प्रभाव.

औषधाच्या कृतीचे क्षेत्र कर्करोगाचे एक प्रकार आहे ज्यामध्ये HER 2 जनुक उत्परिवर्तित होते आणि यामुळे जास्त प्रमाणात होते. मादी शरीरत्याच नावाचे प्रथिने. जवळजवळ एक तृतीयांश कर्करोगाच्या रुग्णांना या रोगाचा त्रास होतो.

Perjeta Docetaxel आणि Herceptin च्या संयोजनात वापरावे. डॉक्टरांनी ज्या रुग्णांचा भाग वापरला आहे मानक औषधेप्लेसबो सह, ते 3.4 वर्षे जगू शकले, आणि ज्यांनी प्लेसबो ऐवजी पर्जेटा घेतला - 4.7 वर्षे. हे लक्षात घेण्यासारखे आहे हा फॉर्महा आजार अत्यंत गंभीर आणि असाध्य आहे, त्यामुळे औषधाने दिलेली 1.5 वर्षे कर्करोगाच्या रुग्णांच्या उपचारात मोठी प्रगती आहे.

अमेरिकन लोकांसाठी, हे औषध नवीन नाही, कारण ते तेथे एक वर्षापेक्षा जास्त काळ वापरले जात आहे. अमेरिकेत 1 बाटलीची (420 मिग्रॅ) किंमत 4,000 डॉलर्सपर्यंत पोहोचते आणि इंग्लंडमध्ये - 2,000 पौंड स्टर्लिंग. उपचाराची संपूर्ण व्याप्ती समजून घेण्यासाठी, यूकेमधील कर्करोगाच्या रुग्णाला वर्षाला सुमारे £43,000 खर्च करावे लागतील. आणि हे फक्त एकच औषध आहे आणि ते तितक्याच महागड्या औषधांच्या संयोजनात वापरले पाहिजे.

झल्कोरी

ROS 1-पॉझिटिव्ह फुफ्फुसाचा कर्करोग असलेल्या कर्करोगाच्या रुग्णांसाठी आनंददायी, परंतु खूप महाग बातमी, जी ALK जनुकातील उत्परिवर्तनामुळे उद्भवते. हे Xalkori हे औषध आहे, जे Pfizer ने बनवले आहे. औषधाच्या प्रभावाची चाचणी 4 वर्षांपूर्वी सुरू झाली. यासाठी ही औषधे घेतलेल्या 50 रुग्णांची ओळख पटली. परिणामी, 72% रुग्णांमध्ये, ट्यूमरमध्ये घट दिसून आली आणि 18% मध्ये, ट्यूमरची वाढ मंदावली आणि पूर्णपणे थांबली.

IN या प्रकरणातशास्त्रज्ञांनी कर्करोगाच्या रुग्णांच्या 2 श्रेणी ओळखल्या आहेत: ROS 1 जनुक आणि ALK जनुकामध्ये स्पष्ट उत्परिवर्तनासह. शिवाय, पहिल्या श्रेणीतील रुग्णांमध्ये, औषध घेतल्यानंतर माफीचा दीर्घ टप्पा दिसून आला. एका रुग्णासाठी Xalkori ची किंमत प्रति वर्ष $115,000 पेक्षा जास्त असेल.

अफाटिनीब

मान आणि डोके भागात स्क्वॅमस सेल कर्करोग असलेल्या रूग्णांसाठी, बोहरिंगर इंगेलहेम यांनी उत्पादित केलेले अफाटिनीब हे औषध आंतरराष्ट्रीय कॉंग्रेसमध्ये सादर केले गेले.

या चमत्कारिक गोळ्या हे करू शकतात: रोगाची प्रगती न होता रुग्णांचे आयुष्य वाढवू शकते, कर्करोगाच्या या स्वरूपाच्या रूग्णांमधील मृत्यूची संख्या 20% कमी करू शकते (मेथोट्रेक्झेट घेतलेल्या रूग्णांच्या तुलनेत) आणि माफीचा कालावधी अडीच महिन्यांनी वाढवू शकतो. . अमेरिकेत अशा 30 टॅब्लेटची किंमत $6,000 पेक्षा जास्त आहे.

लक्सटर्नारेफ्रिजरेटरमध्ये जे काही बरे होते ते सर्व खाण्याची संध्याकाळची इच्छा नाही. लोभ नाही. आणि हँगओव्हर देखील नाही. औषध आनुवंशिक अंधत्वावर उपचार करते.

युनायटेड स्टेट्समध्ये, सुमारे 2 हजार लोक आहेत ज्यांना अंधत्वाच्या रूपात वाईट वारसा मिळतो. अशा "चा प्रभाव नष्ट करण्यासाठी लपलेले खजिना", शास्त्रज्ञ शिफारस करतात लक्सटर्ना. हे जीन थेरपीच्या शैलीतील एक औषध आहे ( कडे दिशा आधुनिक औषध, रुग्णाच्या दैहिक पेशींच्या अनुवांशिक उपकरणामध्ये बदल करण्यावर आधारित आहे).

हे कस काम करत लक्सटर्ना:

• तुम्ही इंजेक्शन देता → औषध, विषाणूप्रमाणे, डोळ्यांच्या रेटिनावर परिणाम करू लागते → बदलते " वाईट"जीन → दृष्टी पुनर्संचयित करणे सुरू होते.

स्रोत: sci-news.com

एका डोळ्यासाठी प्रति डोस किंमत $425,000 आहे, दोनसाठी - $850,000, अनुक्रमे. विकसक आणि निर्माता ( अमेरिकन कंपनी स्पार्क थेरप्यूटिक्स) सुरुवातीला मला औषध विकायचे होते $1 000 000 .

परंतु विमा कंपन्यांनी म्हटले आहे: दशलक्ष खूप आहे. त्यामुळे किंमत 15% कमी झाली. परंतु हे काही सोपे करत नाही, विशेषत: आनुवंशिक अंधत्वाने ग्रस्त असलेल्या त्या दोन हजार अमेरिकन लोकांसाठी.

स्रोत: मार्केट एक्सक्लुझिव्ह

एक मिनिट थांब

इतर जीन औषधे आहेत जी कोणत्याही प्रकारे स्वस्त नाहीत. उदाहरणार्थ, रक्त कर्करोगासाठी औषध. किंमत $474,000. महाग, पण तरीही स्वस्त लक्सटर्ना. तज्ज्ञ लोभी फार्मासिस्टवर लोभ आणि निर्दयतेचा आरोप करत त्यांच्यावर जोरदार टीका करतात. पण पासून आनुवंशिकशास्त्रज्ञ स्पार्क थेरपीटिक्स̶ch̶i̶kh̶a̶l̶i̶ प्रतिसादात गप्प राहतात.

आणि सर्वात दुःखाची गोष्ट म्हणजे एकदा विमा कंपन्या एवढ्या महागड्या उपचारांसाठी पैसे देऊ शकल्या की लक्सटर्ना आणखी महाग होईल याची शाश्वती नाही.

दुर्मिळ आजारांसाठी बायोटेक औषधांच्या किमती सतत वाढत आहेत, स्ट्रॅटोस्फियरमध्ये उडत आहेत. जगातील सर्वात महागड्या औषधांची एकही किंमत नाही आणि त्यांची यादी कोणीही संकलित करत नाही. म्हणून, फोर्ब्सने सर्वेक्षण केलेल्या वॉल स्ट्रीट बायोटेक विश्लेषकांच्या प्रतिसादांवर आधारित या यादीसाठी प्रस्तावित उमेदवार मिळवले. त्यानंतर आम्ही एका सामान्य प्रौढ रुग्णाच्या डोसच्या किंमतीबद्दल उत्पादकांचे सर्वेक्षण केले. किंमत मूल्य प्राप्त न झाल्यामुळे, आम्ही विश्लेषकांचे अंदाज वापरले. आणि त्यांना आढळले की किंमती डोसच्या आधारावर बदलतात, जे रुग्णाचे वजन आणि इतर घटकांवर अवलंबून असते. आम्ही आमच्या यादीत औषधे समाविष्ट केली आहेत ज्यांची किंमत सरासरी रूग्णासाठी प्रति वर्ष $200,000 किंवा त्याहून अधिक आहे. काही महागड्या कॅन्सर औषधे ज्यांची किंमत प्रति वर्ष उपचारासाठी $200,000 आहे ते यादीत समाविष्ट केले गेले नाहीत कारण सरासरी रुग्णत्यांना फक्त काही महिने लागतात. तर हे आहे जगातील सर्वात महाग औषधे 2017.

9. अल्डुराझीम

वार्षिक खर्च: $200,000 निर्माता: Genzyme, BioMarin

हे औषध हर्लर सिंड्रोम (एमपीएस I) वर उपचार करते, ज्यामुळे रुग्णांची नैतिकता कमी होते आणि शारीरिक विकासवयाच्या 4 व्या वर्षी. जगातील सहाशे लोकांना याचा त्रास होतो.

8. त्सेरेझिम

गौचर रोगामध्ये, प्लीहा, यकृत, फुफ्फुस, अस्थिमज्जा आणि कधीकधी मेंदूमध्ये चरबी जमा होते, ज्यामुळे कंकाल विकार होतात आणि फुफ्फुस आणि मूत्रपिंडाचे कार्य कमी होते. औषध एका एन्झाइमची जागा घेते ज्याची गौचर रोग असलेल्या रुग्णांमध्ये कमतरता असते. जगभरात या आजाराचे 5,200 रुग्ण आहेत.

7. फॅब्राझीम

वार्षिक खर्च: $200,000 निर्माता: Genzyme

फॅब्री रोगामुळे जळजळ, जांभळे डाग, मोठे हृदय आणि किडनी समस्या उद्भवतात. सह रुग्णांची संख्या हा रोग, जगभरात 2,200 लोकांपेक्षा जास्त आहेत. जगातील सर्वात महाग औषधांमध्ये सातवे स्थान 2015-2016.

6.आर्कलिस्ट

वार्षिक खर्च: $250,000 निर्माता: रेजेनरॉन

हे औषध मकल-वेल्स सिंड्रोमवर उपचार करते, जे जगभरातील 2,000 लोकांना प्रभावित करते. हे सिंड्रोमवारंवार ताप, पुरळ, सांधे आणि मूत्रपिंड दुखणे कारणीभूत ठरते.

5.मायोझाइम

वार्षिक खर्च: $300,000 उत्पादक: Genzyme, BioMarin फार्मास्युटिकल्स

पोम्पे रोगात गहाळ झालेल्या एन्झाइमची जागा मायोझाइम घेते. संभाव्य घातक रोगस्नायू कमकुवत करते आणि हृदय मोठे करते. साठी उपचार नाही उशीरा टप्पारूग्णांना शेवटी व्हीलचेअरपर्यंतच मर्यादित ठेवले जाते आणि त्यांची आवश्यकता असते कृत्रिम वायुवीजनफुफ्फुसे. जगभरात नऊशे लोक या आजाराने ग्रस्त आहेत.

4. Cinryze

वार्षिक खर्च: $350,000 निर्माता: विरोफार्म

Cinryze आनुवंशिक उपचार एंजियोएडेमा(NAO) - उल्लंघन रोगप्रतिकार प्रणालीज्यामुळे आत सूज येते उदर पोकळीआणि ओठ हा रोग युनायटेड स्टेट्समधील 6,000 लोकांना प्रभावित करतो.

3. नागलाझीम

वार्षिक खर्च: $365,000 निर्माता: बायोमारिन फार्मास्युटिकल्स

सर्वात महाग औषधांच्या क्रमवारीत कांस्य. हे औषध Maroteaux-Lamy सिंड्रोम (MPS VI) नावाच्या चयापचय विकारावर उपचार करते, ज्याचा जगभरातील 1,100 लोकांना परिणाम होतो. वाढलेले डोके, जाड ओठ आणि लहान उंची यांचा समावेश होतो. रुग्ण मर्यादित असू शकतात व्हीलचेअर 15 वर्षापासून.

2. इलाप्रेस

वार्षिक खर्च: $375,000 निर्माता: शिर

हे औषध हंटर सिंड्रोम (म्युकोपोलिसॅकरिडोसिस II, MPS II) नावाच्या एखाद्या गोष्टीवर उपचार करते, ज्यामुळे नाक सपाट होते, जीभ मोठी होते, श्वास घेण्यात अडचण येते आणि मेंदूचे नुकसान होते. जगात दोन हजार रुग्ण हे औषध घेतात.

1. सोलिरिस

वार्षिक खर्च: $409,500 निर्माता: अॅलेक्सियन फार्मास्युटिकल्स

जगातील सर्वात महाग औषध. हे औषध पॅरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरिया (PNH) म्हणून वर्गीकृत आहे. हे अशा विकारावर उपचार करते ज्यामध्ये रोगप्रतिकारक शक्ती लाल रंगाचा नाश करते रक्त पेशी. उपचार न करता, एक नियम म्हणून, मृत्यू 10 वर्षांच्या आत होतो. हा रोग युनायटेड स्टेट्समधील 8,000 लोकांना प्रभावित करतो.

साइट प्रशासन, यामधून, तुम्हाला शुभेच्छा चांगले आरोग्य, सर्व शुभेच्छा आणि त्यामुळे तुम्हाला अशा महागड्या औषधांची गरज भासणार नाही.

जर एखाद्या कंपनीने तिचे 200 वे जेनेरिक पॅरासिटामॉल किंवा इतर स्ट्रॉबेरी-स्वादयुक्त कफ ड्रॉपचे उत्पादन केले, तर तिच्या उत्पादनांची किंमत बाजारावर आधारित असेल. अन्यथा, प्रत्येक बिलबोर्डवर स्टार मार्केटर आणि किलर जाहिराती देऊनही तुम्ही विक्री करू शकणार नाही. जेव्हा एखादे औषध रामबाण उपाय असल्याचा दावा करते तेव्हा ही पूर्णपणे वेगळी बाब आहे. येथे "मोठे फार्मा" चे प्रतिनिधी फॅन्सी फ्लाइट देतात आणि पंखांचा विस्तार कधीकधी नेहमीच्या मर्यादेच्या पलीकडे जातो.

दुर्मिळ = महाग

फोर्ब्सच्या मते, सर्वात महाग औषधे अनाथ रोगांवर उपचार करण्यासाठी औषधे आहेत. वास्तविक, हे समजण्यासारखे आहे: जेव्हा जगातील केवळ 2-3 हजार रुग्ण पॅथॉलॉजीने ग्रस्त असतात, तेव्हा एखाद्याने अशी अपेक्षा करू नये की संशोधन आणि विकासाचा खर्च मोठ्या प्रमाणात विक्रीद्वारे भरला जाईल. वेळ आणि पैशाच्या संसाधनांची भरपाई करण्याचा एकमेव मार्ग म्हणजे त्यांचा किंमतीमध्ये समावेश करणे. आणि अशा परिस्थितीत ते फक्त कल्पित बनू शकते.

तर, बर्याच काळासाठीऔषधाने प्रिमियम विभागातील उत्पादनांमध्ये पाम धरला सोलिरिस (सक्रिय पदार्थ– eculizumab, निर्माता – Alexion Pharmaceuticals). पॅरोक्सिस्मल नॉक्टर्नल हिमोग्लोबिन्युरियाच्या उपचारांसाठी युनायटेड स्टेट्समधील हे पहिले आणि एकमेव औषध आहे, जे सध्या 8 हजार रहिवाशांना प्रभावित करते. ग्लोब. चमत्कारिक औषधाच्या उपचारांसाठी प्रति वर्ष $409.5 हजार खर्च येतो. वार्षिक विक्री अंदाजे $300 दशलक्ष आहे. विशेष म्हणजे, क्लिनिकल चाचण्यांमध्ये अपयश (सोलिरिस पुरेसे प्रभावी नव्हते संधिवात) हे व्यावसायिक यश ठरले: जर पहिला संकेत फक्त एकच असता, तर औषध दर वर्षी सुमारे $20 हजार खर्चासह इतरांपैकी "एक" बनले असते.

गोळी प्रति दशलक्ष

परंतु दोन वर्षांनंतर, सॉलिरिसला नेता म्हणून ड्रगला मार्ग देऊन हलण्यास भाग पाडले गेले ग्लायबेरा(डच कंपनी UniQure द्वारे उत्पादित), ज्याचा एक वेळ वापरण्यासाठी $1.6 दशलक्ष खर्च आला. हे उत्पादन लिपोप्रोटीनेजच्या कमतरतेच्या उपचारासाठी आहे, जो आणखी एक दुर्मिळ आजार आहे. औषध 5 वर्षांपेक्षा जास्त हप्त्यांमध्ये दिले जाऊ शकते, जरी बहुतेक रूग्णांसाठी यात आमूलाग्र बदल होण्याची शक्यता नाही. आज, लिपोप्रोटीनेजच्या कमतरतेचे निदान लाखो लोकांमध्ये अंदाजे 1-2 लोकांमध्ये होते. IN युरोपियन देशअसे शंभराहून अधिक रुग्ण नाहीत. तसे, Glybera EU मध्ये वापरण्यासाठी युरोपियन मेडिसिन एजन्सीने मंजूर केलेले पहिले जनुक थेरपी औषध बनले. आज, औषधाची किंमत लक्षणीयरीत्या घसरली आहे - $1 दशलक्ष पर्यंत. विलक्षण सूट असूनही, ग्लायबेरा हे जागतिक इतिहासातील सर्वात महाग औषध राहिले आहे.

आकाश-उंच उंची

किंमतींच्या यादीतील दुसरे, तिसरे आणि इतर उच्च स्थान देखील अनाथ औषधांनी व्यापलेले आहेत. विशेषतः, औषध इलाप्रेस(अमेरिकन कंपनी शायर ह्युमन जेनेटिक थेरपीज इंक. द्वारे उत्पादित) रूग्णांना प्रति वर्ष $375 हजार खर्च येतो. हे हंटर सिंड्रोमसाठी वापरले जाते, जे जगातील सुमारे 2 हजार लोकांना प्रभावित करते.

किमतीत औषध फार मागे नाही नागलाझीम(BioMarin Pharmaceuticals द्वारे उत्पादित) Maroteaux-Lamy सिंड्रोम (MPS VI) नावाच्या चयापचय विकारावर उपचार करण्यासाठी, जे जगभरातील 1,100 लोकांना प्रभावित करते. कोर्सची किंमत $365 हजार आहे.

औषध Cinryze(ViroPharma Inc. द्वारे उत्पादित) एंजियोएडेमा (HAE) वर उपचार करते, एक रोगप्रतिकारक प्रणाली विकार ज्यामुळे ओटीपोटात आणि ओठांना सूज येते. हा रोग युनायटेड स्टेट्समधील 6 हजार लोकांना प्रभावित करतो. नाविन्यपूर्ण औषधाच्या उपचारासाठी $350 हजार खर्च येतो.

$300 हजारांसाठी, पॉम्पे रोग असलेल्या लोकांवर औषधाने उपचार केले जाऊ शकतात मायोझीम(निर्माता: बायोमारिन फार्मास्युटिकल्स). औषध या रोगात गहाळ असलेल्या एंजाइमची जागा घेते. इतर महाग उत्पादनांच्या तुलनेत त्याच्या वापरासाठी बाजारपेठ अगदी अरुंद आहे - जगात फक्त 900 लोक आहेत.

अनाथ औषधांच्या उच्च किंमतीमुळे प्रश्न निर्माण होतात, परंतु, दुसरीकडे, आपल्याला कमीतकमी आनंदी व्हायला हवे की ते तयार केले जात आहेत. दहा वर्षांपूर्वी, अशी साधने विकसित झाली नव्हती. आज, जग सक्रियपणे रूग्णांना सभ्य उपचार प्रदान करण्याच्या कल्पनेला चालना देत आहे दुर्मिळ रोग. पासून, उत्पादकांना सर्व प्रकारचे प्रोत्साहन दिले जाते कर लाभइतर कोणत्याही व्यवसाय प्राधान्यांपूर्वी. परिणामी, एकट्या युनायटेड स्टेट्समध्ये, एफडीएने मंजूर केलेल्या 41 नवीन औषध अनुप्रयोगांपैकी, 40% अनाथ औषधे होती. टफ्ट्स युनिव्हर्सिटीच्या सेंटर फॉर ड्रग डेव्हलपमेंट रिसर्चच्या अहवालानुसार, 2013 मध्ये संपलेल्या 14 वर्षांच्या कालावधीत, यूएस नियामकांनी 86 अनाथ औषधांना मान्यता दिली. परंतु, संशोधकांनी लक्षात घेतल्याप्रमाणे, त्यांची खूप जास्त किंमत विमा कंपन्या आणि इतर देयकांना त्यांच्या प्रतिपूर्ती धोरणांवर पुनर्विचार करण्यास प्रवृत्त करत आहे. म्हणून, हे शक्य आहे की अगदी अनिवार्य असलेल्या देशांमध्ये आरोग्य विमानजीकच्या काळात रुग्णांनाच उपचारासाठी पैसे मोजावे लागणार आहेत. असूनही विद्यमान धमक्या, अशा थेरपीची विशिष्टता उत्पादकांना अनाथ बाजारातील किंमती ठरवू देते आणि, मूल्यांकन संशोधनानुसार, त्यांच्या किंमती लोकप्रिय औषधांच्या किमतींपेक्षा सहापट जास्त आहेत.

मध्ययुगीन व्हायग्रा
सर्वात महाग औषधांपैकी एक जगाला माहीत आहे, "समुद्री नारळ" होते. पण ही फळे देणारे झाड आजवर कोणी पाहिले नाही. खलाशांचा असा विश्वास होता की "समुद्री नारळ" अगदी समुद्रात वाढला आणि पौराणिक पक्षी गरुडने संरक्षित केला. आणि अधिकृत विज्ञानाने असा दावा केला आहे की नट हे हिंद महासागराच्या तळाशी वाढणाऱ्या वनस्पतीचे फळ आहे.
रहस्यमय "समुद्री नारळ" ला अनेक आश्चर्यकारक गुणधर्मांचे श्रेय दिले गेले. डॉक्टर आणि उपचार करणार्‍यांनी त्यांना सर्व आजारांवर रामबाण उपाय घोषित केले आणि एकमताने असा युक्तिवाद केला की ही फळे लैंगिक नपुंसकता प्रभावीपणे बरे करतात आणि पुरुषांची लैंगिक क्षमता वाढवतात.
मध्ययुगीन फार्मासिस्टांनी बदामाच्या व्यतिरिक्त समुद्री नट शेल्सचे टिंचर विकले. हे खरे आहे की या औषधांवर उपचार करणे प्रत्येकाला परवडत नाही. उदाहरणार्थ, मालदीवमध्ये, आदिवासी नेत्यांनी आगाऊ घोषित केले की किनाऱ्यावर वाहून गेलेले सर्व "समुद्री नारळ" त्यांचे आहेत आणि शोध लपविण्याचा प्रयत्न करणार्या प्रत्येकाचे हात निर्दयपणे कापले.
18 व्या शतकात "समुद्री नारळ" चे कोडे सोडवले गेले, जेव्हा फ्रेंच वसाहतवाद्यांनी सेशेल्सचा शोध लावला, तेव्हा खजुराची झाडे अक्षरशः या काजूंनी विखुरलेली आढळली. त्यांच्यासाठी किंमत झपाट्याने कमी झाली आहे आणि सुमारे औषधी गुणधर्मअरे, ते लगेच विसरले.

तरुण आणि आश्वासक

आणि तरीही, प्रीमियम ड्रग विभागामध्ये, केवळ अनाथ औषधेच नाही जी मुसळधारांवर राज्य करतात. त्यांच्या अहवालात, फोर्ब्स मासिकाच्या तज्ञांनी सरासरी रुग्णासाठी प्रति वर्ष $200 हजार पेक्षा जास्त खर्चाचा निधी विचारात घेतला. काही महागडी औषधेकर्करोगाच्या उपचारांसाठी, ज्याचा खर्च देखील $200,000 प्रति वर्ष उपचारासाठी आहे, यादी तयार केली नाही कारण सरासरी रुग्ण फक्त काही महिन्यांसाठी घेतो. परंतु प्रत्यक्षात, हे नाविन्यपूर्ण ऑन्कोलॉजी औषधे कमी किंमतीच्या विभागात हस्तांतरित करत नाही.

फर्स्टवर्ड फार्माच्या ताज्या अंदाजानुसार, अपेक्षित लक्षणीय व्यावसायिक वाढीसह 20 कर्करोग औषधे 2020 पर्यंत जागतिक फार्मास्युटिकल उद्योगात $40 अब्जची विक्री प्रदान करतील. आजपासूनच, नवीन ऑन्कोलॉजी थेरपीच्या कोर्सची किंमत दरमहा $6-10 हजारांपर्यंत पोहोचली आहे, आणि आम्ही बोलत आहोतसर्वात महाग उपचारांबद्दल नाही. उदाहरणार्थ, औषध " रेव्हलिमिड"(निर्माता - Celgene International Sarl.) ची किंमत प्रति पॅकेज 7 हजार युरो आहे, आणि " दसतीनिब"(निर्माता - ब्रिस्टल-मायर्स स्क्विब) ची किंमत सुमारे 6 हजार युरो आहे.

असे मानले जाते की सर्वात महाग ऑन्कोलॉजी औषधे अद्याप त्यांच्या बाल्यावस्थेत आहेत क्लिनिकल संशोधन, आणि किंमत "दात" 5 वर्षांपेक्षा पूर्वीची दिसणार नाही. दुसरीकडे, अशी आशा आहे की सामान्य स्पर्धा हळूहळू तीव्रता कमी करेल. विकसित देशांमध्ये, उच्च एकूण आरोग्य सेवा खर्च आणि अंमलबजावणीसाठी सरकारी समर्थन यामुळे समस्या अंशतः सोडवली जाते. आधुनिक कार्यक्रमकर्करोग रुग्णांवर उपचार. परंतु तेथेही, रुग्णांना त्यांच्यामुळे नाविन्यपूर्ण उपचारांसाठी कमी प्रवेश मिळतो जास्त किंमत. युक्रेनसारख्या विकसनशील अर्थव्यवस्था असलेल्या देशांमध्ये परिस्थिती खूपच वाईट आहे.

"अनाथ" बाजार
त्यानुसार विपणन संशोधनमूल्यांकन करा, 2020 पर्यंत, अनाथ औषध विभागातील विक्री एकूण बाजारातील 19% असेल लिहून दिलेले औषधेयूएसए, जपान आणि युरोपमध्ये, जेनेरिक वगळता. या दशकाच्या अखेरीस वार्षिक विक्री $176 अब्जपर्यंत पोहोचू शकते यावर संशोधकांनी भर दिला.

हजारोंमधून शोधा

AbbVie आणि Merck द्वारे नवीन औषधे लॉन्च केल्यामुळे हेपेटायटीस सीच्या उपचारांसाठी औषधांच्या विभागात अब्जावधी डॉलर्सची भर पडेल, असेही तज्ज्ञांचे मत आहे. हे औषधाच्या निर्देशकांद्वारे सिद्ध होते सोवळडी(Gilead Sciences Inc. द्वारे उत्पादित) - एका टॅब्लेटची किंमत $1 हजार आहे. हेपेटायटीस औषधाची विक्री लॉन्च झाल्यानंतर 5 वर्षांनी अंदाजे $3 अब्ज होती.
वास्तविक, हे औषध जागतिक आरोग्यसेवेच्या संयमातील शेवटचे पेंढा म्हणता येईल. यूएस मार्केटमध्ये त्याच्या परिचयानंतर किंमतीचा प्रश्न आहे फार्मास्युटिकल बाजारडब्ल्यूएचओला गांभीर्याने रस होता. गेल्या वर्षी, संस्थेने युरोपीय सरकारांना कर्करोग, मधुमेह आणि हिपॅटायटीस सी उपचार करण्याच्या उद्देशाने नवीन औषधांसाठी प्रभावी किंमत प्रणाली तयार करण्याचा अनुभव सक्रियपणे सामायिक करण्याचे आवाहन केले. मूल्यांकन आर्थिक कार्यक्षमतानवीन औषधांचा वापर ही अशा औषधांचा वापर अधिकृत करणाऱ्या नियामक अधिकाऱ्यांची जबाबदारी नाही क्लिनिकल सराव. पण, कारखानदारांची वाढती भूक पाहता भविष्यातही परिस्थिती अशीच राहील, हे वास्तव नाही.

सोन्यापेक्षा शिंग अधिक मौल्यवान आहे
फार्मसीच्या इतिहासातील सर्वात महागड्या औषधाचे बिरुद अजूनही गेंड्याच्या शिंगाने कायम ठेवले आहे. या औषधाची मागणी सातत्याने वाढत आहे. आणि हे बरे करणार्‍या आणि किमयाशास्त्रज्ञांच्या प्राचीन काळात नाही तर आज 21 व्या शतकात आहे. त्यांच्या वार्षिक अहवालात व्यवस्थापन संचालक डॉ राष्ट्रीय उद्यान दक्षिण आफ्रिकाजेफ गायसफोर्ड यांनी नोंदवले की काळ्या बाजारात एका किलोग्रॅम गेंड्याच्या शिंगाची किंमत 400 हजार रँड (जवळजवळ $60 हजार) पर्यंत पोहोचली आणि सोन्याच्या किंमतीपेक्षा जास्त आहे. शास्त्रज्ञ आणि संवर्धनवादी एकमताने म्हणतात: गेंड्याची शिंग हे मानवी केस आणि नखे सारखेच पदार्थ आहे, म्हणून त्यात कोणतेही औषधी गुणधर्म नाहीत. परंतु त्याच्या सामर्थ्यावर विश्वास इतका मजबूत आहे की तज्ञांच्या सर्व आश्वासनांचा परिणाम होत नाही. काही वर्षांपूर्वी व्हिएतनामला दक्षिण आफ्रिकेतील आपल्या दूतावासातून एका मुत्सद्दीला माघारी बोलावावे लागले होते. मोठी रक्कमबेकायदेशीर हॉर्नसाठी.

एक सुसाट मार्ग

जर तुम्ही युक्रेनच्या टेकडीवरून जागतिक किमतीच्या शिखरांवर नजर टाकली तर तुम्हाला एक अवास्तव भावना मिळेल की आम्ही औषधांबद्दल बोलत नाही, परंतु कमीतकमी दुर्मिळ हिरे किंवा लक्षाधीशांच्या कारबद्दल बोलत आहोत. परंतु इतर कोणत्याही गोष्टीपेक्षा आरोग्य अधिक मौल्यवान आहे या सामान्य विधानाशी कोणीही वाद घालू शकत नाही. हे स्पष्ट करण्यासाठी या समस्येचा थोडासा शोध घेणे पुरेसे आहे: सर्वात महाग औषधे नाविन्यपूर्णतेमध्ये आघाडीवर आहेत आणि खरोखर निराश रुग्णांचे जीवन वाचवतात. अर्थात, काही ठिकाणी फार्मास्युटिकल मार्केटवरील नवीन उत्पादनांच्या किमती हास्यास्पद दिसतात. तरीसुद्धा, अशा औषधांचा केवळ देखावा आधीच एक आशीर्वाद आहे.
तथापि, जागतिक औषधनिर्मितीमध्ये स्पर्धा खूप मजबूत आहे, आणि अमेरिकन आणि युरोपियन कंपन्यांनंतर, जेनेरिक उत्पादक पकड घेत आहेत, किंमत कमी-अधिक स्वीकार्य पातळीवर पोहोचेपर्यंत अपरिहार्यपणे घसरते. आणि प्रक्रिया वेगवान नसली तरी ती नेहमीच चालू असते.

याशिवाय अनेक देश त्याची सक्ती करण्याचा प्रयत्न करत आहेत. त्याच ऑन्कोलॉजिकल पॅथॉलॉजीच्या वाढीचा विचार करून, ज्याचा मृत्युदराच्या बाबतीत सुसंस्कृत देशांमध्ये तिसरा क्रमांक लागतो, आरोग्य तज्ञ प्रभावी आर्थिक यंत्रणा शोधण्याचा आग्रह धरतात ज्यामुळे रुग्णांना नवीन औषधे मिळतील.

परंतु ते त्यांचा शोध घेत असताना, एक दशलक्षाची गोळी एक किस्सा किंवा मजेदार कथेसारखीच राहते आणि मोठ्या प्रमाणात कॉम्प्लेक्सच्या फार्मसींना औषधांच्या किंमतीपासून मुक्त करते जे आज त्यांना समजत नसलेल्या अभ्यागतांकडून दिले जाते. आर्थिक परिस्थिती.

स्रोत:
मॉरिसन सी. ग्लायबेरा जीन थेरपीसाठी $1-दशलक्ष किंमतीचा टॅग सेट // ट्रेड सिक्रेट्स. - 2015. - 3 मार्च; फोर्ब्स; who.int.
स्त्रोतांची संपूर्ण यादी संपादकीय कार्यालयात आहे.