Дорогі ліки, незважаючи на те, що ви дорогі, ви нам дуже дорогі. Ті, кого доля спантеличила дуже рідкісними хворобами, могли б і так би мовити про деякі медичні препарати, що випускаються фармацевтичною промисловістю для пацієнтів, змушених бути багатими.

З погляду економіки, обсяги продажу ліків у світі у 2018 році перевищать 1,3 трильйона доларів. Це більше, ніж ВВП разом узятих 15 країн. Є традиційно не дорогі препарати, доступні найширшим масам, іноді у різних куточках планети хворіють однаковими недугами. Але для деяких людей із проблемами, особливо тих, чиї захворювання дуже рідкісні. Так звані орфанні ліки, призначені для лікування рідкісних недуг, можуть коштувати споживачам шестизначні суми. У багатьох випадках така ціна робиться насправді вартістю людського життя.

У країнах, де панує страхова медицина, страхові компанії не завжди оплачують рахунки за супердорогі препарати, змушуючи пацієнтів та їхніх близьких нести серйозні витрати. Де-не-де чоловікам і жінкам доводиться «працювати на аптеку» багато років. Іноді їм допомагають некомерційні організаціїабо просто випадкові співгромадяни, які відгукнулися на прохання про допомогу. Але це лише іноді.

У 2015 році препарат Glybera потіснив препарат Soliric на троні найдорожчих ліків у світі. Вартість річного курсу цього шедевра фармакології становила 1,2 мільйона доларів США. Глібера потрібна людям з недостатністю ферменту ліпопротеїнліпази, що регулює вміст ліпідів у крові. У Європі з таким розладом здоров'я живе лише 1200 осіб, а у всьому світі – не більше мільйона.

Препарат Glybera випускається у формі розчину для внутрішньом'язових ін'єкцій. Цей засіб працює за принципом генної терапіїщо є нововведенням. Глібера розроблена в Амстердамі і стала першими генетичними ліками, дозволеними до застосування в країнах Євросоюзу, де недостатністю ліпопротеїнліпази (LPLD) на один мільйон жителів хворіють лише двоє. Захворювання супроводжується тяжкими нападами панкреатиту. Вважається, що одного уколу Glybera достатньо, щоб позбавити пацієнта від LPLD. Зате ціна такого уколу рівнозначна вартості дива, недаремно препарат досить довго не наважувалися дозволити. Колоть дозволено лише спеціально підготовленим лікарям, які працюють у спеціальних лікувальних центрах. Передбачається, що жителі Європи готові виплатити за рік фармацевтичної індустрії до 300 мільйонів євро за Glybera.

Соліріс

Курс лікування препаратом Soliris може коштувати пацієнтові до 440 тисяч доларів на рік. Під такою торговою маркою на ринку ліків прописався еколізумаб – гуманізоване (отримане від мишей) моноклональне антитіло. У 2010 році еколізумаб був названий найдорожчим лікарським препаратом на Землі. Солірис полегшує страждання хворих на пароксизмальну нічну гемоглобінурію. Це дуже рідкісне захворювання, поширеність якого – 15,9 випадків на мільйон. Усього 8 тисяч жителів планети мають такий діагноз.

Пароксизмальна нічна гемоглобінурія – захворювання системи кровотворення, відоме з 1882 року як загрозливе для життя. Хвороба руйнує червоні кров'яні тільця(еритроцити) і проявляється анемією, кістково-мозковою недостатністю, болями в животі, дисфагією, стомлюваністю, хронічним захворюванням нирок і навіть . Солірис дозволив підняти показник якості життя пацієнтів із нічною гемоглобінурією до рівня, середнього за популяцією. Разом з тим, еколізумаб не зменшує шанси померти від рідкісної хвороби, даючи можливість довше прожити без ускладнень. Передбачалося, що орфанний препарат може допомогти при ревматоїдному артриті, на який страждають мільйони, але клінічні випробування не дали результатів.

Елапраза

Ці орфанні ліки застосовують для лікування хвороби (синдрому) Хантера, або мукополісахаридозу 2-го типу. Цим винятково рідкісним рецесивним генетичним захворюваннямстраждає 2000 чоловік у світі, з них приблизно 500 проживає у США. Хвороба Хантера зовні проявляється гаргоїлізмом – характерною грубою зовнішністю, а також затримкою росту та розумовою відсталістю.

Захворювання завжди проходить у гострій формідаючи знати про себе, коли хворому 2-4 роки зроду. Оскільки недуга має генетичну причину, лікувати її важко. Єдиний лікарський препарат, призначений для боротьби не з симптомами, а причиною синдрому Хантера, - це Елапраза (Elaprase). Препарат є замінником ферменту, дефіцитом якого страждає пацієнт. Він називається ідурсульфаза і це очищена версія людського ензиму ідуронат-2-сульфатази, дозволена до застосування після успішних клінічних випробувань на 96 пацієнтів у 2006 році. У ряді випадків після інфузій Elaprase у хворих розвивалися небезпечні життя анафілактичні реакції. Вартість ліків від хвороби Хантера становить 375 тисяч доларів на рік, а одна доза обсягом 3 мл коштує близько 3400 доларів США.

Наглазімо

Препарат Naglazyme (галсульфаза) використовують для лікування мукополісахаридозу 6-го типу – полідистрофічного дворфізму, синдрому Марото-Ламі. Ця рідкісна спадкова хворобапов'язана з дефіцитом арилсульфатази ферменту. Перші ознаки хвороби з'являються на першому році життя дитини, надалі скелет пацієнта розвивається неправильно, рухливість рук і ніг сильно скорочується, зростання дорослого тяжкому випадкусиндрому не перевищує 100 см. У всіх хворих – а на планеті їх близько 1100 осіб – спостерігаються проблеми із серцем та нервовою системою, а хворіють на синдром Марото-Ламі близько 1100 жителів планети.

Курс ліки Naglazyme для лікування цього типу мукополісахаридозу коштує понад 365 000 доларів США на рік, вони є отриманим в лабораторії модифікованим людським ферментом. Встановлено, що Наглазім вирішує багато проблем з розвитком скелета та рухливістю у суглобах. При цьому один з найдорожчих медпрепаратів у світі має чимало побічних ефектів. Серед них – кропив'янка, висипання, набряки, біль у грудях та животі, жар.

Фолотін

Лікарський засіб Folotyn (пралатрексат) застосовують у терапії рідкісної форми раку крові, яка називається Т-клітинна лімфома.

Фолотин – настільки дорогий препарат, що використовується лише коли більше нічого не допомагає, а курс внутрішньовенного лікуваннятриває 6 тижнів і коштує понад 320 000 доларів. При цьому Folotyn не набагато продовжує життя хворого. Т-клітинною лімфомою, Через що застосовується нечасто. Ведуться клінічні випробування препарату щодо придатності до лікування інших видів злоякісних пухлинклітин крові та інших різновидів раку взагалі.

Актор

Засіб Acthar виписують для лікування спазмів та судом у маленьких дітей (т.з. дитячих судом, рідкісної форми епілепсії) у віці від 4 місяців до двох років, а також при деяких інших недугах, серед яких – розсіяний склероз, нефротичний синдром та ревматоїдний артрит. Актор є особливо очищеним гормоном кортикотропін пролонгованої дії у формі гелю, що застосовується у формі підшкірних уколів.

Усім хороший препарат Achtar, відомий медицині він давно, але ціна, тим не менш, досягає 200 тисяч доларів за рік (до 26 000 за один флакон), а прибуток від продажу ліків проти дитячих судом – ста мільйонів доларів.

Міозім

Препарат Myozyme, судячи з торгової назвиє ферментом і застосовується для лікування рідкісної, іноді фатальної хвороби Помпе. Захворювання так названо на честь голландського патолога, який вперше його описав у 1932 році. Хвороба Помпе належить до спадкових. Щоб дитина народилася хворою, мутантний ген має бути в обох батьків. Вважається, що на Землі на цю недугу страждає від 5 до 10 тисяч людей. Небезпечним симптомомє м'язова слабкістьяка може поширитися на мускулатуру серця та органів дихання.

Міозим – це фермент альфа-глюкозидазу, що розщеплює глікоген, якого не вистачає пацієнтам із хворобою Помпе. Препарат дозволив скоротити кількість хворих, які потребують штучної вентиляціїлегень, а також збільшити виживання. Лікарі застосовують Myozyme, якщо вік хворого менше 8 років. Ліки вводять внутрішньовенно раз на два тижні. Вартість річного курсу становить від 100 до 300 тисяч доларів США, а приймати Міозім слід довічно. Серед побічних ефектів – пневмонія та можливі алергічні реакції, що загрожують життю пацієнта.

Цинріз та Фіразир

До найдорожчих ліків на Землі входить і препарат Cinryze. З його допомогою лікують ангіоедему (HAE) – спадковий ангіоневротичний набряк. Це рідкісне генетичне захворювання діагностується в однієї людини із 50 тисяч. При ангіоедемі у дітей та дорослих відбуваються внутрішні реакції в крові, спостерігається сильна набряклість рук, живота та гортані, обличчя та геніталій під час хворобливих нападів – загострень недуги.

Лікування хвороби – профілактику її нападів із застосуванням Cinryze рекомендують починати якомога раніше, особливо якщо симптоми мають загрозливе для життясилу. Однак таке лікування не по кишені багатьом пацієнтам – за рік доведеться заплатити за Цинріз 350 тисяч доларів. Настільки дорогий засібє білок сироватки крові людини. У хворих ангіоневротичним набрякомпечінка не справляється із виробленням цього білка. Цинріз вводять двічі на тиждень.

Ще одне ліки, яким лікують вроджену ангіоедему, – це ікатибант, антагоніст рецепторів брадикініну. Одне із торгових імен препарату – Firazyr. Упаковка із трьома шприцами Фіразіра коштує понад 35 тисяч доларів США.

Чому ці ліки такі дорогі?

Так звані орфанні препарати іноді стають героями сенсаційних публікацій, присвячених дорожнечі таких специфічних ліків. Існує кілька причин цієї дорожнечі.

По-перше, у розробку нового препарату, чи він орфанним чи масовим, інвестується сума грошей одного порядку. Інвестиція окупається з допомогою споживачів. Грубо кажучи, чи мільйон пацієнтів куплять ліки по долару за дозу, чи один пацієнт купить дозу за мільйон.

По-друге, виробники дорогих ліків упевнені в тому, що їхні дітища придбають за будь-які гроші. Симптоми багатьох рідкісних захворювань настільки тяжкі, що про відмову від лікування не йдеться.

По-третє, на ринку орфанних препаратів немає. І, нарешті, компаніям доводиться частину дорогої продукції роздавати пацієнтам безкоштовно або дешево продавати.

У ФРН минулого тижня відклали виведення на ринок довгоочікуваного препарату, мова йдепро перші дозволені в Європі ліки, здатні змінити геном людини. Відклали, як йдеться у рішенні комісії, «до підтвердження терапевтичного ефекту». Противники радикального втручання у природу людини святкують перемогу. При цьому чимала частина наукової спільноти переконана: людство даремно гальмує прогрес, адже коли «редагування» генів стане пересічним лікуванням, ми не лише позбудемося невиліковних недуг, а й докорінно покращуємо геном людства. Чи готовий світ до генної терапії, а людина — до розумного самовдосконалення, і якщо так, то чи з'явиться шанс нового типу лікування у росіян?

У невеликій ампулі з непомітною наклейкою абсолютно прозора рідина. Це Glybera — найдорожчі ліки у світі. Курс лікування цим препаратом коштує 1,1 млн. євро. Одна ампула (53 тисяч євро) містить сотні тисяч вірусів, в які вчені вбудували копію працюючого гена ЛПЛ (ген ліпопротеїдліпази) — він відповідає за вироблення в м'язах особливого ферменту, який утилізує в нашому організмі жир. Якщо ген «ламається», то найменша кількістьжирної їжі викликає тяжке запалення підшлункової залози та закупорку судин бляшками.

Механізм дії наступний: потрапивши в організм, «лікарські» віруси, відповідно до своєї природи, вбудовуються в ДНК людини та замінюють «зламаний» ген правильним. Противники кажуть інакше: лише кілька уколів у стегно, і людина стає генномодифікованим організмом (тим самим ГМО), тому що його ДНК містить штучні шматочки гена. Як би там не було, ефект у тому, що організм сам починає виробляти достатньо ферментів, щоб справлятися з жирами, а людина отримує шанс на повноцінне життя.

Фантастичну вартість розробники пояснюють тим, що Glybera розробляли 25 років, і це зажадало гігантських вкладень. До того ж, коло потенційних споживачів препарату вузьке: це порушення гена зустрічається у 1-2 осіб на мільйон. Виходить так: вартість курсу лікування порівнянна з дорогими препаратами, які таким хворим доводиться пити все життя, щоб замінювати недостатній фермент.

Проте головним прецедентом у разі виходу на європейський ринок цього препарату були б не гроші. Слідом за Glybera на ринок ЄС могли б хлинути десятки препаратів, що змінюють гени,— все, що роками накопичувалося в коморах фармкомпаній. Судячи з того, що Єврокомісія (уряд ЄС) та Європейське медичне агентство (ЕМА) зелене світло дали , Європа побоюється відстати в цій галузі від Китаю, де офіційно дозволено до продажу вже два геннотерапевтичні препарати (обидва з онкології).

— Метод, який використовувався для доставки копії ЛПЛ до генома, застосовується до різним препаратам,- підкреслює Томас Сальмонсон, голова Комітету з лікарським препаратамдля людини в ЕМА.— Отже, ми можемо говорити про лікування багатьох захворювань, спричинених збоєм у роботі генів.

То чому ж німецька комісія (її Офіційна назва G-BA - Об'єднаний федеральний комітет) втретє з 2012-го відмовляється випустити на ринок цей геннотерапевтичний препарат? Офіційне роз'яснення наказує компанії-розробнику надати «додаткові дані про терапевтичну цінність препарату», але насправді схоже, що чиновники перестраховуються: дуже гучними були скандали через те, що експериментальні генні препарати забирали життя людей. Так, сьогодні всім ясно, що за цими ліками майбутнє, але брати на себе відповідальність за побічні ризики чиновники, які контролюють головний фармринок Європи, знову не стали.

У змові з вірусом

Думка про те, що завдяки втручанню в гени можна позбавити людство від раніше невиліковних хвороб, розбурхувала уми вчених із середини 1970-х — ледве розробили основні методи. генної інженерії. Фахівці з ходу зрозуміли: принципова відмінність нового способу лікування в тому, що він усуває не наслідки хвороби , а її першопричину.Більш менш реальним цей процес став після того, як генетики навчилися співвідносити конкретні гени з хворобами. Після проекту «Геном людини» (за розшифровкою геному) стало зрозуміло: насправді генів, які відповідають за життєдіяльність організму, менше, ніж думали, «всього» 20-25 тисяч (а не 100 тисяч). При цьому різного роду «поломки» в генах, що призводять до збоїв у роботі організму, часто є явищем.

— У принципі, у будь-якій популяції кожна 150—160-та дитина страждає на те чи інше спадкове захворювання,— каже заступник директора Медико-генетичного. наукового центруРАМН Віра Іжевська.— У дорослих ці цифри менші: одна на 200-250 осіб. Ці захворювання не обов'язково тяжкі, бо генетична патологіябуває різна. Наприклад, є ген, через який значно підвищений холестерин. Ще ми знаємо, що від 50 до 70 відсотків усієї вродженої приглухуватості та глухоти теж викликають дефекти генів. А бувають системні ситуації, коли уражаються і серце, і око, і інтелект.

Перші серйозні спроби «відредагувати» геном належали справжнім світилам генетики, які як мішені вибрали важкі недуги, пов'язані з поломкою в конкретному гені. Ідея «редагування» геному була багато разів випробувана на рослинах і тваринах: як транспорт вибирався вірус, який «навантажували» корисним компонентом. І ось 1999-го Джеймс Вілсон, керівник Інституту генної терапії при Університеті Пенсільванії, розпочав випробування вірусного носія для редагування геному людини. Вілсон поспішав: пізніше з'ясується, що він порушив правила клінічних випробувань, зокрема, промовив про смерть піддослідних мавп.

Укол із препаратом для зміни геному ввели 18-річному Джессі Гелсінгеруз Арізони. Джессі страждав рідкісною хворобою: його печінка не виробляла фермент, що розщеплює аміак побічний продуктжиттєдіяльності організму. Зазвичай від цієї патологи вмирають, не доживши до п'яти років, але Джессі особливий випадок: мутація не передалася йому у спадок, вона виникла в організмі спонтанно Після ін'єкції, що містить "лікарські" віруси, у нього піднялася температура, потім розвинулася мультиорганна патологія. На другий день юнак помер.

— Джессі провели генотерапію на основі аденовірусів,— пояснює Анча Баранова, професор Школи системної біології GMU (США), керівник Центру з вивчення хронічних захворювань метаболізму в Коледжі наук GMU, директор з науки Біомедичного холдингу «Атлас» та член Американського товариства генетики людини. сильну імунну реакцію Дізнатися, буде вона чи ні, не можна до того, як аденовірус потрапить до організму. Можна сказати, смерть Джессі стала трагедією не лише для його батьків, а й для всієї генної терапії. Тому що відразу після неї у світі було припинено всі роботи, пов'язані із застосуванням генної терапії до людського організму.

Наукова кар'єра Вілсона була підірвана, а Інститут генної терапії взагалі закритий. На всі експерименти з «редагуванням» геному людини у США запровадили безстроковий мораторій. Вчені обурювалися, але мораторій у чомусь пішов на користь. Почали активно шукати нові способи доставки генних ліків і зупинилися на ретровірусах. На відміну від аденовірусів, вони не викликали обурення імунітету, але мали інший недолік — такі віруси вбудовуються в геном безсистемно, «куди Бог послав».

2004-го французи представили препарат для лікування важкого комбінованого імунодефіциту — захворювання, при якому дитина народжується взагалі без імунітету. Все життя, на жаль, недовге, він мешкає в стерильному приміщенні і навіть з батьками спілкується в гумових рукавичках. Саме таким дітям запровадили ліки, які виправляють дефект у гені. Ефект був приголомшливим - у 10 дітей почав вироблятися власний імунітет, щоправда, принагідно у двох розвинулися лейкози (їх, на щастя, вдалося вилікувати). Як з'ясувалося, ретровірус вбудував «лікувальний» ген поруч із геном, який викликає саме цей рак крові. На генотерапії поставили знову жирний хрест: контроль за дослідженнями терапії став настільки жорстким, що потік інновацій на кілька років вичерпався — і в Європі, і в США. Тоді перше місце вийшов Китай.

Made in China

— Майже одразу після цих подій у Китаї схвалили до застосування два ліки, пов'язані з доставкою здорових генів у пухлину,— Gendicine та Oncorine,— каже професор Анча Баранова.— Вони призначені для лікування онкологічних захворювань, Більш конкретно - активують ген p53, що відповідає за придушення зростання ракових клітин.

Цікаво, що китайці спішно вивели на ринок не свої розробки, а препарати, які були зроблені Південній Кореїта США, але не потрапили до споживача через законодавчі перепони. У Піднебесній не так ретельно ставляться до умов виконання клінічних досліджень і, як стверджують скептики, замовчують справжню кількість випадків серйозних побічних ефектів. Іншими словами, Китай вважав за краще випустити в масовий продаж не до кінця перевірений препарат, який допоможе великою кількістюлюдей (хай у когось він, можливо, і викличе непередбачувані наслідки). У Європі та США пішли іншим шляхом: життя потенційної жертви побічних ефектів (нехай одну-єдину) поставили вище сотень життів потенційних пацієнтів, яким, на думку низки фахівців, цей препарат міг би допомогти.

Поки комісії з біоетики вирішують, хто має рацію, КНР за минулі роки не лише отримав солідний прибуток від продажу препаратів, а й здобув славу столиці генної терапії — саме до Пекіна з усього світу їдуть лікуватися люди з важкими формами раку органів голови та шиї. Це спонукало групу дослідників із США у 2013 написати керівництву Національного інституту здоров'я (він розподіляє бюджет у біомедичній науці) лист із закликом відмовитися від тотального контролю над генною терапією. За півроку роздумів чиновники погодилися з вченими.

Важливо відзначити, що після вимушеного мораторію багато вчених відмовилися від колишніх варіантів вірусів-транспортерів. Сьогодні вони віддають перевагу аденоасоційованому вірусу (AAV): переважна кількість людей є його носіями, тому він не буде зустрітий у багнети імунною системою. До того ж у AAV є одна чудова особливість: різні видивіруси вбудовуються у певні органи — у печінку, очі, клітини мозку та, як у випадку з Glybera, переважно у м'язи. Щоправда, є в нього й недоліки: він може «забрати» дуже невелику кількість лікарського матеріалу.

Другий вірус, з яким все активніше працюють вчені, це, як не дивно, вірус, що викликає СНІД. Дослідники використовують його знешкоджену копію, яка має перспективні з погляду терапії властивості: вміє проникати в клітини імунної системи і при цьому не активує онкогени.

Розбудити потенціал

Останні кілька років ситуація з новими «генними» препаратами (всі вони проходять ту чи іншу стадію випробувань) у світі виглядає натхненно. Медики навчилися пригнічувати за допомогою генів розвиток складних лейкозів, відновили зір сліпим від народження мавп і повернули назад м'язову дистрофію. При цьому в ряді випадків численні уколи не є обов'язковими: наприклад, ген, що дозволяє боротися з муковісцидозом (системне спадкове захворювання, яке характеризується ураженням залоз зовнішньої секреції та органів дихання), вчені упаковали в аерозоль для вдихання.

До речі, у нас у країні в 2012 році видали реєстраційне посвідченняна власний геннотерапевтичний препарат для лікування тяжких уражень судин ніг. Препарат є людським геном VEGF 165, який відповідає за зростання нових судин. Так, майже непомітно для світу, ми стали другою країною після Китаю, яка дозволила застосувати генну терапію.

Звичайно, невирішених питань багато. Наприклад, сьогодні навчилися лікувати гемофілію (поки що в дослідах на тваринах), доставляючи в невелику кількість генів нову копію, яка відповідає за нормальне вироблення фактора згортання крові. У порівнянні зі здоровим організмом така кількість становить відсотків 10, але цього цілком вистачить, щоб, припустимо, людина, зламавши руку, змогла дочекатися швидкої і не померла від крововтрати. Інша річ — ті захворювання, коли ген потрібно замінювати у всьому організмі, буквально у кожній його клітині. Тут наука поки що безсила.

— Треба розуміти, що технологія вбудовування працюючої копії гена в геном — не єдина можливість досягти результату,— нагадує професор Анча Баранова,— іноді простіше якимось чином включити ген, що мовчить, або активувати сплячий. У Останнім часомце роблять за допомогою дволанцюгових РНК. Уявіть собі, що в майбутньому ми зможемо згодом у літніх знижувати роботу гена, відповідального за вироблення тих самих бляшок у мозку, через які виникає хвороба Альцгеймера. Це відкриває перед людством по-справжньому безмежні можливості.

Якщо компанія виробляє двохсотий за рахунком генерик парацетамолу або чергові льодяники від кашлю зі смаком полуниці, то ціноутворення на її продукцію буде ринковим. Інакше не продати, навіть за наявності зірки-маркетолога та забійної реклами на кожному білборді. Зовсім інша річ, коли препарат претендує на звання панацеї. Тут уже представники «біг фари» дають політ фантазії, і розмах крил іноді виходить далеко за звичні рамки.

Рідко = дорого

Найбільш дорогими лікарськими засобами, за версією Forbes, є препарати на лікування орфанних захворювань. Власне, це зрозуміло: коли від патології страждають лише 2–3 тис. пацієнтів у світі, не варто очікувати, що витрати на дослідження та розробку покриються за рахунок масштабних продажів. Єдиний спосіб компенсувати тимчасові та фінансові ресурси – це закласти в ціну. І в таких випадках вона може стати просто нечуваною.

Так, довгий часпальму першості серед засобів преміум-сегменту тримав препарат Soliris(Діюча речовина – екулізумаб, виробник – Alexion Pharmaceuticals). Це перший і єдиний у США препарат для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії, від якої сьогодні страждають 8 тис. жителів земної кулі. Курс лікування диво-препаратом коштує $409,5 тис. на рік. Щорічний обсяг продажів становить приблизно $300 млн. Цікаво, що невдача в клінічних випробуваннях (Soliris виявився недостатньо ефективним при ревматоїдному артриті) обернулася комерційним успіхом: якби перше свідчення виявилося єдиним, препарат став би «одним з» інших із вартістю близько $20 тис. на рік.

Таблетка на мільйон

Але через два роки Soliris був змушений посунутися, поступившись кріслом лідера препарату Glybera(виробник – голландська компанія UniQure), одноразове застосування якого коштувало $1,6 млн. Засіб призначений для лікування дефіциту ліпопротеїнази – ще одного рідкісного захворювання. Препарат можна оплачувати на виплат на 5 років, хоча для більшості пацієнтів це навряд чи щось кардинально змінює. Сьогодні дефіцит ліпопротеїнази діагностується приблизно у 1–2 осіб із мільйона. У європейських країнахтаких пацієнтів налічується трохи більше кількох сотень. До речі, Glybera став першим геннотерапевтичним препаратом, схваленим Європейським агентством лікарських засобівдля застосування на території ЄС. Сьогодні ціна препарату значно знизилася – до $1 млн. Незважаючи на фантастичну знижку, Glybera залишається найдорожчим лікарським засобом за всю світову історію.

Захмарні висоти

Другу, третю та інші високі рядки цінового хіт-параду також займають препарати-сироти. Зокрема, лікарський засіб Elaprase(виробник – американська компанія Shire Human Genetic Therapies Inc.) коштує пацієнтам $375 тис. на рік. Застосовується при синдромі Хантера, від якого страждають близько 2 тис. людей у ​​світі.

Не надто відстає в ціні препарат Naglazyme(виробник – BioMarin Pharmaceuticals) для лікування порушення обміну речовин під назвою синдром Марото-Ламі (MPS VI), який вражає 1100 людей по всьому світу. Вартість курсу – $365 тис.

Лікарський засіб Cinryze(виробник – компанія ViroPharma Inc.) лікує ангіоневротичний набряк(НАО) – порушення імунної системи, яке викликає набряк у черевної порожнинита губ. Хвороба вражає 6 тис осіб на території США. Курс лікування інноваційним препаратом коштує $350 тис.

За $300 тис. можуть полікуватися люди із хворобою Помпе препаратом Myozime(виробник – компанія BioMarin Pharmaceuticals). Препарат замінює фермент, який відсутній при цьому захворюванні. Ринок його застосування ще вужчий, ніж у інших дорогих коштів, – лише 900 людей у ​​світі.

Висока вартість препаратів-сиріт викликає питання, але, з іншого боку, доводиться радіти хоча б тому, що їх виробляють. Ще років десять тому такі кошти просто не розроблялися. Сьогодні у світі активно просувається ідея забезпечення гідним лікуванням пацієнтів із рідкісними захворюваннями. Для виробників пропонуються всілякі стимули – від податкових пільгдо якихось інших преференцій у бізнесі. Як результат, лише у США минулого року із 41 заявки на реєстрацію нових препаратів, схвалених FDA, 40% склали орфанні кошти. За даними звіту Центру з досліджень у галузі розробки лікарських засобів при Університеті Тафтс, за 14-річний період, що завершився в 2013 році, американський регулятор схвалив 86 орфанних препаратів. Але, як зазначають дослідники, їхня надто висока вартість призводить до того, що страхові компанії та інші платники переглядають свою політику компенсації. Тому не виключено, що навіть у країнах, які мають обов'язкове медичне страхування, незабаром платити за лікування доведеться самим пацієнтам. Незважаючи на існуючі загрози, унікальність такої терапії дозволяє виробникам диктувати ціни на «сирітському» ринку, і, згідно з результатами дослідження Evaluate, їхня вартість у шість разів вища за ціни на популярні препарати.

Середньовічна віагра
Одним з найдорожчих ліків, відомих світу, були "морські кокоси". Але дерева, яке народжує ці плоди, ніхто ніколи не бачив. Моряки вважали, що «морський кокос» росте просто в океані і його охороняє міфічний птах Гаруда. А офіційна наука стверджувала, що горіх – плід рослини, що росте на дні Індійського океану.
Загадковим «морським кокосам» приписували безліч чудових властивостей. Медики та знахарі оголосили їх панацеєю від усіх хвороб і в один голос стверджували, що ці плоди ефективно виліковують від статевого безсилля і збільшують сексуальні здібності чоловіків.
Середньовічні аптекарі торгували настоянкою на шкаралупі морського горіха з додаванням мигдалю. Щоправда, дозволити собі лікуватись цими препаратами могли далеко не всі. Наприклад, на Мальдівських островах вожді племен заздалегідь оголошували всі «морські кокоси», які приб'є до берегів, своїми і нещадно рубали руки будь-кому, хто намагався приховати знахідку.
Загадка "морських кокосів" була розгадана у XVIII ст., коли французькі колоністи, досліджуючи Сейшели, виявили пальми, буквально всипані цими горіхами. Ціна на них різко впала, а про лікувальних властивостейах одразу забули.

Молоді та перспективні

І все ж таки в лікарському преміум-сегменті бал правлять не тільки орфанні засоби. У своєму звіті експерти журналу Forbes враховували лише кошти вартістю від $200 тис. на рік для середнього пацієнта. Деякі дорогі препарати від раку, які також коштують $200 тис. за рік лікування, не потрапили до списку, бо середній пацієнтприймає їх лише протягом кількох місяців. Але за фактом це не переводить інноваційні онкологічні препарати на нижчий ціновий сегмент.

За останніми прогнозами FirstWord Pharma, 20 лікарських засобів від раку з очікуваним значним комерційним зростанням забезпечать глобальні продажі фарміндустрії до 2020 року на суму $40 млрд. Вже сьогодні вартість курсу нової онкотерапії досягає $6–10 тис. на місяць, і йдеться не про саме дороге лікування. Наприклад, препарат « Ревлімід» (виробник – Celgene International Sarl.) обходиться у 7 тис. євро за упаковку, а « Дазатиніб»(виробник – Bristol-Myers Squibb) коштує близько 6 тис. євро.

Вважається, що найдорожчі онкологічні препарати ще тільки проходять клінічні дослідження, і покажуть цінові зубки не раніше ніж через 5 років. З іншого боку є надія, що генерична конкуренція поступово знизить градус розжарення. У розвинених країнах проблема частково вирішується завдяки високим загальним витратам на охорону здоров'я та підтримці держави у реалізації сучасних програмлікування онкологічних хворих Але навіть там пацієнти мають низький доступ до інноваційних засобів через їхню високу вартість. У країнах же з економікою, що розвивається, таких як Україна, ситуація набагато гірша.

«Сирітський» ринок
За даними маркетингового дослідження Evaluate, вже до 2020 року продажі в сегменті «сирітських» препаратів становитимуть 19 % від загального обсягу ринку рецептурних препаратів у США, Японії та Європі, без урахування генериків. Дослідники підкреслили, що щорічні продажі можуть становити $176 млрд до кінця цього десятиліття.

Дізнатися з тисячі

Також експерти вважають, що мільярдами доларів поповниться сегмент препаратів для лікування гепатиту С та за рахунок запуску нових лікарських засобів компаніями AbbVie та Merck. Про це свідчать показники препарату Sovaldi(виробник – компанія Gilead Sciences Inc.) – вартість однієї таблетки становить $1 тис. Обсяг продажів засобу від гепатиту через 5 років після лончу оцінювався у $3 млрд.
Власне цей препарат можна назвати останньою краплею в чаші терпіння світової охорони здоров'я. Оскільки після його виведення на ринок США питанням ціни на фармацевтичному ринкувсерйоз зацікавилася ВООЗ. Минулого року організація закликала європейські уряди активніше обмінюватися досвідом щодо створення системи ефективного ціноутворення на нові лікарські засоби, призначені для лікування онкозахворювань, діабету та гепатиту С. Оцінка економічної ефективностізастосування нових ліків не входить до обов'язків регуляторних органів, що видають дозвіл на застосування таких препаратів у клінічній практиці. Але, враховуючи зростаючі апетити виробників, не факт, що ситуація залишатиметься такою і надалі.

Ріг дорожчий за золото
Звання найдорожчих ліків історія фармації досі зберігає у себе ріг носорога. Попит на це зілля постійно зростає. І це зовсім не в дрімучі часи знахарів та алхіміків, а сьогодні, у ХХІ ст. У своїй щорічній доповіді директор управління національних парків Південної АфрикиДжеф Гейсфорд повідомив, що на чорному ринку ціна на кілограм носорожого рогу досягла 400 тис. рандів (майже $60 тис.) і перевищила ціну золота. Вчені та захисники природи в один голос стверджують: ріг носорога є приблизно тією ж речовиною, що і людське волосся і нігті, отже, він не має жодних лікувальних властивостей. Але віра в його силу настільки сильна, що всі запевнення фахівців не дають результату. Декілька років тому В'єтнаму довелося відкликати дипломата з посольства в ПАР після скандалу у зв'язку з тим, що він намагався викласти велику суму за нелегальний ріг.

Протоптаною доріжкою

Якщо оглянути світові цінові вершини з пагорба України, створюється сюрреалістичне відчуття, що йдеться не про лікарські засоби, а як мінімум про рідкісні діаманти чи автомобілі для мільйонерів. Але навряд чи можна посперечатися з банальним твердженням, що здоров'я найдорожче. Досить трохи вникнути у питання, щоб стало зрозуміло: найдорожчі препарати перебувають на вістрі інновацій та реально рятують життя безнадійних хворих. Звичайно, місцями ціни на новинки фармринку виглядають абсурдно. Проте лише поява подібних лікарських засобів – вже благо.
Адже конкуренція у світовій формі дуже сильна, і за американськими і європейськими компаніями «підтягуються» виробники генериків, ціна неминуче падає, доки досягне більш-менш прийнятного рівня. І нехай це процес не швидкий, але він завжди йде.

До того ж, багато країн намагаються його форсувати. Враховуючи зростання тієї ж онкологічної патології, яка посідає третє місце у цивілізованих державах за показниками смертності, експерти охорони здоров'я наполягають на пошуку ефективних економічних механізмів, які дадуть пацієнтові доступ до нових препаратів.

Але поки їх шукають, таблетка за мільйон залишається чимось на кшталт анекдоту чи забавної байки, і великою мірою позбавляє аптеки від комплексів щодо ціни на препарати, якими їх сьогодні нагороджують відвідувачі, які не розуміють економічну ситуацію.

Джерела:
Morrison C. $1-мільйонний придбаний tag set для Glybera gene therapy // Trade Secrets. - 2015. - March 3; Forbes; who.int.
Повний список джерел міститься в редакції.

Бізнес з розробки та продажу ліків – це величезна індустрія та фармацевтичні компанії щорічно заробляють мільярди доларів. Очікується, що продаж ліків у 2018 році перевищить 1,3 трлн. дол. США.

Продаж фармацевтичних препаратів перевищує валовий внутрішній продукт 15 країн, разом узятих. Для деяких людей, особливо тих, у кого є рідкісні та тяжкі захворювання, вартість деяких необхідних ліківможе бути дуже дорогою.

У деяких країнах вжито заходів для компенсації витрат на ліки, людям допомагають некомерційні організації та благодійні програми надання фінансової допомоги хворим. Незважаючи на це, великий відсоток людей не може претендувати на і змушені самі шукати гроші на ці життєво важливі для них ліки.

Список найдорожчих ліків у світі

1. Препарат Glybera Глібера став найдорожчими ліками у світі вартість 53,000 євро за ампулу. Glybera Глібера не схвалений у Сполучених Штатах, використовується в Європі для лікування дефіциту ліпази ліпопротеїнів, захворювання, яким хворіють всього 1200 осіб у Європі та 1,000,000 у всьому світі.

2. Ліки Actimmune (Interferon gamma-1b) лікує два рідкісні генетичні захворювання: хронічне гранулематозне захворювання та тяжкий, злоякісний. Вартість річного курсу лікування препаратом Actimmune становить понад 572 000 доларів США. Ліки - біологічно продукований білок, відомий як гамма-інтерферон, який подібний до білка, що продукується природним шляхоморганізмом людини. Інтерферон гамма 1b допомагає знизити ризик та тяжкість інфекцій у осіб із гранулематозом та може сповільнити погіршення злоякісного остеопетрозу.

3. Препарат Lumizyme замінює відсутній або дефіцитний фермент у людей з хворобою Помпе, генетичним захворюванням, спричиненим накопиченням цукру, що називається глікогеном у клітинах організму. Препарат Lumizyme коштує близько 15,000 доларів США за 50 мг, а вартість лікування, повний курс якого становить приблизно 300,000 доларів на рік.

5. 1 флакон Elaprase Елапраза (Ідурсульфаза) 2mg/ml коштує $4,250. Elaprase використовується для надзвичайно рідкісного стану, який перешкоджають функції мозку і фізичного розвитку. Вартість лікування Elaprase Елапраза (Ідурсульфаза) становить понад 375 000 доларів на рік.

6. коштує близько $2,350 за 1 флакон 5 мл і використовується для лікування мукополісахаридозу 4 типу, синдрому Марото-Ламі, що впливає на сполучні тканини. Загальні симптомивключають проблеми із серцем, пошкодження головного мозку та ін. Витрати на ліки за рік можуть становити понад 365,000 доларів.

7. Cinryze 500 коштує 1,800 Євро за упаковку і лікує ангіодистрофію, на яку хворіє одна з 50,000 осіб. За вартістю 350,000 доларів на рік, препарат ефективно управляє набряком рук, горла та шлунка.

8. Folotyn Фолотин (пралатрексат) коштує $10,100 за 20mg/ml це хіміотерапія, що використовується для лікування Т-клітинної лімфоми, яка часто рецидивує та метастазує. Периферична Т-клітинна лімфома являє собою групу рідкого типу неходжкінської , яка включає в себе ангіоіммуноластічну Т-клітинну лімфому і анапластичну великоклітинну лімфому. Хіміотерапія Folotyn Фолотін (пралатрексат) може коштувати понад 30,000 доларів на місяць і триває близько шести тижнів.

9. Acthar коштує $7,500 за 5 мл. Acthar (кортикотропін) зазвичай використовується для лікування ревматоїдного та псоріатичного, саркоїдозу, анкілозуючого спондилоартриту, хоріоїдиту, інфантильних судом та . Річний курс лікування може коштувати понад 200 000 доларів.

10. Myozyme Міозім коштує 1,000 Євро за 50 мл і використовується для лікування хвороби Помпе, рідкісної та іноді смертельної хвороби, яка вражає серце і скелетні м'язи. Myozyme Міозим є лізосомальним глікогенспецифічним ферментом, який підвищує виживання, а вартість курсу лікування становить від 100,000 до 300,000 доларів на рік.

Системи охорони здоров'я різних країнпрагнуть знайти баланс між доступом людей до та прибутками фармацевтичних компаній це постійна боротьбаза допомогу пацієнтам з рідкісними та тяжкими захворюваннями.

Заповніть контактну форму, поля * обов'язкові.

Найдорожчі у світі ліки – 850 тисяч доларів за дозу! Запам'ятайте цю назву: Luxturna. Відтепер це найдорожчий медичний препарат, Який коли-небудь боровся простори аптек, пише журнал Maxim.

Ні, це не ліки від жадібності. Це насправді, як сказали б у Сколковому, «інноваційний препарат». Настільки інноваційний, що компанія Spark Therapeutics, яка розробила Luxturna, спочатку збиралася продавати його по 1 мільйону доларів за разову дозу.

Luxturna покликана вилікувати пацієнта від гранично поганого захворювання – спадкової сліпоти. Препарат лікує сліпоту методом генотерапії (ультрасучасний і дійсно дієвий напрямок сучасної медицини, заснований на внесенні змін до генетичного апарату соматичних клітин пацієнта).

Після того, як страхові компанії заявили, що мільйон - це перебір, непідйомний для бюджету ноша, ціну знизили на 15 відсотків. Але навіть це залишає Luxturna в ранзі найдорожчого лікарського засобу.

Тестування довело, що Luxturna справді відновлює зір у тих, хто має рідкісну форму успадкованої сліпоти.

Як ця штука працює?

На щастя, ніякого самонавіювання - мовляв, раз вже я заплатив 850 тисяч, то просто зобов'язаний одужати. Після однієї ін'єкції препарату той впливає як вірус сітківки очей і замінює дефектний ген, після чого починається процес відновлення зору. Ін'єкцій знадобиться дві штуки (по одній на око), лікування кожного ока обійдеться в 425 тисяч, що і дасть у сумі ті самі 850 тисяч.

При цьому, як зазначають фахівці, які критикують жадібних фармацевтів, ціна є непомірною навіть за мірками новомодної генної терапії. Наприклад, найдорожчий генний препарат проти раку крові коштує 474 тисячі доларів. Не подарунок, але все ж куди скромніше, ніж Luxturna.

Найдивовижніше, що відзначають фахівці, так це реальна загроза того, що коли страхові компанії почнуть оплачувати настільки нечувано дороге лікування, фармацевтичні корпорації нахабніють до кінця і почнуть гнати ціни ще вище!