Luxturna không coi buổi tối là muốn ăn mọi thứ có trong tủ lạnh. Không tham lam. Và thậm chí không nôn nao. Thuốc điều trị mù di truyền.

Tại Hoa Kỳ, có khoảng 2.000 người thừa hưởng di chứng xấu là mù lòa. Để giết tác dụng của một “ kho báu ẩn giấu“, các nhà khoa học khuyến cáo Luxturna. Đây là một loại thuốc thuộc thể loại liệu pháp gen ( hướng đến y học hiện đại, dựa trên việc tạo ra những thay đổi trong bộ máy di truyền của các tế bào soma của bệnh nhân).

Làm thế nào nó hoạt động Luxturna:

• bạn tiêm → thuốc cách vi rút bắt đầu ảnh hưởng đến võng mạc của mắt → thay thế “ xấu“ gen → phục hồi thị lực bắt đầu.

Nguồn: sci-news.com

Giá mỗi liều cho một mắt là 425.000 đô la, cho hai mắt tương ứng là 850.000 đô la. Nhà phát triển và nhà sản xuất Công ty Mỹ Spark Therapeutics) lúc đầu tôi muốn bán thuốc nói chung cho $1 000 000 .

Nhưng các công ty bảo hiểm cho biết: triệu - quá mức cần thiết. Vì vậy, giá đã giảm 15%. Nhưng điều đó không hề dễ dàng hơn chút nào, đặc biệt là đối với 2.000 người Mỹ bị mù di truyền.

Nguồn: Độc quyền thị trường

Chỉ một phút

Có những loại thuốc gen khác không hề rẻ. Ví dụ như thuốc điều trị ung thư máu. Nó có giá 474.000 USD, đắt nhưng vẫn rẻ hơn Luxturna. Các chuyên gia dược sĩ tham lam bị chỉ trích đầy đủ, bị buộc tội tham lam và tàn nhẫn. Nhưng di truyền từ Tia lửa trị liệu̶ch̶i̶h̶a̶l̶i̶ im lặng không trả lời.

Và điều đáng buồn nhất là khi các công ty bảo hiểm có thể chi trả cho một phương pháp điều trị đắt đỏ như vậy, không có gì đảm bảo rằng Luxturna sẽ còn trở nên đắt đỏ hơn nữa.

Luxturna không coi buổi tối là muốn ăn mọi thứ có trong tủ lạnh. Không tham lam. Và thậm chí không nôn nao. Thuốc điều trị mù di truyền.

Tại Hoa Kỳ, có khoảng 2.000 người thừa hưởng di chứng xấu là mù lòa. Để giết tác dụng của một “ kho báu ẩn giấu“, các nhà khoa học khuyến cáo Luxturna. Đây là một loại thuốc thuộc thể loại liệu pháp gen ( hướng trong y học hiện đại, dựa trên việc tạo ra những thay đổi trong bộ máy di truyền của các tế bào soma của bệnh nhân).

Làm thế nào nó hoạt động Luxturna:

• bạn tiêm → thuốc cách vi rút bắt đầu ảnh hưởng đến võng mạc của mắt → thay thế “ xấu“ gen → phục hồi thị lực bắt đầu.

Nguồn: sci-news.com

Giá mỗi liều cho một mắt là 425.000 đô la, cho hai mắt tương ứng là 850.000 đô la. Nhà phát triển và nhà sản xuất Công ty Mỹ Spark Therapeutics) lúc đầu tôi muốn bán thuốc nói chung cho $1 000 000 .

Nhưng các công ty bảo hiểm cho biết: triệu - quá mức cần thiết. Vì vậy, giá đã giảm 15%. Nhưng điều đó không hề dễ dàng hơn chút nào, đặc biệt là đối với 2.000 người Mỹ bị mù di truyền.

Nguồn: Độc quyền thị trường

Chỉ một phút

Có những loại thuốc gen khác không hề rẻ. Ví dụ như thuốc điều trị ung thư máu. Nó có giá 474.000 USD, đắt nhưng vẫn rẻ hơn Luxturna. Các chuyên gia dược sĩ tham lam bị chỉ trích đầy đủ, bị buộc tội tham lam và tàn nhẫn. Nhưng di truyền từ Tia lửa trị liệu̶ch̶i̶h̶a̶l̶i̶ im lặng không trả lời.

Và điều đáng buồn nhất là khi các công ty bảo hiểm có thể chi trả cho một phương pháp điều trị đắt đỏ như vậy, không có gì đảm bảo rằng Luxturna sẽ còn trở nên đắt đỏ hơn nữa.

Kinh doanh phát triển và bán thuốc là một ngành công nghiệp khổng lồ và các công ty dược phẩm kiếm được hàng tỷ đô la mỗi năm. Doanh số bán thuốc dự kiến ​​​​sẽ vượt quá 1,3 nghìn tỷ đô la vào năm 2018. ĐÔ LA MỸ.

Doanh số bán dược phẩm vượt quá tổng sản phẩm quốc nội của 15 quốc gia cộng lại. Đối với một số người, đặc biệt là những người hiếm và bệnh nặng, chi phí của một số thuốc cần thiết có thể rất tốn kém.

Ở một số quốc gia, các biện pháp đã được thực hiện để hoàn trả chi phí thuốc men, mọi người được giúp đỡ các tổ chức phi lợi nhuận và các chương trình từ thiện để hỗ trợ tài chính cho người bệnh. Mặc dù vậy, một tỷ lệ lớn người dân không thể đủ điều kiện và buộc phải tự tìm tiền cho những loại thuốc quan trọng này.

Danh sách các loại thuốc đắt nhất thế giới

1. Glybera Glyber đã trở thành loại thuốc đắt nhất thế giới với giá 53.000 euro mỗi ống. Glybera Glybera, không được chấp thuận ở Hoa Kỳ, được sử dụng ở Châu Âu để điều trị chứng thiếu hụt lipoprotein lipase, một tình trạng chỉ ảnh hưởng đến 1.200 người ở Châu Âu và 1.000.000 người trên toàn thế giới.

2. Thuốc Actimmune (Interferon gamma-1b) điều trị hai bệnh di truyền hiếm gặp: bệnh u hạt mãn tính và bệnh ác tính nặng. Chi phí cho một đợt điều trị hàng năm với Actimmune là hơn 572.000 USD. Thuốc là một loại protein được sản xuất sinh học được gọi là interferon gamma, tương tự như protein được sản xuất bởi một cách tự nhiên cơ thể con người. Interferon gamma 1b giúp giảm nguy cơ và mức độ nghiêm trọng của nhiễm trùng ở những người mắc bệnh u hạt và có thể làm chậm quá trình thoái hóa của bệnh loãng xương ác tính.

3. Lumizyme thay thế một loại enzyme bị thiếu hoặc thiếu ở những người mắc bệnh Pompe, bệnh di truyền gây ra bởi sự tích tụ của một loại đường gọi là glycogen trong các tế bào của cơ thể. Lumizyme có giá khoảng 15.000 đô la cho 50mg và chi phí cho một đợt điều trị đầy đủ là khoảng 300.000 đô la mỗi năm.

5. 1 lọ Elaprase Elaprase (Idursulfase) 2mg/ml có giá 4.250 USD. Elaprase được sử dụng cho , một tình trạng hiếm gặp bất thường ảnh hưởng đến chức năng của não và phát triển thể chất. Chi phí điều trị Elaprase Elaprase (Idursulfase) là hơn $375.000 mỗi năm.

6. Chi phí khoảng $2,350 cho 1 lọ 5 ml và được sử dụng để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis týp 4, hội chứng Maroteau-Lami, ảnh hưởng đến mô liên kết. Triệu chứng chung bao gồm các vấn đề về tim, tổn thương não, v.v.. Chi phí thuốc trong một năm có thể trên $365.000.

7. Cinryze 500 có giá 1.800 Euro một gói và điều trị chứng phù mạch, ảnh hưởng đến 1/50.000 người. Với chi phí 350.000 đô la một năm, loại thuốc này kiểm soát hiệu quả tình trạng sưng tấy ở tay, cổ họng và dạ dày.

8. Folotyn Folotyn (pralatrexate) $10,100 cho 20mg/ml là một hóa trị liệu được sử dụng để điều trị ung thư hạch tế bào T thường tái phát và di căn. U lympho tế bào T ngoại vi là một loại u lympho không Hodgkin hiếm gặp bao gồm u lympho tế bào T angioimmunoblastic và u lympho tế bào lớn anaplastic. Hóa trị liệu Folotyn Folotin (pralatrexate) có thể tốn hơn 30.000 đô la một tháng và kéo dài khoảng sáu tuần.

9. Acthar có giá 7.500 USD/5 ml. Acthar (corticotropin) thường được sử dụng để điều trị viêm khớp dạng thấp và vẩy nến, bệnh sacoit, viêm cột sống dính khớp, viêm màng mạch và co giật ở trẻ sơ sinh. Điều trị một năm có thể tốn hơn 200.000 đô la.

10. Myozyme Myozyme có giá 1.000 Euro mỗi 50 ml và được sử dụng để điều trị bệnh Pompe, một bệnh hiếm gặp và đôi khi căn bệnh chết ngườiđiều đó đánh vào trái tim và Cơ xương. Myozyme Myozyme là một loại enzyme đặc hiệu cho lysosomal glycogen giúp cải thiện khả năng sống sót và chi phí điều trị từ 100.000 đến 300.000 đô la mỗi năm.

hệ thống y tế Những đất nước khác nhau cố gắng tìm sự cân bằng giữa khả năng tiếp cận của người dân và lợi nhuận của các công ty dược phẩm đấu tranh liên tụcđể giúp đỡ những bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo và hiếm gặp.

Điền vào mẫu liên hệ, các trường * là bắt buộc.

Loại thuốc đắt nhất thế giới - 850 nghìn đô la mỗi liều! Hãy nhớ cái tên này: Luxturna. Từ bây giờ nó là đắt nhất chuẩn bị y tế, người đã từng lang thang khắp các hiệu thuốc, tạp chí Maxim viết.

Không, đây không phải là cách chữa trị cho lòng tham. Trên thực tế, như họ sẽ nói ở Skolkovo, "một loại thuốc cải tiến." Sáng tạo đến mức công ty đứng sau Luxturna, Spark Therapeutics, ban đầu định bán nó với giá 1 triệu USD mỗi liều.

Luxturna được thiết kế để chữa cho bệnh nhân mắc một căn bệnh cực kỳ khó chịu - bệnh mù di truyền. Thuốc chữa mù lòa bằng liệu pháp gen (một hướng cực kỳ hiện đại và thực sự hiệu quả trong y học hiện đại, dựa trên việc tạo ra những thay đổi đối với bộ máy di truyền của các tế bào soma của bệnh nhân).

Sau khi các công ty bảo hiểm nói rằng một triệu là quá nhiều, là gánh nặng không thể chịu nổi cho ngân sách, giá đã giảm 15%. Nhưng ngay cả điều này cũng khiến Luxturna trở thành loại thuốc đắt nhất.

Thử nghiệm đã chứng minh rằng Luxturna thực sự phục hồi thị lực cho những người mắc một dạng mù di truyền hiếm gặp.

Làm thế nào để điều này làm việc?

May mắn thay, không có tự thôi miên - họ nói, vì tôi đã trả 850 nghìn, tôi chỉ cần phục hồi. Sau một lần tiêm thuốc, nó hoạt động như một loại virus trên võng mạc và thay thế gen bị lỗi, sau đó quá trình phục hồi thị lực bắt đầu. Sẽ phải tiêm hai mũi (mỗi mũi một mũi), điều trị mỗi mắt sẽ tốn 425 nghìn, tổng cộng là 850 nghìn.

Đồng thời, theo ghi nhận của các chuyên gia chỉ trích các dược sĩ tham lam, giá cắt cổ ngay cả so với tiêu chuẩn của những người mới bắt đầu Liệu pháp gen. Ví dụ, loại thuốc gen đắt nhất chống ung thư máu có giá 474.000 USD. Không phải quà, nhưng vẫn khiêm tốn hơn nhiều so với Luxturna.

Điều đáng ngạc nhiên nhất mà các chuyên gia lưu ý là mối đe dọa thực sự rằng khi các công ty bảo hiểm bắt đầu trả tiền cho việc điều trị đắt đỏ như vậy, thì các tập đoàn dược phẩm sẽ trở nên hoàn toàn xấc xược và bắt đầu đẩy giá lên cao hơn nữa!

Các nhà khoa học không dừng lại ở những trở ngại và vẫn cố gắng phát minh ra cái mới và tốt hơn thuốc hiệu quả cho bệnh nhân ung thư. Một số mới các loại thuốc khỏi bệnh ung thư đã được trình bày ở Tây Ban Nha như một phần của Đại hội y tế hàng năm ESMO-2014.

Các chuyên gia không chỉ trình bày các loại thuốc mà còn báo cáo về các thử nghiệm lâm sàng. Điều duy nhất vẫn sẽ ngăn cản bệnh nhân ung thư mua những loại thuốc này là giá cao các loại thuốc.

thuốc perjeta

Một trong những kết quả lớn nhất trong điều trị các dạng ung thư vú tiến triển và tích cực là tác dụng của thuốc Perjeta từ nhà sản xuất dược phẩm Thụy Sĩ Roche, Genentech.

Khu vực hoạt động của thuốc là một dạng ung thư trong đó gen HER 2 bị đột biến và điều này dẫn đến sự dư thừa trong Cơ thể phụ nữ protein cùng tên. Gần một phần ba bệnh nhân ung thư mắc dạng bệnh này.

Perjeta nên được sử dụng kết hợp với Docetaxel và Herceptin. Các bác sĩ nhận thấy rằng một phần bệnh nhân đã sử dụng chuẩn bị tiêu chuẩn với giả dược, có thể sống được 3,4 năm và những người sử dụng Perjeta thay vì giả dược - 4,7 năm. Điều đáng chú ý là hình thức đã cho Bệnh rất nặng và vô phương cứu chữa nên 1,5 năm thuốc hiến tặng là bước đột phá rất lớn trong điều trị bệnh nhân ung thư.

Đối với người Mỹ, loại thuốc này không phải là một thứ mới lạ, bởi vì nó đã được sử dụng ở đó hơn một năm. Giá của 1 chai (420 mg) ở Mỹ đạt 4.000 đô la và ở Anh - 2.000 bảng Anh. Để hiểu được tầm quan trọng của việc điều trị, một bệnh nhân ung thư đến từ Vương quốc Anh sẽ phải chi khoảng 43.000 bảng Anh mỗi năm. Và đây chỉ là một loại thuốc, và nó phải được sử dụng kết hợp với cùng một loại thuốc đắt tiền.

xalkori

Một tin vui nhưng cũng rất tốn kém cho những bệnh nhân ung thư mắc ROS 1, một dạng ung thư phổi dương tính xảy ra do đột biến gen ALK. Đây là Xalkori, do Pfizer sản xuất. Thử nghiệm thuốc bắt đầu 4 năm trước. Đối với điều này, 50 bệnh nhân đã được xác định đã dùng các loại thuốc này. Kết quả là, ở 72% bệnh nhân, khối u đã giảm và ở 18%, sự phát triển của khối u chậm lại và dừng lại hoàn toàn.

TẠI trường hợp này các nhà khoa học đã xác định được 2 loại bệnh nhân ung thư: có đột biến rõ rệt ở gen ROS 1 và gen ALK. Hơn nữa, ở nhóm bệnh nhân đầu tiên, giai đoạn thuyên giảm lâu hơn đã được quan sát thấy sau khi dùng thuốc. Chi phí Xalkori cho một bệnh nhân sẽ là hơn 115.000 USD mỗi năm.

Afatinib

Đối với bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào vảy ở vùng cổ và đầu, thuốc Afatinib do Boehringer Ingelheim sản xuất đã được trình bày tại Đại hội quốc tế.

Những viên thuốc thần kỳ này có thể: kéo dài tuổi thọ của bệnh nhân mà bệnh không tiến triển, giảm 20% số ca tử vong ở bệnh nhân mắc dạng ung thư này (so với bệnh nhân dùng Methotrexate) và tăng thời gian thuyên giảm lên 2,5%. nửa tháng. Giá của 30 viên như vậy ở Mỹ là hơn 6.000 đô la.