Drahé lieky, napriek tomu, že ste drahý, ste nám veľmi drahý. Tí, ktorí si lámali hlavu nad osudom s veľmi zriedkavými chorobami, by to mohli povedať o niektorých liekoch vyrábaných farmaceutickým priemyslom pre pacientov „nútených zbohatnúť“.

Čo sa týka ekonomiky, celosvetový predaj liekov v roku 2018 presiahne 1,3 bilióna dolárov. To je viac ako HDP 15 krajín dohromady. Tradične existujú drahé lieky, prístupný tým najširším masám, z času na čas a v rôznych častiach sveta trpiacich rovnakými neduhmi. Ale pre niektorých ľudí s problémami, najmä pre tých, ktorých choroby sú veľmi zriedkavé. Takzvané lieky na ojedinelé ochorenia môžu spotrebiteľov stáť šesťciferné sumy. V mnohých prípadoch je takáto cena v podstate cenou ľudského života.

V krajinách, kde dominuje poisťovacia medicína, poisťovne nie vždy platia účty za superdrahé lieky, čo núti pacientov a ich blízkych vynakladať značné výdavky. Niekde musia muži a ženy dlhé roky „pracovať pre lekáreň“. Niekedy pomôžu neziskové organizácie alebo len náhodných spoluobčanov, ktorí reagovali na žiadosť o pomoc. Ale to je len niekedy.

V roku 2015 Glybera nahradil Soliric ako najdrahší liek na svete. Náklady na ročný kurz tohto majstrovského diela farmakológie boli 1,2 milióna amerických dolárov. Glibera je potrebná pre ľudí s nedostatkom enzýmu lipoproteín lipázy, ktorý reguluje krvné lipidy. V Európe žije s takouto poruchou zdravia len 1200 ľudí a na celom svete nie viac ako milión.

Glybera je dostupná ako riešenie pre intramuskulárne injekcie. Tento nástroj funguje na princípe génová terapia, čo je inovácia. Glibera bola vyvinutá v Amsterdame a stala sa prvým genetickým liekom schváleným na použitie v Európskej únii, kde len dvaja ľudia trpia nedostatkom lipoproteínovej lipázy (LPLD) na milión obyvateľov. Choroba je sprevádzaná ťažkými záchvatmi pankreatitídy. Predpokladá sa, že jedna injekcia Glybery stačí na to, aby sa pacient zbavil LPLD. Na druhej strane, cena takejto injekcie sa rovná nákladom na zázrak a nie nadarmo sa drogu neodvážili povoliť pomerne dlho. Injekcia je povolená len špeciálne vyškoleným lekárom pracujúcim v špeciálnych liečebných centrách. Predpokladá sa, že obyvatelia Európy sú pripravení zaplatiť farmaceutickému priemyslu za Glyberu až 300 miliónov eur ročne.

Soliris

Liečba Solirisom môže stáť pacienta až 440 000 dolárov ročne. Pod takouto značkou sa na trhu s liekmi predpisoval ekolizumab – humanizovaný (získaný od myší) monoklonálna protilátka. V roku 2010 bol ekolizumab označený za najdrahší liek na svete. Soliris zmierňuje utrpenie pacientov s paroxyzmálnou nočnou hemoglobinúriou. Ide o veľmi zriedkavé ochorenie s prevalenciou 15,9 prípadov na milión ľudí. Takúto diagnózu má len 8 tisíc obyvateľov planéty.

Paroxyzmálna nočná hemoglobinúria je ochorenie krvotvorného systému, od roku 1882 známe ako život ohrozujúce. Choroba ničí červenú krvné bunky(erytrocyty) a prejavuje sa anémiou, zlyhávaním kostnej drene, bolesťami brucha, dysfágiou, únavou, chronickým ochorením obličiek a dokonca. Soliris umožnil zvýšiť kvalitu života pacientov s nočnou hemoglobinúriou na priemernú úroveň populácie. Ekolizumab však neznižuje šance na úmrtie na zriedkavé ochorenie, vďaka čomu je možné žiť dlhšie bez komplikácií. Predpokladalo sa, že liek na ojedinelé ochorenia pomáha pri reumatoidnej artritíde, ktorá postihuje milióny ľudí, ale klinické štúdie zlyhali.

Elapraz

Tento liek na ojedinelé ochorenia sa používa na liečbu Hunterovej choroby (syndrómu) alebo mukopolysacharidózy typu 2. Tento výnimočne vzácny recesistický genetické ochorenie postihuje 2000 ľudí na svete, z ktorých približne 500 žije v Spojených štátoch. Hunterova choroba sa navonok prejavuje gargoylizmom – charakteristickým drsným vzhľadom, ako aj spomaleným rastom a mentálnou retardáciou.

Choroba sa vždy vyrieši akútna forma, čím o sebe dáte vedieť, keď má pacient 2-4 roky. Keďže choroba má genetickú príčinu, je ťažké ju liečiť. Jediným liekom určeným na liečbu príčiny Hunterovho syndrómu a nie symptómov je Elaprase. Liek je náhradou enzýmu, ktorého deficitom pacient trpí. Volá sa idursulfáza a je to purifikovaná verzia ľudského enzýmu iduronát-2-sulfatázy, schválená po úspešných klinických skúškach u 96 pacientov v roku 2006. Zároveň sa v niektorých prípadoch po infúziách Elaprase u pacientov rozvinuli život ohrozujúce anafylaktické reakcie. Náklady na liek na Hunterovu chorobu sú 375 000 USD ročne a jedna 3 ml dávka stojí približne 3 400 USD.

Naglazim

Naglazyme (galsulfáza) sa používa na liečbu mukopolysacharidózy typu 6 – polydystrofický trpaslík, Maroteau-Lamiho syndróm. Toto vzácne dedičné ochorenie spojené s nedostatkom enzýmu arylsulfatázy. Prvé príznaky ochorenia sa objavujú v prvom roku života dieťaťa, neskôr sa kostra pacienta vyvíja nesprávne, pohyblivosť rúk a nôh je značne znížená, rast dospelého v r. ťažký prípad syndróm nepresahuje 100 cm.Všetci pacienti – a na planéte je asi 1100 ľudí – majú problémy so srdcom a nervový systém, a asi 1100 obyvateľov planéty trpí Maroteau-Lami syndrómom.

Liek Naglazyme na tento typ mukopolysacharidózy stojí viac ako 365 000 dolárov ročne a je to laboratórne vyrobený modifikovaný ľudský enzým. Zistilo sa, že Naglazyme rieši mnohé problémy s vývojom kostry a pohyblivosťou v kĺboch. Zároveň sa u jedného z najdrahších liekov na svete zistilo množstvo vedľajších účinkov. Medzi nimi sú žihľavka, vyrážka, opuch, bolesť na hrudníku a bruchu, horúčka.

Folotin

Liek Folotyn (pralatrexát) sa používa na liečbu zriedkavej formy rakoviny krvi nazývanej T-bunkový lymfóm.

Folotin je tak drahy liek, ze sa pouziva len ked nic ine nepomaha, a kurz intravenózna liečba trvá 6 týždňov a stojí viac ako 320 000 dolárov. Folotyn zároveň mierne predlžuje život pacienta. T bunkový lymfóm, a preto sa používa len zriedka. Liečivo prechádza klinickými skúškami vhodnosti na liečbu iných typov zhubné nádory krviniek a iných typov rakoviny všeobecne.

Aktar

Acthar sa predpisuje na liečbu kŕčov a záchvatov u malých detí (tzv. infantilné kŕče, zriedkavá forma epilepsie) vo veku od 4 mesiacov do dvoch rokov, ako aj na liečbu niekoľkých ďalších ochorení, vrátane - roztrúsená skleróza nefrotický syndróm a reumatoidná artritída. Aktar je vysoko purifikovaný dlhodobo pôsobiaci kortikotropínový hormón vo forme gélu používaný vo forme subkutánnych injekcií.

Achtar je dobrý pre každého, medicína ho pozná už dlho, no napriek tomu jeho cena dosahuje 200-tisíc dolárov ročne (až 26-tisíc za jednu fľašu) a príjem z predaja liekov proti infantilným záchvatom je sto miliónov dolárov.

myozým

Droga Myozyme, súdiac podľa obchodné meno, je enzým používaný na liečbu zriedkavej, niekedy smrteľnej Pompeho choroby. Choroba je pomenovaná po holandskom patológovi, ktorý ju prvýkrát opísal v roku 1932. Pompeho choroba je dedičná. Aby sa dieťa narodilo choré, obaja rodičia musia mať mutantný gén. Predpokladá sa, že na Zemi táto choroba postihuje 5 až 10 tisíc ľudí. Nebezpečný príznak je svalová slabosť, ktorý sa môže rozšíriť do svalov srdca a dýchacích orgánov.

Myozyme je alfa-glukozidázový enzým, ktorý rozkladá glykogén, ktorého nedostatok u pacientov s Pompeho chorobou. Liek znížil počet pacientov, ktorí to potrebujú umelé vetranie pľúc, ako aj zvýšiť prežitie. Lekári používajú Myozyme, ak má pacient menej ako 8 rokov. Liečivo sa podáva intravenózne každé dva týždne. Náklady na ročný kurz sú od 100 do 300 tisíc dolárov a Myozyme by ste mali užívať doživotne. Vedľajšie účinky zahŕňajú zápal pľúc a možné alergické reakcie ohrozujúce život pacienta.

Cinriz a Firazir

Cinryze je jedným z najdrahších liekov na Zemi. Používa sa na liečbu angioedému (HAE) – dedičného angioedému. Táto zriedkavá genetická porucha je diagnostikovaná u 1 z 50 000 ľudí. S angioedémom u detí a dospelých dochádza k vnútorným reakciám v krvi, dochádza k silnému opuchu rúk, brucha a hrtana, tváre a genitálií pri bolestivých záchvatoch - exacerbáciách ochorenia.

Liečba choroby – prevencia jej atakov pomocou Cinryze sa odporúča začať čo najskôr, najmä ak sú príznaky život ohrozujúce silu. Mnohí pacienti si však takúto liečbu nemôžu dovoliť – za Cinriza budú musieť zaplatiť 350-tisíc dolárov ročne. Takže drahý prostriedok je proteín ľudského séra. U pacientov angioedém Pečeň nie je schopná produkovať tento proteín. Cinriz sa podáva dvakrát týždenne.

Ďalším liekom, ktorý sa používa na liečbu vrodeného angioedému, je icatibant, antagonista bradykinínového receptora. Jedným z obchodných názvov lieku je Firazyr. Balenie s tromi striekačkami Firazir stojí viac ako 35-tisíc amerických dolárov.

Prečo sú tieto lieky také drahé?

Takzvané lieky na ojedinelé ochorenia sa z času na čas stávajú hrdinami senzačných publikácií o vysokých nákladoch na takéto špecifické lieky. Existuje niekoľko dôvodov pre tieto vysoké náklady.

Po prvé, množstvo peňazí rovnakého rádu sa investuje do vývoja nového lieku, či už osirelého alebo masového. Investícia sa vypláca na úkor spotrebiteľov. Zhruba povedané, buď si milión pacientov kúpi liek za dolár na dávku, alebo jeden pacient si kúpi milión dávok.

Po druhé, výrobcovia drahých liekov sú presvedčení, že ich potomstvo bude zakúpené za akékoľvek peniaze. Príznaky mnohých zriedkavých chorôb sú také závažné, že o odmietnutí liečby nemôže byť ani reči.

Po tretie, na trhu nie sú žiadne lieky na ojedinelé ochorenia. A napokon, niektoré drahé produkty musia firmy rozdávať pacientom zadarmo alebo ich lacno predávať.

V Nemecku minulý týždeň odložili uvedenie na trh dlho očakávaného lieku, rozprávame sa o prvom lieku schválenom v Európe, ktorý dokáže zmeniť ľudský genóm. Odložené, ako hovorí rozhodnutie komisie, „až do potvrdenia terapeutického účinku“. Odporcovia radikálneho zásahu do ľudskej povahy oslavujú víťazstvo. Veľká časť vedeckej komunity je zároveň presvedčená, že ľudstvo márne spomaľuje pokrok, pretože keď sa „upravovanie“ génov stane bežnou liečbou, zbavíme sa nielen nevyliečiteľných neduhov, ale aj radikálne zlepšíme ľudský genóm. . Je svet pripravený na génovú terapiu a človek na rozumné sebazdokonaľovanie, a ak áno, budú mať Rusi šancu na nový typ liečby?

V malej ampulke s nenápadnou nálepkou - absolútne číra tekutina. Toto je Glybera, najdrahší liek na svete. Priebeh liečby týmto liekom stojí 1,1 milióna eur. Jedna ampulka (53-tisíc eur) obsahuje státisíce vírusov, do ktorých vedci vložili kópiu fungujúceho génu LPL (gén lipoproteínovej lipázy) – ten je zodpovedný za produkciu špeciálneho enzýmu vo svaloch, ktorý využíva tuk v našom tele . Ak sa gén "zlomí", potom najmenšie množstvo tučné jedlá spôsobujú ťažký zápal pankreasu a upchatie ciev plakom.

Mechanizmus účinku je nasledovný: akonáhle sú „drogové“ vírusy v tele, podľa ich povahy, sú zabudované do ľudskej DNA a nahradia „pokazený“ gén správnym. Odporcovia tvrdia niečo iné: stačí pár injekcií do stehna a z človeka sa stane geneticky modifikovaný organizmus (teda GMO), pretože jeho DNA obsahuje umelé kúsky génu. Nech je to akokoľvek, efekt je taký, že telo samo začne produkovať dostatok enzýmov na hospodárenie s tukmi a človek dostane šancu na plnohodnotný život.

Vývojári vysvetľujú fantastické náklady tým, že Glybera sa vyvíja 25 rokov a to si vyžiadalo obrovské investície. Okrem toho je okruh potenciálnych užívateľov drogy úzky: táto génová porucha sa vyskytuje u 1-2 ľudí na milión. Dopadá to takto: náklady na priebeh liečby sú porovnateľné s drahými liekmi, ktoré takíto pacienti musia brať celý život, aby nahradili chýbajúci enzým.

Hlavným precedensom, ak by sa táto droga dostala na európsky trh, by však neboli peniaze. Po Glybere by sa na trh EÚ mohli dostať desiatky liekov, ktoré menia gény – všetko, čo sa roky hromadilo v „špajzi“ farmaceutických spoločností. Súdiac podľa toho, že Európska komisia (vláda EÚ) a Európska lekárska agentúra (EMA) dali zelenú, Európa sa bojí zaostávať za Čínou v tejto oblasti, kde sú už oficiálne povolené dva lieky na génovú terapiu (obe na onkológiu). na predaj.

— Metóda, ktorá sa použila na dodanie kópie LPL do genómu, je použiteľná rôzne drogy, zdôrazňuje Thomas Salmonson, predseda výboru dňa lieky pre osobu v EMA — Môžeme teda hovoriť o liečbe mnohých chorôb spôsobených poruchou v práci génov.

Prečo je teda nemecká komisia (jeho oficiálny názov G-BA - Spoločný federálny výbor) tretíkrát od roku 2012 odmieta uviesť tento liek na génovú terapiu na trh? Oficiálne vysvetlenie nariaďuje vývojárskej spoločnosti poskytnúť „ďalšie údaje o terapeutickej hodnote lieku“, ale v skutočnosti sa zdá, že úradníci hrajú na istotu: škandály boli veľmi hlasné kvôli skutočnosti, že experimentálne génové lieky si vyžiadali životy ľudí. . Áno, dnes je každému jasné, že tieto lieky sú budúcnosťou, no úradníci, ktorí kontrolujú hlavný farmaceutický trh v Európe, opäť neprebrali zodpovednosť za vedľajšie riziká.

V sprisahaní s vírusom

Myšlienka, že vďaka zásahu do génov je možné zachrániť ľudstvo pred predtým nevyliečiteľnými chorobami, vzrušovala mysle vedcov už od polovice 70. rokov – sotva vyvinuli hlavné metódy genetické inžinierstvo. Odborníci okamžite pochopili: zásadný rozdiel medzi novým spôsobom liečby je v tom, že odstraňuje nie následky choroby , ale jeho hlavná príčina. Tento proces sa stal viac-menej skutočným po tom, čo sa genetici naučili korelovať špecifické gény s chorobami. Po projekte „Human Genome“ (dešifrovaním genómu) sa ukázalo, že v skutočnosti existuje menej génov zodpovedných za život organizmu, ako si mysleli – „len“ 20-25 tisíc (a nie 100 tisíc). Častým javom sú zároveň rôzne druhy „poruchov“ v génoch, ktoré vedú k poruchám v tele.

„V zásade v každej populácii každé 150-160. dieťa trpí jednou alebo druhou dedičnou chorobou,“ hovorí zástupca riaditeľa lekárskej genetiky. vedecké centrum RAMS Vera Iževskaja.- U dospelých sú tieto čísla menšie: jeden na 200-250 ľudí. Tieto choroby nie sú nevyhnutne závažné, pretože genetická patológia deje inak. Existuje napríklad gén, vďaka ktorému sa výrazne zvyšuje cholesterol. Vieme tiež, že 50 až 70 percent všetkých vrodených porúch sluchu a hluchoty je tiež spôsobených génovými chybami. A sú systémové situácie, keď je postihnuté srdce, oči a intelekt.

Prvé vážne pokusy o „úpravu“ genómu patrili skutočným predstaviteľom genetiky, ktorí si za cieľ vybrali ťažké ochorenia spojené s poruchou konkrétneho génu. Myšlienka „úpravy“ genómu bola mnohokrát testovaná na rastlinách a zvieratách: ako transport bol vybraný vírus, ktorý bol „naložený“ užitočná zložka. A teraz v roku 1999 James Wilson, riaditeľ Inštitútu génovej terapie na University of Pennsylvania, začal testovať vírusový nosič na úpravu ľudského genómu. Wilson sa ponáhľal: neskôr sa ukázalo, že porušil pravidlá klinických skúšok, najmä mlčal o smrti experimentálnych opíc.

Injekciu s liekom na zmenu genómu podali 18-ročnému mladíkovi Jesse Gelsinger z Arizony. Jesse trpel zriedkavé ochorenie: jeho pečeň neprodukovala enzým, ktorý rozkladá amoniak - vedľajším produktom vitálna činnosť organizmu. Patológovia zvyčajne zomierajú na túto patológiu skôr, ako dosiahnu vek päť rokov, ale Jesse - špeciálny prípad: mutácia nebola zdedená, vznikla spontánne v organizme. Po injekcii obsahujúcej „drogové“ vírusy mal horúčku, potom sa rozvinula multiorgánová patológia. Na druhý deň mladý muž zomrel.

"Jessie vykonala génovú terapiu založenú na adenovírusoch," vysvetľuje Anča Baranová, profesor na GMU School of Systems Biology (USA), vedúci Centra pre štúdium chronických metabolických chorôb na GMU College of Sciences, riaditeľ pre vedu Atlas Biomedical Holding a člen Americkej spoločnosti pre ľudskú genetiku. — Teraz sa od nich upustilo, pretože u niektorých pacientov spôsobujú silnú imunitnú odpoveď. Nie je možné vedieť, či to bude alebo nie, kým adenovírus vstúpi do tela. Dá sa povedať, že Jesseho smrť bola tragédiou nielen pre jeho rodičov, ale pre celú génovú terapiu. Pretože hneď po nej sa na svete pozastavili všetky práce súvisiace s aplikáciou génovej terapie na ľudský organizmus.

Wilsonova vedecká kariéra bola podkopaná a Inštitút génovej terapie bol úplne zatvorený. Na všetky experimenty s „úpravou“ ľudského genómu v USA bolo uvalené časovo neobmedzené moratórium. Vedci boli rozhorčení, no moratórium bolo do istej miery prospešné. Začali aktívne hľadať nové spôsoby dodania génového lieku a usadili sa na retrovírusoch. Na rozdiel od adenovírusov nespôsobovali poruchy imunitného systému, ale mali ešte jednu nevýhodu – takéto vírusy sa integrujú do genómu náhodne, „kam Boh poslal“.

V roku 2004 Francúzi zaviedli liek na liečbu ťažkej kombinovanej imunodeficiencie, choroby, pri ktorej sa dieťa narodí úplne bez imunity. Celý život, žiaľ, krátky, žije v sterilnej miestnosti a dokonca komunikuje so svojimi rodičmi gumové rukavice. Práve týmto deťom injekčne podali liek, ktorý opravuje defekt v géne. Účinok bol úžasný - u 10 detí sa začala rozvíjať vlastná imunita, avšak u dvoch sa vyvinula leukémia (našťastie sa vyliečili). Ako sa ukázalo, retrovírus vložil „liečivý“ gén vedľa génu, ktorý spôsobuje túto konkrétnu rakovinu krvi. Génová terapia bola opäť postavená na tučný kríž: kontrola nad výskumom terapie sa stala takou tvrdou, že tok inovácií na niekoľko rokov vyschol – v Európe aj v USA. Potom sa Čína dostala na vrchol.

Vyrobené v Číne

„Takmer okamžite po týchto udalostiach Čína schválila použitie dvoch liekov spojených s prenosom zdravých génov do nádoru, Gendicine a Oncorine,“ hovorí profesorka Ancha Baranova. „Sú určené na liečbu onkologické ochorenia, konkrétnejšie, aktivujú gén p53, ktorý je „zodpovedný“ za potlačenie rastu rakovinových buniek.

Je zaujímavé, že Číňania narýchlo nepriniesli na trh svoj vývoj, ale lieky, ktoré boli vyrobené v Južná Kórea a USA, no pre právne prekážky sa nedostali k spotrebiteľovi. V Číne nie sú takí svedomití, pokiaľ ide o podmienky vykonávania klinických skúšok a podľa skeptikov zamlčiavajú skutočný počet prípadov závažných vedľajších účinkov. Inými slovami, Čína sa rozhodla hromadne vyrábať nekompletne testovaný liek, ktorý by pomohol Vysoké čísloľudí (aj keď to môže mať pre niekoho nepredvídateľné následky). V Európe a Spojených štátoch sa vydali inou cestou: život potenciálnej obete nežiaducich účinkov (hoci len jedného) bol postavený nad stovky životov potenciálnych pacientov, ktorým by podľa mnohých odborníkov mohol tento liek pomôcť. .

Zatiaľ čo bioetické komisie rozhodujú o tom, kto má pravdu, ČĽR má za posledné roky nielen solídny zisk z predaja liekov, ale získala si slávu aj ako hlavné mesto génovej terapie – práve v Pekingu sa ľudia z celého sveta svet sa bude liečiť ťažkými formami rakoviny hlavy a krku. To podnietilo skupinu výskumníkov z USA v roku 2013, aby napísali vedeniu Národného inštitútu zdravia (ktorý rozdeľuje rozpočet na biomedicínsku vedu) list, v ktorom ich vyzývajú, aby sa vzdali úplnej kontroly nad génovou terapiou. Po šiestich mesiacoch zvažovania sa úradníci s vedcami dohodli.

Je dôležité poznamenať, že po vynútenom moratóriu mnohí vedci opustili predchádzajúce varianty transportných vírusov. Dnes uprednostňujú adeno-asociovaný vírus (AAV): drvivá väčšina ľudí je jeho nosičmi, takže sa nestretne s nepriateľstvom zo strany imunitného systému. Okrem toho má AAV jednu skvelú vlastnosť: rôzne druhy vírusy sú uložené v určitých orgánoch – v pečeni, očiach, mozgových bunkách a ako v prípade Glybery hlavne vo svaloch. Je pravda, že má aj nevýhody: môže „odniesť“ veľmi malé množstvo liečivého materiálu.

Druhým vírusom, s ktorým vedci stále viac pracujú, je, napodiv, vírus spôsobujúci AIDS. Výskumníci využívajú jeho neutralizovanú kópiu, ktorá má z hľadiska terapie sľubné vlastnosti: dokáže preniknúť do buniek imunitného systému a neaktivuje onkogény.

Prebudiť potenciál

V posledných rokoch vyzerá situácia s novými „génovými“ liekmi (všetky prejdú tou či onou fázou testovania) vo svete povzbudivo. Lekári sa naučili potlačiť rozvoj komplexných leukémií pomocou génov, prinavrátili zrak opiciam slepým od narodenia a obrátili svalová dystrofia. Zároveň v niektorých prípadoch nie sú potrebné početné injekcie: napríklad bol zabalený gén, ktorý vám umožňuje bojovať proti cystickej fibróze (systémové dedičné ochorenie, ktoré sa vyznačuje poškodením žliaz vonkajšej sekrécie a dýchacích orgánov). do aerosólu na inhaláciu.

Mimochodom, u nás v roku 2012 vydali registračný certifikát za vlastný liek na génovú terapiu na liečbu závažných lézií ciev nôh. Liečivo je ľudský gén VEGF 165, ktorý je zodpovedný za rast nových krvných ciev. Tak sme sa takmer bez povšimnutia sveta stali po Číne druhou krajinou, ktorá umožnila využitie génovej terapie.

Samozrejme, existuje veľa nevyriešených problémov. Napríklad dnes sa naučili liečiť hemofíliu (zatiaľ v pokusoch na zvieratách) dodaním novej kópie do malého počtu génov, ktorá je zodpovedná za normálnu produkciu faktora zrážania krvi. V porovnaní so zdravým telom je to 10 percent, ale je to dosť na to, aby človek, ktorý si zlomil ruku, mohol počkať na sanitku a nezomrel na stratu krvi. Iná vec sú tie choroby, kedy je potrebné nahradiť gén v celom tele, doslova v každej bunke. Tu je veda stále bezmocná.

„Musíte pochopiť, že technológia vloženia pracovnej kópie génu do genómu nie je jediným spôsobom, ako dosiahnuť výsledok,“ spomína profesorka Ancha Baranova, „niekedy je jednoduchšie nejako zapnúť tichý gén alebo aktivovať spiaci gén. jeden. AT nedávne časy toto sa robí s dvojvláknovou RNA. Predstavte si, že by sme v budúcnosti mohli časom u starších ľudí znížiť prácu génu zodpovedného za tvorbu práve tých plakov v mozgu, ktoré spôsobujú Alzheimerovu chorobu. To otvára ľudstvu skutočne neobmedzené možnosti.

Ak spoločnosť vyrobí 200. generický paracetamol alebo ďalšie kvapky proti kašľu s jahodovou príchuťou, potom budú jej produkty trhové. Inak nemôžete predávať, aj keď je na každom billboarde marketingová hviezda a zabijácka reklama. Je celkom iná vec, keď liek tvrdí, že je všeliek. Zástupcovia "veľkej farmácie" tu dávajú fantáziu a rozpätie krídel niekedy ďaleko presahuje obvyklé hranice.

Zriedkavé = drahé

Najdrahšie lieky sú podľa Forbesu lieky na liečbu ojedinelých ochorení. V skutočnosti je to pochopiteľné: keď patológiou trpí iba 2-3 000 pacientov na svete, nemalo by sa očakávať, že náklady na výskum a vývoj budú pokryté veľkým predajom. Jediným spôsobom, ako kompenzovať časové a finančné zdroje, je zahrnúť ich do ceny. A v takýchto prípadoch sa to môže stať jednoducho báječným.

takže, na dlhú dobu dlaň medzi produktmi prémiového segmentu držal liek Soliris(účinná látka - eculizumab, výrobca - Alexion Pharmaceuticals). Je to prvý a jediný liek v USA na liečbu paroxyzmálnej nočnej hemoglobinúrie, ktorá dnes postihuje 8000 ľudí. glóbus. Kurz liečby zázračným liekom stojí 409,5 tisíc dolárov ročne. Ročné tržby sú približne 300 miliónov USD. Zaujímavé je, že neúspech v klinických štúdiách (Soliris nebol dostatočne účinný pri reumatoidnej artritíde) sa zmenil na komerčný úspech: ak by bola prvá indikácia jediná, liek by sa stal „jedným z“ ďalších s náklady okolo 20 tisíc dolárov ročne.

Pilulka za milión

Ale o dva roky neskôr bol Soliris nútený presťahovať sa, čím ustúpil vodcovi drogy Glybera(výrobca - holandská spoločnosť UniQure), ktorého jednorazové použitie stálo 1,6 milióna dolárov. Liek je určený na liečbu nedostatku lipoproteinázy, ďalšieho zriedkavého ochorenia. Liek je možné splácať v splátkach po dobu 5 rokov, aj keď pre väčšinu pacientov to pravdepodobne nič drasticky nezmení. Deficit lipoproteinázy je dnes diagnostikovaný asi u 1-2 ľudí z milióna. AT európske krajiny takýchto pacientov nie je viac ako niekoľko stoviek. Mimochodom, Glybera sa stala prvým liekom na génovú terapiu schváleným Európskou agentúrou lieky na použitie v rámci EÚ. Dnes cena lieku výrazne klesla – na 1 milión dolárov.Glybera napriek fantastickej zľave zostáva najdrahším liekom v histórii sveta.

neba vysoko

Druhú, tretiu a ďalšie vysoké línie cenovej hitparády okupujú aj lieky na ojedinelé ochorenia. Najmä liek Elaprase(výrobca - americká spoločnosť Shire Human Genetic Therapies Inc.) stojí pacientov 375 tisíc dolárov ročne. Používa sa pri Hunterovom syndróme, ktorým trpí asi 2 tisíc ľudí na svete.

Droga nie je príliš pozadu v cene Naglazyme(výrobca - BioMarin Pharmaceuticals) na liečbu metabolickej poruchy nazývanej Maroteau-Lamiho syndróm (MPS VI), ktorá postihuje 1100 ľudí na celom svete. Cena kurzu je 365 000 dolárov.

Liek Cinryze(výrobca - ViroPharma Inc.) ošetruje angioedém(HAE) je porucha imunitného systému, ktorá spôsobuje opuch v brušná dutina a pery. Toto ochorenie postihuje 6 tisíc ľudí v Spojených štátoch. Priebeh liečby inovatívnym liekom stojí 350 000 dolárov.

Ľudia s Pompeho chorobou môžu byť liečení liekom za 300 000 dolárov Myozime(vyrába BioMarin Pharmaceuticals). Liek nahrádza enzým, ktorý pri tomto ochorení chýba. Trh pre jeho využitie je ešte užší ako pre iné drahé prostriedky – len 900 ľudí na svete.

Vysoká cena liekov na ojedinelé ochorenia vyvoláva otázky, no na druhej strane treba byť rád, že sa vôbec vyrábajú. Pred desiatimi rokmi takéto nástroje jednoducho neboli vyvinuté. Dnes svet aktívne propaguje myšlienku poskytovania dôstojnej liečby pacientom so zriedkavými chorobami. Výrobcom sa ponúkajú rôzne stimuly, od daňové stimuly na iné preferencie v podnikaní. Výsledkom bolo, že len v USA minulý rok zo 41 žiadostí o lieky schválených FDA bolo 40 % liekov na ojedinelé ochorenia. Americký regulačný úrad schválil 86 liekov na ojedinelé ochorenia v 14-ročnom období, ktoré sa skončilo v roku 2013, podľa správy Centra pre výskum vývoja liekov na Tufts University. Ako však vedci poznamenávajú, ich príliš vysoké náklady vedú k tomu, že poisťovne a iní platitelia prehodnocujú svoje politiky odmeňovania. Preto je možné, že aj v krajinách s povinným zdravotným poistením si budú musieť v blízkej budúcnosti liečbu hradiť sami pacienti. Napriek tomu existujúce hrozby Jedinečnosť takejto terapie umožňuje výrobcom diktovať ceny na trhu pre siroty a podľa výsledkov štúdie Evaluate sú ich náklady šesťkrát vyššie ako ceny populárnych liekov.

stredoveká viagra
Jeden z najdrahších liekov známy svetu, boli „morské kokosy“. Ale nikto nikdy nevidel strom, ktorý nesie tieto plody. Námorníci verili, že „morský kokos“ rastie priamo v oceáne a stráži ho mýtický vták Garuda. A oficiálna veda tvrdila, že orech je plodom rastliny, ktorá rastie na dne Indického oceánu.
Tajomným „morským kokosom“ sa pripisovalo množstvo zázračných vlastností. Lekári a liečitelia ich vyhlásili za všeliek na všetky neduhy a jednomyseľne tvrdili, že tieto plody účinne liečia sexuálnu impotenciu a zvyšujú sexuálne schopnosti mužov.
Stredoveké lekárne predávali tinktúru na škrupinách z morských orechov s prídavkom mandlí. Je pravda, že nie každý si mohol dovoliť liečbu týmito liekmi. Napríklad na Maldivách kmeňoví vodcovia vopred oznámili všetky „morské kokosové orechy“, ktoré sa vyplavia na pobrežia ako ich vlastné, a nemilosrdne odsekli ruky každému, kto sa pokúsil skryť nález.
Záhada „morských kokosov“ bola vyriešená v 18. storočí, keď francúzski kolonisti pri objavovaní Seychel objavili palmy doslova obsypané týmito orechmi. Ich ceny drasticky klesli a liečivé vlastnosti aha, zabudol som na to.

Mladý a perspektívny

A predsa v segmente liečivých prémií nevládnu len lieky na ojedinelé ochorenia. Experti časopisu Forbes vo svojej správe zohľadnili len finančné prostriedky v hodnote 200 000 dolárov alebo viac ročne pre priemerného pacienta. Niektoré drahé lieky proti rakovine, ktoré stáli aj 200 000 dolárov za rok liečby, sa na zoznam nedostali, pretože priemerný pacient trvá ich len niekoľko mesiacov. Ale v skutočnosti to neprenáša inovatívne onkologické lieky do nižšieho cenového segmentu.

Podľa najnovších predpovedí FirstWord Pharma 20 liekov proti rakovine s očakávaným výrazným komerčným rastom zabezpečí do roku 2020 celosvetové tržby farmaceutického priemyslu vo výške 40 miliárd USD.drahá liečba. Napríklad liek Revlimid" (výrobca - Celgene International Sarl.) stojí 7 tisíc eur za balík a " dasatinib“ (výrobca - Bristol-Myers Squibb) stojí približne 6-tisíc eur.

Predpokladá sa, že najdrahšie lieky na rakovinu stále podstupujú klinické výskumy, a ukázať cenu "zuby" nie skôr ako za 5 rokov. Na druhej strane je nádej, že generická konkurencia postupne zníži stupeň tepla. Vo vyspelých krajinách je problém čiastočne vyriešený vďaka vysokým celkovým výdavkom na zdravotníctvo a vládnej podpore pri implementácii moderné programy liečbu pacientov s rakovinou. Ale aj tam majú pacienti nízky prístup k inovatívnym nástrojom kvôli ich vysokým nákladom. V rozvíjajúcich sa ekonomikách, ako je Ukrajina, je situácia oveľa horšia.

„sirotský“ trh
Podľa marketingový výskum Vyhodnoťte, že do roku 2020 bude predaj v segmente „orphan“ liekov predstavovať 19 % celkového trhu s liekmi na predpis v USA, Japonsku a Európe, s výnimkou generík. Vedci zdôraznili, že ročné tržby by do konca tohto desaťročia mohli dosiahnuť 176 miliárd dolárov.

učiť sa od tisícky

Odborníci sa tiež domnievajú, že segment liekov na liečbu hepatitídy C sa doplní miliardami dolárov vďaka uvedeniu nových liekov AbbVie a Merck na trh. Dôkazom toho sú ukazovatele lieku Sovaldi(výrobca - Gilead Sciences Inc.) - cena jednej tablety je 1 000 USD Objem predaja lieku na hepatitídu 5 rokov po uvedení na trh sa odhadoval na 3 miliardy USD.
V skutočnosti možno túto drogu nazvať poslednou kvapkou v trpezlivosti svetového zdravia. Keďže po jeho uvedení na americký trh sa problematika cien za farmaceutický trh vážny záujem o WHO. Minulý rok organizácia vyzvala európske vlády, aby sa aktívnejšie podelili o svoje skúsenosti pri vytváraní efektívneho cenového systému pre nové lieky určené na liečbu rakoviny, cukrovky a hepatitídy C. Hodnotenie ekonomická efektívnosť za používanie nových liekov nenesú zodpovednosť regulačné orgány, ktoré povoľujú používanie takýchto liekov v klinickej praxi. Vzhľadom na rastúci apetít výrobcov však nie je isté, že situácia bude takto pokračovať.

Roh je vzácnejší ako zlato
Titul najdrahšieho lieku v histórii farmácie si stále drží roh nosorožca. Dopyt po tejto droge neustále rastie. A to vôbec nie je v hustých časoch liečiteľov a alchymistov, ale dnes, v 21. storočí. Vo svojej výročnej správe riaditeľ manažmentu národné parky južná Afrika Geoff Gaisford uviedol, že na čiernom trhu cena kilogramu nosorožieho rohu dosiahla 400 000 randov (takmer 60 000 dolárov) a prekročila cenu zlata. Vedci a environmentalisti jednomyseľne tvrdia, že roh nosorožca je približne rovnaká látka ako ľudské vlasy a nechty, a preto nemá žiadne liečivé vlastnosti. Viera v jej silu je ale taká silná, že všetky uistenia odborníkov nefungujú. Pred niekoľkými rokmi musel Vietnam odvolať diplomata z veľvyslanectva v Juhoafrickej republike po škandále okolo jeho pokusu vysoliť veľkú sumu za nelegálny klaksón.

vyšliapaná cesta

Pri pohľade na svetové cenové špičky z kopca Ukrajiny máte neskutočný pocit, že nehovoríme o liekoch, ale minimálne o vzácnych diamantoch či autách pre milionárov. So banálnym tvrdením, že zdravie je to najcennejšie, však možno len ťažko polemizovať. Stačí sa trochu ponoriť do otázky, aby bolo jasné: najdrahšie lieky sú v popredí inovácií a skutočne zachraňujú životy beznádejných pacientov. Samozrejme, miestami vyzerajú ceny za novinky na farmaceutickom trhu až absurdne. Napriek tomu je už samotný výskyt takýchto liekov požehnaním.
Koniec koncov, konkurencia v globálnom farmaceutickom priemysle je veľmi silná a po amerických a európskych firmách sa „dobiehajú“ generikári, cena nevyhnutne klesá, až sa dostane na viac-menej prijateľnú úroveň. A hoci proces nie je rýchly, ale vždy ide.

Mnohé krajiny sa to navyše snažia vynútiť. Vzhľadom na rast rovnakej onkologickej patológie, ktorá je v úmrtnosti na treťom mieste v civilizovaných krajinách, zdravotnícki experti trvajú na hľadaní efektívnych ekonomických mechanizmov, ktoré umožnia pacientovi prístup k novým liekom.

Kým sa však po nich pátra, miliónová tabletka zostáva akýmsi vtipom či vtipnou historkou a do značnej miery zbavuje lekárne komplexov z ceny liekov, za ktoré sa dnes odmeňujú návštevníci, ktorí nerozumejú ekonomickým situáciu.

Zdroje:
Morrison C. Cenovka 1 milión dolárov nastavená na génovú terapiu Glybera // Obchodné tajomstvá. – 2015. – 3. marca; Forbes; kto.int.
Úplný zoznam zdrojov je v redakcii.

Obchod s vývojom a predajom liekov je obrovský priemysel a farmaceutické spoločnosti zarábajú miliardy dolárov každý rok. Očakáva sa, že predaj liekov v roku 2018 presiahne 1,3 bilióna dolárov. AMERICKÝ DOLÁR.

Tržby za lieky prevyšujú hrubý domáci produkt 15 krajín dohromady. Pre niektorých ľudí, najmä pre tých so zriedkavými a vážnych chorôb, náklady na niektoré základné lieky môže byť veľmi drahé.

V niektorých krajinách boli prijaté opatrenia na preplatenie nákladov na lieky, neziskové organizácie a charitatívne programy poskytujúce finančnú pomoc chorým pomáhajú ľuďom. Napriek tomu veľké percento ľudí nemôže získať nárok na tieto životne dôležité lieky a je nútené nájsť si peniaze na tieto životne dôležité lieky.

Zoznam najdrahších liekov na svete

1. Glybera Glyber sa stala najdrahším liekom na svete, pričom jedna ampulka stojí 53 000 eur. Glybera Glybera, neschválená v Spojených štátoch, sa v Európe používa na liečbu nedostatku lipoproteínovej lipázy, čo je stav, ktorý postihuje iba 1 200 ľudí v Európe a 1 000 000 na celom svete.

2. Liek Actimmune (Interferón gama-1b) lieči dve zriedkavé genetické choroby: chronické granulomatózne ochorenie a ťažké, malígne . Náklady na ročnú kúru liečby liekom Actimmune sú viac ako 572 000 USD. Liečivo je biologicky produkovaný proteín známy ako interferón gama, ktorý je podobný proteínu, ktorý produkuje prirodzeneľudské telo. Interferón gama 1b pomáha znižovať riziko a závažnosť infekcií u jedincov s granulomatózou a môže spomaliť zhoršovanie malígnej osteopetrózy.

3. Lumizyme nahrádza chýbajúci alebo nedostatočný enzým u ľudí s Pompeho chorobou, genetickou poruchou spôsobenou nahromadením cukru nazývaného glykogén v bunkách tela. Lumizyme stojí asi 15 000 dolárov za 50 mg a náklady na celý priebeh liečby sú asi 300 000 dolárov ročne.

5. 1 injekčná liekovka Elaprase Elaprase (Idursulfase) 2 mg/ml stojí 4 250 USD. Elaprase sa používa na, nezvyčajne zriedkavý stav, ktorý narúša funkciu mozgu a fyzický vývoj. Náklady na liečbu Elaprase Elaprase (Idursulfase) je viac ako 375 000 dolárov ročne.

6. stojí asi 2 350 USD za 1 fľaštičku s objemom 5 ml a používa sa na liečbu mukopolysacharidózy typu 4, Maroteau-Lamiho syndrómu, ktorý postihuje spojivových tkanív. Všeobecné príznaky zahŕňajú srdcové problémy, poškodenie mozgu atď. Ročné náklady na lieky by mohli presiahnuť 365 000 USD.

7. Cinryze 500 stojí 1 800 eur za balenie a lieči angioedém, ktorý postihuje jedného z 50 000 ľudí. Za cenu 350 000 dolárov ročne liek účinne kontroluje opuchy rúk, hrdla a žalúdka.

8. Folotyn Folotyn (pralatrexát) 10 100 USD za 20 mg/ml je chemoterapia používaná na liečbu T-bunkového lymfómu, ktorý sa často opakuje a metastázuje. Periférny T-bunkový lymfóm je zriedkavý typ nehodgkinského lymfómu, ktorý zahŕňa angioimunoblastický T-bunkový lymfóm a anaplastický veľkobunkový lymfóm. Chemoterapia Folotyn Folotin (pralatrexát) môže stáť viac ako 30 000 dolárov mesačne a trvá asi šesť týždňov.

9. Acthar stojí 7 500 dolárov za 5 ml. Acthar (kortikotropín) sa bežne používa na liečbu reumatoidnej a psoriatickej artritídy, sarkoidózy, ankylozujúcej spondylitídy, choroiditídy a detských záchvatov. Ročná liečba môže stáť viac ako 200 000 dolárov.

10. Myozyme Myozyme stojí 1 000 eur za 50 ml a používa sa na liečbu Pompeho choroby, zriedkavej a niekedy smrteľná chorobaže zasiahne srdce a kostrové svaly. Myozyme Myozyme je enzým špecifický pre lyzozomálny glykogén, ktorý zlepšuje prežitie a stojí 100 000 až 300 000 USD ročne na liečbu.

Zdravotné systémy rozdielne krajiny snažiť sa nájsť rovnováhu medzi prístupom ľudí k farmaceutickým spoločnostiam a ich ziskom neustály boj za pomoc pacientom so zriedkavými a ťažkými chorobami.

Vyplňte kontaktný formulár, polia * sú povinné.

Najdrahší liek na svete - 850 tisíc dolárov za dávku! Zapamätajte si toto meno: Luxturna. Odteraz je to najdrahšie lekársky prípravok, ktorý sa kedy potuloval po priestoroch lekární, píše magazín Maxim.

Nie, toto nie je liek na chamtivosť. Toto je v skutočnosti, ako by povedali v Skolkove, „inovatívny liek“. Tak inovatívne, že spoločnosť stojaca za Luxturnou, Spark Therapeutics, ho pôvodne plánovala predať za 1 milión dolárov za dávku.

Luxturna určený na vyliečenie pacienta z mimoriadne nepríjemnej choroby – dedičnej slepoty. Liek lieči slepotu génovou terapiou (ultramoderný a skutočne účinný smer v moderná medicína na základe zmien genetického aparátu somatických buniek pacienta).

Po tom, čo poisťovne povedali, že milión je priveľa, neúnosná záťaž pre rozpočet, sa cena znížila o 15 percent. Ale aj toto opúšťa Luxturnu ako najdrahší liek.

Testovanie preukázalo, že Luxturna skutočne prinavracia zrak ľuďom so zriedkavou formou zdedenej slepoty.

Ako táto vec funguje?

Našťastie žiadna autohypnóza – vraj, keďže som zaplatil 850-tisíc, jednoducho sa musím zotaviť. Po jednej injekcii lieku pôsobí ako vírus na sietnici a nahrádza defektný gén, po ktorom sa začína proces obnovy zraku. Potrebné budú dve injekcie (jedna do oka), ošetrenie každého oka bude stáť 425-tisíc, čiže dokopy to dá rovnako 850-tisíc.

Zároveň, ako poznamenávajú odborníci, ktorí kritizujú chamtivých lekárnikov, cena je premrštená dokonca aj podľa štandardov novej génovej terapie. Napríklad najdrahší génový liek proti rakovine krvi stojí 474 000 dolárov. Nie je to darček, ale stále oveľa skromnejší ako Luxturna.

Najprekvapujúcejšou vecou, ​​ktorú odborníci poznamenávajú, je skutočná hrozba, že keď poisťovne začnú platiť takú rozprávkovo drahú liečbu, farmaceutické korporácie sa stanú úplne drzé a začnú hnať ceny ešte vyššie!