Luxturna hindi tinatrato ang pagnanais sa gabi na kainin ang lahat ng nasa refrigerator. Hindi kasakiman. At hindi kahit isang hangover. Ginagamot ng gamot ang namamana na pagkabulag.

Sa Estados Unidos, may humigit-kumulang 2,000 katao ang nagmamana ng masamang pamana ng pagkabulag. Upang patayin ang epekto ng gayong " nakatagong kayamanan", inirerekomenda ng mga siyentipiko Luxturna. Ito ay isang gamot mula sa genre ng gene therapy ( direksyon sa makabagong gamot, ay batay sa paggawa ng mga pagbabago sa genetic apparatus ng mga somatic cells ng pasyente).

Paano ito gumagana Luxturna:

• iniksyon mo → ang gamot kung paano nagsimulang makaapekto ang virus sa retina ng mga mata → pinapalitan ang “ masama“ gene → nagsisimula ang pagpapanumbalik ng paningin.

Pinagmulan: sci-news.com

Ang presyo sa bawat dosis para sa isang mata ay $425,000, para sa dalawa - $850,000, ayon sa pagkakabanggit. Developer at tagagawa Amerikanong kumpanya na Spark Therapeutics) noong una gusto kong ibenta ang gamot sa pangkalahatan para sa $1 000 000 .

Ngunit sinabi ng mga kompanya ng seguro: milyon - overkill. Kaya ang presyo ay nabawasan ng 15%. Ngunit hindi iyon nagpapadali, lalo na para sa 2,000 Amerikanong dumaranas ng hereditary blindness.

Pinagmulan: Market Exclusive

Saglit lang

May iba pang gene na gamot na hindi naman mura. Halimbawa, isang gamot para sa kanser sa dugo. Nagkakahalaga ito ng $474,000. Mahal, ngunit mas mura pa rin Luxturna. Ang mga espesyalista ng mga sakim na parmasyutiko ay pinupuna nang buo, inaakusahan ng kasakiman at kalupitan. Ngunit genetics mula sa Spark Therapeutics̶ch̶i̶h̶a̶l̶i̶ manatiling tahimik bilang tugon.

At ang pinakamalungkot na bagay ay kapag ang mga kompanya ng seguro ay nakapagbayad para sa ganoong kamahal na paggamot, walang garantiya na ang Luxturna ay magiging mas mahal pa.

Luxturna hindi tinatrato ang pagnanais sa gabi na kainin ang lahat ng nasa refrigerator. Hindi kasakiman. At hindi kahit isang hangover. Ginagamot ng gamot ang namamana na pagkabulag.

Sa Estados Unidos, may humigit-kumulang 2,000 katao ang nagmamana ng masamang pamana ng pagkabulag. Upang patayin ang epekto ng gayong " nakatagong kayamanan", inirerekomenda ng mga siyentipiko Luxturna. Ito ay isang gamot mula sa genre ng gene therapy ( direksyon sa modernong gamot, batay sa paggawa ng mga pagbabago sa genetic apparatus ng mga somatic cells ng pasyente).

Paano ito gumagana Luxturna:

• iniksyon mo → ang gamot kung paano nagsimulang makaapekto ang virus sa retina ng mga mata → pinapalitan ang “ masama“ gene → nagsisimula ang pagpapanumbalik ng paningin.

Pinagmulan: sci-news.com

Ang presyo sa bawat dosis para sa isang mata ay $425,000, para sa dalawa - $850,000, ayon sa pagkakabanggit. Developer at tagagawa Amerikanong kumpanya na Spark Therapeutics) noong una gusto kong ibenta ang gamot sa pangkalahatan para sa $1 000 000 .

Ngunit sinabi ng mga kompanya ng seguro: milyon - overkill. Kaya ang presyo ay nabawasan ng 15%. Ngunit hindi iyon nagpapadali, lalo na para sa 2,000 Amerikanong dumaranas ng hereditary blindness.

Pinagmulan: Market Exclusive

Saglit lang

May iba pang gene na gamot na hindi naman mura. Halimbawa, isang gamot para sa kanser sa dugo. Nagkakahalaga ito ng $474,000. Mahal, ngunit mas mura pa rin Luxturna. Ang mga espesyalista ng mga sakim na parmasyutiko ay pinupuna nang buo, inaakusahan ng kasakiman at kalupitan. Ngunit genetics mula sa Spark Therapeutics̶ch̶i̶h̶a̶l̶i̶ manatiling tahimik bilang tugon.

At ang pinakamalungkot na bagay ay kapag ang mga kompanya ng seguro ay nakapagbayad para sa ganoong kamahal na paggamot, walang garantiya na ang Luxturna ay magiging mas mahal pa.

Ang negosyo ng pagbuo at pagbebenta ng mga gamot ay isang malaking industriya at ang mga kumpanya ng parmasyutiko ay kumikita ng bilyun-bilyong dolyar bawat taon. Inaasahang lalampas sa $1.3 trilyon ang benta ng droga sa 2018. USD.

Ang mga benta ng mga parmasyutiko ay lumampas sa gross domestic product ng 15 bansang pinagsama. Para sa ilang mga tao, lalo na sa mga may bihirang at malubhang sakit, ang halaga ng ilan mga kinakailangang gamot maaaring maging napakamahal.

Sa ilang mga bansa, ang mga hakbang ay ginawa upang ibalik ang mga gastos sa mga gamot, ang mga tao ay natulungan mga non-profit na organisasyon at mga programang pangkawanggawa upang magbigay ng tulong pinansyal sa mga may sakit. Sa kabila nito, ang malaking porsyento ng mga tao ay hindi maaaring maging kwalipikado at napipilitang maghanap ng pera para sa mga mahahalagang gamot na ito mismo.

Listahan ng mga pinakamahal na gamot sa mundo

1. Glybera Glyber ay naging ang pinakamahal na gamot sa mundo, nagkakahalaga ng 53,000 euros bawat ampoule. Glybera Glybera, hindi inaprubahan sa United States, ay ginagamit sa Europe para gamutin ang lipoprotein lipase deficiency, isang kondisyon na nakakaapekto lamang sa 1,200 katao sa Europe at 1,000,000 sa buong mundo.

2. Ang gamot na Actimmune (Interferon gamma-1b) ay gumagamot sa dalawang bihirang genetic na sakit: talamak na sakit na granulomatous at malubha, malignant . Ang halaga ng taunang kurso ng paggamot sa Actimmune ay higit sa $572,000. Ang gamot ay isang biologically produced protein na kilala bilang interferon gamma, na katulad ng protina na ginawa ni natural ang katawan ng tao. Ang interferon gamma 1b ay nakakatulong na bawasan ang panganib at kalubhaan ng mga impeksyon sa mga indibidwal na may granulomatosis at maaaring makapagpabagal sa pagkasira ng malignant na osteopetrosis.

3. Pinapalitan ng Lumizyme ang isang nawawala o kulang na enzyme sa mga taong may sakit na Pompe, genetic na sakit sanhi ng akumulasyon ng asukal na tinatawag na glycogen sa mga selula ng katawan. Ang Lumizyme ay nagkakahalaga ng humigit-kumulang $15,000 para sa 50mg, at ang halaga ng isang buong kurso ng paggamot ay humigit-kumulang $300,000 bawat taon.

5. Ang 1 vial ng Elaprase Elaprase (Idursulfase) 2mg/ml ay nagkakahalaga ng $4,250. Ang Elaprase ay ginagamit para sa , isang hindi pangkaraniwang bihirang kondisyon na nakakasagabal sa paggana ng utak at pisikal na kaunlaran. Ang halaga ng paggamot sa Elaprase Elaprase (Idursulfase) ay higit sa $375,000 bawat taon.

6. nagkakahalaga ng humigit-kumulang $2,350 para sa 1 vial ng 5 ml at ginagamit para gamutin ang mucopolysaccharidosis type 4, Maroteau-Lami syndrome, na nakakaapekto connective tissues. Pangkalahatang sintomas isama ang mga problema sa puso, pinsala sa utak, at higit pa. Maaaring mahigit $365,000 ang halaga ng gamot sa isang taon.

7. Ang Cinryze 500 ay nagkakahalaga ng 1,800 Euros isang pack at ginagamot ang angioedema, na nakakaapekto sa isa sa 50,000 katao. Sa halagang $350,000 sa isang taon, epektibong kinokontrol ng gamot ang pamamaga sa mga kamay, lalamunan, at tiyan.

8. Folotyn Folotyn (pralatrexate) $10,100 para sa 20mg/ml ay isang chemotherapy na ginagamit upang gamutin ang T-cell lymphoma na madalas na umuulit at nagme-metastasis. Ang peripheral T-cell lymphoma ay isang bihirang uri ng non-Hodgkin's lymphoma na kinabibilangan ng angioimmunoblastic T-cell lymphoma at anaplastic large cell lymphoma. Ang Chemotherapy Folotyn Folotin (pralatrexate) ay maaaring nagkakahalaga ng higit sa $30,000 sa isang buwan at tumatagal ng humigit-kumulang anim na linggo.

9. Ang Acthar ay nagkakahalaga ng $7,500 bawat 5 ml. Ang Acthar (corticotropin) ay karaniwang ginagamit upang gamutin ang rheumatoid at psoriatic arthritis, sarcoidosis, ankylosing spondylitis, choroiditis, at infantile seizure. Ang isang taon na paggamot ay maaaring nagkakahalaga ng higit sa $200,000.

10. Ang Myozyme Myozyme ay nagkakahalaga ng 1,000 Euros bawat 50 ml at ginagamit sa paggamot sa Pompe disease, isang bihira at kung minsan nakamamatay na sakit na tumatama sa puso at mga kalamnan ng kalansay. Ang Myozyme Myozyme ay isang lysosomal glycogen-specific na enzyme na nagpapabuti sa kaligtasan ng buhay at nagkakahalaga sa pagitan ng $100,000 at $300,000 bawat taon para sa paggamot.

Mga sistema ng kalusugan iba't-ibang bansa magsikap na makahanap ng balanse sa pagitan ng pag-access ng mga tao at ang mga kita ng mga kumpanya ng parmasyutiko na patuloy na pakikibaka para sa pagtulong sa mga pasyente na may bihira at malubhang sakit.

Punan ang contact form, kailangan ang mga field *.

Ang pinakamahal na gamot sa mundo - 850 libong dolyar bawat dosis! Tandaan ang pangalang ito: Luxturna. Mula ngayon ito na ang pinakamahal medikal na paghahanda, na kailanman gumala sa kalawakan ng mga parmasya, ay sumulat ng Maxim magazine.

Hindi, hindi ito gamot sa kasakiman. Ito ay, sa katunayan, tulad ng sasabihin nila sa Skolkovo, "isang makabagong gamot." Napaka-innovative na ang kumpanya sa likod ng Luxturna, Spark Therapeutics, ay orihinal na ibebenta ito ng $1 milyon bawat dosis.

Luxturna idinisenyo upang pagalingin ang pasyente ng isang napakasamang sakit - namamana na pagkabulag. Ang gamot ay nagpapagaling sa pagkabulag sa pamamagitan ng gene therapy (isang ultra-moderno at talagang epektibong direksyon sa modernong medisina, batay sa paggawa ng mga pagbabago sa genetic apparatus ng mga somatic cell ng pasyente).

Matapos sabihin ng mga kompanya ng seguro na ang isang milyon ay sobra, isang hindi mabata na pasanin para sa badyet, ang presyo ay nabawasan ng 15 porsiyento. Ngunit kahit na ito ay umalis sa Luxturna bilang ang pinakamahal na gamot.

Napatunayan ng pagsubok na talagang nagpapanumbalik ng paningin ang Luxturna sa mga may pambihirang uri ng minanang pagkabulag.

Paano gumagana ang bagay na ito?

Sa kabutihang palad, walang self-hypnosis - sabi nila, dahil nagbayad ako ng 850 thousand, kailangan ko lang bumawi. Pagkatapos ng isang iniksyon ng gamot, ito ay kumikilos tulad ng isang virus sa retina at pinapalitan ang may sira na gene, pagkatapos nito ay magsisimula ang proseso ng pagpapanumbalik ng paningin. Dalawang iniksyon ang kakailanganin (isa bawat mata), ang paggamot sa bawat mata ay nagkakahalaga ng 425 libo, na magbibigay ng parehong 850 libo sa kabuuan.

Kasabay nito, tulad ng nabanggit ng mga eksperto na pumupuna sa mga sakim na parmasyutiko, ang presyo ay labis-labis kahit na sa pamamagitan ng mga pamantayan ng newfangled therapy ng gene. Halimbawa, ang pinakamahal na gamot sa gene laban sa kanser sa dugo ay nagkakahalaga ng $474,000. Hindi regalo, ngunit mas mahinhin pa kaysa sa Luxturna.

Ang pinaka nakakagulat na bagay na napansin ng mga eksperto ay iyon tunay na banta na kapag ang mga kompanya ng seguro ay nagsimulang magbayad para sa gayong napakamahal na paggamot, ang mga korporasyong parmasyutiko ay magiging ganap na bastos at magsisimulang magtaas ng mga presyo!

Ang mga siyentipiko ay hindi tumitigil sa mga hadlang at sinusubukan pa ring mag-imbento ng bago at mas mahusay mabisang gamot para sa mga pasyente ng cancer. Ang isang bilang ng mga bago mga gamot mula sa kanser ay ipinakita sa Espanya bilang bahagi ng taunang medikal na Kongreso ESMO-2014.

Ipinakita ng mga eksperto hindi lamang ang mga gamot mismo, kundi pati na rin ang mga ulat sa kanilang mga klinikal na pagsubok. Ang tanging bagay na makakapigil pa rin sa mga pasyente ng kanser sa pagbili ng mga gamot na ito ay mataas na presyo mga gamot.

Perjeta na gamot

Ang isa sa mga pinakadakilang resulta sa paggamot ng mga advanced at agresibong anyo ng kanser sa suso ay ang epekto ng Perjeta na gamot mula sa Swiss pharmaceutical manufacturer Roche, Genentech.

Ang lugar ng pagkilos ng gamot ay isang uri ng cancer kung saan ang HER 2 gene ay na-mutate, at ito ay humahantong sa labis na katawan ng babae eponymous na protina. Halos isang katlo ng mga pasyente ng kanser ang dumaranas ng ganitong uri ng sakit.

Dapat gamitin ang Perjeta kasama ng Docetaxel at Herceptin. Nalaman ng mga doktor na ang bahagi ng mga pasyente na gumamit karaniwang paghahanda na may placebo, ay nabuhay ng 3.4 taon, at ang mga gumamit ng Perjeta sa halip na placebo - 4.7 taon. Ito ay nagkakahalaga ng pagpuna na ibinigay na anyo Ang sakit ay napakalubha at walang lunas, kaya ang 1.5 taon na naibigay ng gamot ay isang malaking tagumpay sa paggamot ng mga pasyente ng kanser.

Para sa mga Amerikano, ang gamot na ito ay hindi naging isang bagong bagay, dahil ito ay ginagamit doon nang higit sa isang taon. Ang presyo ng 1 bote (420 mg) sa Amerika ay umabot sa 4,000 dolyar, at sa England - 2,000 pounds. Upang maunawaan ang laki ng paggamot, ang isang pasyente ng kanser mula sa UK ay kailangang gumastos ng humigit-kumulang 43,000 pounds sa isang taon. At ito ay isang gamot lamang, at dapat itong gamitin kasama ng parehong mamahaling gamot.

xalkori

Maganda, ngunit napakamahal din ng balita para sa mga pasyente ng cancer na may ROS 1, isang positibong anyo ng kanser sa baga na nangyayari dahil sa isang mutation sa ALK gene. Ito ay Xalkori, na ginawa ng Pfizer. Nagsimula ang pagsubok sa droga 4 na taon na ang nakakaraan. Para dito, 50 pasyente ang natukoy na umiinom ng mga gamot na ito. Bilang isang resulta, sa 72% ng mga pasyente, ang pagbaba sa tumor ay naobserbahan, at sa 18%, ang paglaki ng tumor ay bumagal at huminto nang buo.

AT kasong ito Tinukoy ng mga siyentipiko ang 2 kategorya ng mga pasyente ng kanser: na may binibigkas na mutation sa ROS 1 gene at sa ALK gene. Bukod dito, sa unang kategorya ng mga pasyente, ang isang mas mahabang yugto ng pagpapatawad ay sinusunod pagkatapos kumuha ng gamot. Ang halaga ng Xalkori para sa isang pasyente ay higit sa $115,000 bawat taon.

Afatinib

Para sa mga pasyente na may squamous cell carcinoma sa mga lugar ng leeg at ulo, ang gamot na Afatinib na ginawa ni Boehringer Ingelheim ay ipinakita sa internasyonal na Kongreso.

Ang mga miracle pill na ito ay maaaring: pahabain ang buhay ng mga pasyente nang walang pag-unlad ng sakit, bawasan ang bilang ng mga namamatay sa mga pasyente na may ganitong uri ng kanser ng 20% ​​(kumpara sa mga pasyente na umiinom ng Methotrexate), at pataasin ang panahon ng pagpapatawad ng 2 at isang kalahating buwan. Ang presyo ng 30 naturang mga tablet sa Amerika ay higit sa 6,000 dolyar.